Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia do VGB-R04 em pacientes adultos com hemofilia B

Critério de inclusão:

1. Masculino ≥18 anos e ≤65 anos de idade;
2. Diagnóstico confirmado de hemofilia B (atividade basal do FIX ≤ 2% do normal);
3. Pelo menos 100 dias de histórico de exposição ao FIX;
4. Atualmente recebendo terapia FIX Prophylaxis ou tratamento sob demanda para prevenir sangramento;

5. Ter valores laboratoriais aceitáveis:

   1. Hemoglobina ≥110 g/L;
   2. Plaquetas ≥100×109 /L;
   3. AST, ALT, fosfatase alcalina ≤2×limite superior do normal (LSN) no laboratório de testes;
   4. Bilirrubina ≤3× LSN;
   5. Creatinina ≤1,5 ​​× LSN.
6. Nenhum inibidor do fator IX mensurável conforme avaliado pelo laboratório central e não tem histórico prévio de inibidores da proteína do fator IX;
7. Concordar em usar contracepção confiável até que 2 amostras consecutivas sejam negativas para sequências de vetores;

Critério de exclusão:

1. Tiver doença hepática subjacente significativa nos últimos 6 meses antes ou na triagem, incluindo, entre outros:

   1. Diagnóstico preexistente de hipertensão portal;
   2. Esplenomegalia;
   3. Encefalopatia;
   4. Redução da albumina sérica;
   5. Evidência de fibrose hepática significativa;
2. Ter títulos de anticorpos neutralizantes anti-VGB-R04 ≥1:5;
3. Evidência de doença infecciosa grave, ou seja, infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), sífilis, tuberculose, etc.;
4. A nova infecção por coronavírus ocorreu nas 6 semanas anteriores à entrada no grupo
5. Evidência de infecção ativa pelo vírus da hepatite B (HBsAg positivo) ou infecção pelo vírus da hepatite C (HCV-RNA positivo);
6. Evidência de tumores malignos ou com história prévia de tumores malignos;
7. Ter um histórico de infecção crônica ou outras doenças crônicas que o Investigador considere constituir um risco inaceitável;
8. Qualquer imunodeficiência;
9. cirurgia planejada pode ser necessária dentro de um ano;
10. Eventos tromboembólicos anteriores (eventos tromboembólicos arteriais ou venosos);
11. Pacientes hipertensos com mau controle da pressão arterial (pressão arterial sistólica ≥150 mmHg ou pressão arterial diastólica ≥90mmHg após tratamento medicamentoso anti-hipertensivo);