Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de VGB-R04 en pacientes adultos con hemofilia B

Criterios de inclusión:

1. Varón ≥18 años y ≤65 años de edad;
2. Diagnóstico confirmado de hemofilia B (actividad inicial de FIX ≤ 2 % de lo normal);
3. Al menos 100 días de historial de exposición a FIX;
4. Recibe actualmente terapia de profilaxis con FIX o tratamiento a pedido para prevenir el sangrado;

5. Tener valores de laboratorio aceptables:

   1. Hemoglobina ≥110 g/L;
   2. Plaquetas ≥100×109 /L;
   3. AST, ALT, fosfatasa alcalina ≤2×límite superior normal (ULN) en el laboratorio de pruebas;
   4. Bilirrubina ≤3× LSN;
   5. Creatinina ≤1,5×LSN.
6. Ningún inhibidor del factor IX medible según lo evaluado por el laboratorio central y no tener antecedentes de inhibidores de la proteína del factor IX;
7. Aceptar el uso de métodos anticonceptivos fiables hasta que 2 muestras consecutivas sean negativas para las secuencias del vector;

Criterio de exclusión:

1. Tiene una enfermedad hepática subyacente significativa en los últimos 6 meses antes o en la selección, que incluye, entre otros:

   1. Diagnóstico preexistente de hipertensión portal;
   2. esplenomegalia;
   3. encefalopatía;
   4. Reducción de la albúmina sérica;
   5. Evidencia de fibrosis hepática significativa;
2. Tener títulos de anticuerpos neutralizantes anti-VGB-R04 ≥1:5;
3. Evidencia de enfermedad infecciosa grave, es decir, infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), sífilis, tuberculosis, etc.;
4. La nueva infección por coronavirus ocurrió en las 6 semanas anteriores a la entrada en el grupo
5. Evidencia de infección activa por el virus de la hepatitis B (HBsAg positivo) o infección por el virus de la hepatitis C (VHC-ARN positivo);
6. Evidencia de tumores malignos o aquellos con antecedentes de tumores malignos;
7. Tener antecedentes de infección crónica u otras enfermedades crónicas que el Investigador considere que constituyen un riesgo inaceptable;
8. Cualquier inmunodeficiencia;
9. la cirugía planificada puede ser necesaria dentro de un año;
10. Eventos tromboembólicos pasados ​​(eventos tromboembólicos arteriales o venosos);
11. Pacientes hipertensos con mal control de la presión arterial (presión arterial sistólica ≥150 mmHg o presión arterial diastólica ≥90 mmHg después del tratamiento con medicamentos antihipertensivos);