Исследование по оценке безопасности и эффективности VGB-R04 у взрослых пациентов с гемофилией B

Критерии включения:

1. Мужчины ≥18 лет и ≤65 лет;
2. Подтвержденный диагноз гемофилии В (исходная активность FIX ≤ 2% от нормы);
3. По крайней мере, 100-дневная история воздействия FIX;
4. В настоящее время получает профилактическую терапию FIX или лечение по требованию для предотвращения кровотечения;

5. Иметь приемлемые лабораторные значения:

   1. Гемоглобин ≥110 г/л;
   2. Тромбоциты ≥100×109/л;
   3. АСТ, АЛТ, щелочная фосфатаза ≤2×верхняя граница нормы (ВГН) в испытательной лаборатории;
   4. Билирубин ≤3× ВГН;
   5. Креатинин ≤1,5×ВГН.
6. Отсутствие поддающегося измерению ингибитора фактора IX по оценке центральной лаборатории и отсутствие в анамнезе ингибиторов белка фактора IX;
7. Согласитесь использовать надежную контрацепцию до тех пор, пока 2 последовательных образца не будут отрицательными для векторных последовательностей;

Критерий исключения:

1. Наличие серьезного основного заболевания печени в течение последних 6 месяцев до или во время скрининга, включая, помимо прочего:

   1. Ранее существовавший диагноз портальной гипертензии;
   2. Спленомегалия;
   3. энцефалопатия;
   4. Снижение сывороточного альбумина;
   5. Свидетельства значительного фиброза печени;
2. Иметь титры нейтрализующих антител против VGB-R04 ≥1:5;
3. Признаки тяжелого инфекционного заболевания, т. е. заражения вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), сифилиса, туберкулеза и т. д.;
4. Заражение новой коронавирусной инфекцией произошло за 6 недель до поступления в группу
5. Признаки активной инфекции вирусом гепатита В (HBsAg-положительные) или инфекции вирусом гепатита С (положительные на РНК ВГС);
6. Доказательства злокачественных опухолей или наличие злокачественных опухолей в анамнезе;
7. Иметь в анамнезе хроническую инфекцию или другие хронические заболевания, которые Исследователь считает неприемлемым риском;
8. Любой иммунодефицит;
9. плановая операция может потребоваться в течение одного года;
10. Прошлые тромбоэмболические события (артериальные или венозные тромбоэмболические события);
11. Пациенты с артериальной гипертензией с плохим контролем артериального давления (систолическое артериальное давление ≥150 мм рт.ст. или диастолическое артериальное давление ≥90 мм рт.ст. после лечения антигипертензивными препаратами);