En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av VGB-R04 hos voksne hemofili B-pasienter

Inklusjonskriterier:

1. Mann ≥18 år og ≤65 år;
2. Bekreftet diagnose av hemofili B (baseline FIX-aktivitet ≤ 2 % av normalen);
3. Minst 100 dagers eksponeringshistorie for FIX;
4. Mottar for tiden FIX-profylaksebehandling eller behandling etter behov for å forhindre blødning;

5. Ha akseptable laboratorieverdier:

   1. Hemoglobin ≥110 g/L;
   2. Blodplater ≥100×109/L;
   3. AST, ALT, alkalisk fosfatase ≤2×øvre normalgrense (ULN) ved testlaboratoriet;
   4. Bilirubin ≤3× ULN ;
   5. Kreatinin ≤1,5× ULN.
6. Ingen målbar faktor IX-hemmer som vurdert av sentrallaboratoriet og har ingen tidligere historie med hemmere av faktor IX-protein;
7. Godta å bruke pålitelig prevensjon inntil 2 påfølgende prøver er negative for vektorsekvenser;

Ekskluderingskriterier:

1. Har betydelig underliggende leversykdom i løpet av de siste 6 månedene før eller ved screening, inkludert men ikke begrenset til:

   1. Eksisterende diagnose av portal hypertensjon;
   2. splenomegali;
   3. Encefalopati;
   4. Reduksjon av serumalbumin;
   5. Bevis på betydelig leverfibrose;
2. Har anti-VGB-R04 nøytraliserende antistofftitere ≥1:5;
3. Bevis på alvorlig infeksjonssykdom, dvs. humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon, syfilis, tuberkulose, etc.;
4. Ny koronavirusinfeksjon oppsto i løpet av 6 uker før inntreden i gruppen
5. Bevis for aktiv hepatitt B-virusinfeksjon (HBsAg-positiv) eller hepatitt C-virusinfeksjon (HCV-RNA-positiv);
6. Bevis på ondartede svulster eller de med en tidligere historie med ondartede svulster;
7. Har en historie med kronisk infeksjon eller andre kroniske sykdommer som etterforskeren anser utgjør en uakseptabel risiko;
8. Enhver immunsvikt;
9. planlagt operasjon kan være nødvendig innen ett år;
10. Tidligere tromboemboliske hendelser (arterielle eller venøse tromboemboliske hendelser);
11. Hypertensive pasienter med dårlig blodtrykkskontroll (systolisk blodtrykk ≥150 mmHg eller diastolisk blodtrykk ≥90 mmHg etter antihypertensiv medikamentell behandling);