一项评估 VGB-R04 在成人血友病 B 患者中的安全性和有效性的研究

纳入标准：

1. 男性≥18岁且≤65岁；
2. 血友病 B 的确诊（基线 FIX 活性≤正常值的 2%）；
3. 至少 100 天的 FIX 接触史；
4. 目前正在接受 FIX 预防治疗或按需治疗以预防出血；

5. 具有可接受的实验室值：

   1. 血红蛋白≥110克/升；
   2. 血小板≥100×109 /L；
   3. AST、ALT、碱性磷酸酶≤2×实验室正常值上限（ULN）；
   4. 胆红素≤3×ULN；
   5. 肌酐≤1.5×ULN。
6. 经中央实验室评估无可测量的因子 IX 抑制剂，且既往无因子 IX 蛋白抑制剂史；
7. 同意使用可靠的避孕措施，直到 2 个连续样本的载体序列呈阴性；

排除标准：

1. 在筛选前或筛选时的过去 6 个月内患有严重的潜在肝病，包括但不限于：

   1. 先前诊断为门静脉高压症；
   2. 脾肿大;
   3. 脑病;
   4. 血清白蛋白减少；
   5. 明显肝纤维化的证据；
2. 抗VGB-R04中和抗体滴度≥1:5；
3. 严重感染性疾病的证据，即人类免疫缺陷病毒（HIV）感染、梅毒、肺结核等；
4. 入组前6周内发生新型冠状病毒感染
5. 活动性乙型肝炎病毒感染（HBsAg 阳性）或丙型肝炎病毒感染（HCV-RNA 阳性）的证据；
6. 有恶性肿瘤证据或既往有恶性肿瘤病史者；
7. 有研究者认为构成不可接受风险的慢性感染或其他慢性病史；
8. 任何免疫缺陷；
9. 计划的手术可能需要在一年内进行；
10. 既往血栓栓塞事件（动脉或静脉血栓栓塞事件）；
11. 血压控制不佳的高血压患者（降压药治疗后收缩压≥150mmHg或舒张压≥90mmHg）；