Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del VGB-R04 nei pazienti adulti con emofilia B

Criterio di inclusione:

1. Maschio ≥18 anni e ≤65 anni di età;
2. Diagnosi confermata di emofilia B (attività FIX basale ≤ 2% del normale);
3. Cronologia di almeno 100 giorni di esposizione a FIX;
4. Attualmente in terapia con profilassi FIX o trattamento su richiesta per prevenire il sanguinamento;

5. Avere valori di laboratorio accettabili:

   1. Emoglobina ≥110 g/L;
   2. Piastrine ≥100×109/L;
   3. AST, ALT, fosfatasi alcalina ≤2 × limite superiore della norma (ULN) presso il laboratorio di analisi;
   4. Bilirubina ≤3× ULN;
   5. Creatinina ≤1,5 ​​× ULN.
6. Nessun inibitore del fattore IX misurabile come valutato dal laboratorio centrale e nessuna storia precedente di inibitori della proteina del fattore IX;
7. Accettare di utilizzare una contraccezione affidabile fino a quando 2 campioni consecutivi non risultano negativi per le sequenze vettoriali;

Criteri di esclusione:

1. Avere una malattia epatica sottostante significativa negli ultimi 6 mesi prima o durante lo screening, incluso ma non limitato a:

   1. Diagnosi preesistente di ipertensione portale;
   2. splenomegalia;
   3. Encefalopatia;
   4. Riduzione dell'albumina sierica;
   5. Evidenza di significativa fibrosi epatica;
2. Avere titoli anticorpali neutralizzanti anti-VGB-R04 ≥1:5;
3. Evidenza di una grave malattia infettiva, ad esempio infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), sifilide, tubercolosi, ecc.;
4. L'infezione da nuovo coronavirus si è verificata nelle 6 settimane precedenti l'ingresso nel gruppo
5. Evidenza di infezione attiva da virus dell'epatite B (HBsAg positivo) o infezione da virus dell'epatite C (HCV-RNA positivo);
6. Evidenza di tumori maligni o quelli con una precedente storia di tumori maligni;
7. Avere una storia di infezione cronica o altre malattie croniche che lo Sperimentatore considera un rischio inaccettabile;
8. Qualsiasi immunodeficienza;
9. un intervento chirurgico pianificato può essere richiesto entro un anno;
10. Eventi tromboembolici pregressi (eventi tromboembolici arteriosi o venosi);
11. Pazienti ipertesi con scarso controllo della pressione arteriosa (pressione arteriosa sistolica ≥150 mmHg o pressione arteriosa diastolica ≥90 mmHg dopo trattamento farmacologico antipertensivo);