Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​VGB-R04 hos voksne hæmofili B-patienter

28. juni 2022 opdateret af: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Et fase 1/2-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​VGB-R04 hos voksne hæmofili B-patienter

Et multicenter, åbent, ikke-randomiseret, fase I/II, to-faset klinisk studie. Dosisudforskningsfasen var fase I, og dosisudvidelsesfasen var fase II.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmofili B er en genetisk blødningssygdom forårsaget af patogene varianter (f.eks. mutationer, deletion) i FIX-genet. HB-patienter har hyppige og potentielt livstruende blødninger og udvikler ofte progressivt fysisk handicap og smerter fra kronisk hæmartropati. Nuværende erstatningsterapi har brug for regelmæssig behandling i livslang tid, hvilket medfører store økonomiske og sociale byrder.

VGB-R04 er en ny AAV-vektor, der bærer en faktor IX-variant med høj specifik aktivitet. Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt IV-infusion af VGB-R04. Alle forsøgspersoner i denne undersøgelse vil give informeret samtykke og derefter gennemgå screeningsvurderinger op til 6 uger før administration af VGB-R04. Alle forsøgspersoner vil gennemgå 52 ugers sikkerhedsobservation og vil blive opfordret til at tilmelde sig en langsigtet opfølgningsundersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed af VGB-R04 i i alt fem år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand ≥18 år og ≤65 år;
  2. Bekræftet diagnose af hæmofili B (baseline FIX-aktivitet ≤ 2 % af det normale);
  3. Mindst 100 dages eksponeringshistorie for FIX;
  4. Modtager i øjeblikket FIX Profylaksebehandling eller on-demand behandling for at forhindre blødning;

  5. Har acceptable laboratorieværdier:

    1. Hæmoglobin ≥110 g/l;
    2. Blodplader ≥100x109/L;
    3. AST, ALT, alkalisk fosfatase ≤2×øvre grænse for normal (ULN) ved testlaboratoriet;
    4. Bilirubin ≤3× ULN;
    5. Kreatinin ≤1,5× ULN.
  6. Ingen målbar faktor IX-hæmmer som vurderet af det centrale laboratorium og har ingen tidligere historie med hæmmere af faktor IX-protein;
  7. Accepter at bruge pålidelig prævention indtil 2 på hinanden følgende prøver er negative for vektorsekvenser;

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en betydelig underliggende leversygdom inden for de seneste 6 måneder før eller ved screening, herunder men ikke begrænset til:

    1. Eksisterende diagnose af portal hypertension;
    2. splenomegali;
    3. Encefalopati;
    4. Reduktion af serumalbumin;
    5. Bevis på signifikant leverfibrose;
  2. Har anti-VGB-R04 neutraliserende antistoftitre ≥1:5;
  3. Bevis på alvorlig infektionssygdom, dvs. human immundefektvirus (HIV) infektion, syfilis, tuberkulose, etc.;
  4. Ny coronavirusinfektion opstod i de 6 uger før indtræden i gruppen
  5. Bevis for aktiv hepatitis B-virusinfektion (HBsAg-positiv) eller hepatitis C-virusinfektion (HCV-RNA-positiv);
  6. Bevis på ondartede tumorer eller dem med en tidligere historie med ondartede tumorer;
  7. Har en historie med kronisk infektion eller andre kroniske sygdomme, som efterforskeren anser for at udgøre en uacceptabel risiko;
  8. Enhver immundefekt;
  9. planlagt operation kan være påkrævet inden for et år;
  10. Tidligere tromboemboliske hændelser (arterielle eller venøse tromboemboliske hændelser);
  11. Hypertensive patienter med dårlig blodtrykskontrol (systolisk blodtryk ≥150 mmHg eller diastolisk blodtryk ≥90mmHg efter antihypertensiv lægemiddelbehandling);

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VGB-R04
Enkelt intravenøs (i.v.) infusion af VGB-R04 Intervention: Genterapi / Genoverførsel
Genetisk: VGB-R04
En ny, biokonstrueret adeno-associeret viral (AAV) vektor, der bærer human faktor IX variant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et produkt; hændelsen behøver ikke at have en årsagssammenhæng med behandlingen.
Baseline op til uge 52
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse ved enhver dosis, der resulterede i døden; livstruende;kræve hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resultere i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; resultere i medfødt anomali/fødselsdefekt
Baseline op til uge 52
FIX:C antigenniveau ved stabil tilstand
Tidsramme: Baseline op til uge 52
FIX:C aktivitetsantigenniveauer blev karakteriseret ved efterbehandlingspopulationsmiddelværdi.
Baseline op til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FIX:C aktivitetsniveau
Tidsramme: Baseline op til uge 52
FIX:C aktivitetsændring fra baseline under hvert besøg.
Baseline op til uge 52
Vektorafledte FIX-antigenniveauer
Tidsramme: Baseline op til uge 52
De vektorafledte endogene (ikke påvirket af interkurrente FIX-produktinfusioner) FIX:C aktivitetsantigenniveauer vil blive karakteriseret ved post-behandling populationsmiddelværdi og dets ændring fra baseline under hvert besøg.
Baseline op til uge 52
Årlige blødningshastighedsændringer fra baseline
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Det årlige antal blødningsepisoder.
Baseline op til uge 52
Annualiseret FIX-forbrug ændrer sig fra baseline
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Den årlige brug af FIX-erstatningsterapi vil blive beregnet.
Baseline op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lei Zhang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. juli 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. januar 2025

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

1. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VGB-R04-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGB-R04 er fuldt godkendt.

IPD-delingstidsramme

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGB-R04 er fuldt godkendt.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGB-R04 er fuldt godkendt.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med VGB-R04

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner