En studie för att utvärdera säkerheten och effekten av VGB-R04 hos vuxna hemofili B-patienter

Inklusionskriterier:

1. Man ≥18 år och ≤65 år;
2. Bekräftad diagnos av hemofili B (baslinje FIX-aktivitet ≤ 2 % av det normala);
3. Minst 100 dagars exponeringshistorik för FIX;
4. Får för närvarande FIX-profylaxbehandling eller behandling på begäran för att förhindra blödning;

5. Ha acceptabla laboratorievärden:

   1. Hemoglobin ≥110 g/L;
   2. Blodplättar ≥100×109/L;
   3. AST, ALT, alkaliskt fosfatas ≤2×övre normalgräns (ULN) vid testlaboratoriet;
   4. Bilirubin ≤3× ULN;
   5. Kreatinin ≤1,5× ULN.
6. Ingen mätbar faktor IX-hämmare enligt bedömning av det centrala laboratoriet och har ingen tidigare historia av hämmare av faktor IX-protein;
7. Gå med på att använda tillförlitlig preventivmedel tills två på varandra följande prover är negativa för vektorsekvenser;

Exklusions kriterier:

1. Har betydande underliggande leversjukdom under de senaste 6 månaderna före eller vid screening, inklusive men inte begränsat till:

   1. Redan existerande diagnos av portal hypertoni;
   2. Splenomegali;
   3. Encefalopati;
   4. Minskning av serumalbumin;
   5. Bevis på signifikant leverfibros;
2. Har anti-VGB-R04 neutraliserande antikroppstitrar ≥1:5;
3. Bevis på allvarlig infektionssjukdom, d.v.s. infektion med humant immunbristvirus (HIV), syfilis, tuberkulos, etc.;
4. Ny coronavirusinfektion inträffade under de 6 veckorna före inträdet i gruppen
5. Bevis på aktiv hepatit B-virusinfektion (HBsAg-positiv) eller hepatit C-virusinfektion (HCV-RNA-positiv);
6. Bevis på maligna tumörer eller de med en tidigare historia av maligna tumörer;
7. Har en historia av kronisk infektion eller andra kroniska sjukdomar som utredaren anser utgöra en oacceptabel risk;
8. Eventuell immunbrist;
9. planerad operation kan krävas inom ett år;
10. Tidigare tromboemboliska händelser (arteriella eller venösa tromboemboliska händelser);
11. Hypertensiva patienter med dålig blodtryckskontroll (systoliskt blodtryck ≥150 mmHg eller diastoliskt blodtryck ≥90mmHg efter antihypertensiv läkemedelsbehandling);