MuSK 重症筋無力症に対する MuSK-CAART のさまざまな投与レジメンの安全性を評価するための非盲検試験
2025年11月6日 更新者：Cabaletta Bio
抗MuSK抗体陽性重症筋無力症の被験者における自家筋特異的チロシンキナーゼキメラ自己抗体受容体T細胞（MuSK-CAART）の第1相、非盲検、安全性および用量設定研究
筋肉特異的チロシンキナーゼ (MuSK) 重症筋無力症 (MG) は、まれではあるが重症化する可能性がある疾患であり、患者は神経筋接合部の MuSK タンパク質を特異的に標的とする病原性自己抗体を発症します。
この第 1 相試験は、抗 MuSK 抗体陽性の重症筋無力症 (MuSK MG) 患者に投与できる研究中の細胞療法である MuSK-CAART のさまざまな投与レジメンの安全性を評価するために実施されています。
MuSK-CAART 単独、シクロホスファミド (CY) との組み合わせ、および CY とフルダラビン (FLU) との組み合わせのさまざまな投薬計画が評価されます。
MuSK-CAART による治療は、疾患の完全かつ永続的な寛解につながる可能性があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- UC Irvine, Department of Neurology
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis, Department of Neurology
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University (OHSU)
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist Hospital
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -MuSK型MGの診断が確認され、少なくとも1回の抗MuSK抗体検査が陽性である。
- -抗AChR（アセチルコリン受容体）抗体検査が陰性の病歴。
- -スクリーニング時の抗MuSK抗体検査陽性
- MGFA (アメリカ重症筋無力症財団) の臨床分類における MG 重症度クラス I ～ IVa
除外基準:
- 過去 12 か月間のリツキシマブ。
- プレドニゾン > 0.25mg/kg/日 [パート A で]
- 免疫抑制療法を必要とするその他の自己免疫疾患。
- -過去12週間のMGの治験治療。
- スクリーニング時の絶対リンパ球数 < 1,000/μL。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：MusK-CAART
コホート A: 前処理の有無にかかわらず、さまざまな用量レベルでの MuSK-CAART の注入 (6 グループを計画)。 コホート B: パート A から選択された用量レジメンでの MuSK-CAART の注入。 |
異なる用量でのMuSK-CAARTの静脈内注入。
被験者は、CY、または CY と FLU による前治療の後に MuSK-CAART を受けることもあります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：3ヶ月
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用量制限毒性 (DLT) および MuSK-CAART に関連する AE を含む有害事象 (AE) の発生率。
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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合計 MuSK-CAART 陽性細胞
時間枠：ベースライン
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各製造実行の合計 MuSK-CAART 陽性細胞。
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ベースライン
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CAAR形質導入細胞の割合
時間枠：ベースライン
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CAAR (キメラ自己抗体受容体) 形質導入細胞である注入用の全細胞の割合。
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ベースライン
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MuSK-CAART の細胞動態プロファイル
時間枠：36ヶ月まで
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注入後のMuSK-CAARTの細胞動態プロファイル。
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36ヶ月まで
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MuSK自己抗体価の変化
時間枠：36ヶ月まで
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臨床的に検証されたアッセイによる、注入前の訪問と比較したMuSK自己抗体力価の変化。
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36ヶ月まで
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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併用療法の使用
時間枠：36ヶ月まで
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併用療法の頻度と用量。
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36ヶ月まで
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MG-ADLによる臨床症状の測定
時間枠：36ヶ月まで
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日常生活の重症筋無力症活動 (MG-ADL) 評価を使用した臨床症状の測定。
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36ヶ月まで
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QMGを用いた臨床症状の測定
時間枠：36ヶ月まで
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定量的重症筋無力症（QMG）評価を使用した臨床症状の測定。
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36ヶ月まで
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MGCを用いた臨床症状の測定
時間枠：36ヶ月まで
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重症筋無力症複合（MGC）評価を使用した臨床症状の測定。
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36ヶ月まで
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MG-QOL-15rを用いた生活の質（QoL）測定
時間枠：36ヶ月まで
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MG-QOL-15r (重症筋無力症 Qualify of Life 15 項目スケール、改訂) アンケートを使用した生活の質の測定。
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36ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Medical Director、Cabaletta Bio
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月23日
一次修了 (実際)
2025年7月24日
研究の完了 (実際)
2025年7月24日
試験登録日
最初に提出
2022年6月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月5日
最初の投稿 (実際)
2022年7月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年11月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月6日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CAB-MuSK-101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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