Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti různých dávkovacích režimů MuSK-CAART pro MusK Myasthenia Gravis

24. října 2023 aktualizováno: Cabaletta Bio

Fáze 1, otevřená studie bezpečnosti a vyhledání dávky autologních svalově specifických tyrosinkinázových chimérických autoprotilátkových receptorových T buněk (MuSK-CAART) u subjektů s pozitivními anti-MuSK protilátkami Myasthenia Gravis

Svalově specifická tyrozinkináza (MuSK) myasthenia gravis (MG) je vzácné, ale potenciálně závažné onemocnění, při kterém se u pacientů vyvinou patogenní autoprotilátky, které se specificky zaměřují na protein MuSK v nervosvalovém spojení. Tato studie fáze 1 se provádí za účelem vyhodnocení bezpečnosti různých dávkovacích režimů zkoumané buněčné terapie MuSK-CAART, kterou lze podat pacientům s pozitivními anti-MuSK protilátkami Myasthenia Gravis (MuSK MG), kteří mají aktivní onemocnění. Budou hodnoceny různé dávkovací režimy samotného MuSK-CAART, v kombinaci s cyklofosfamidem (CY) a v kombinaci s CY a fludarabinem (FLU). Léčba MuSK-CAART může potenciálně vést k úplné a trvalé remisi onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • UC Irvine, Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ali Habib, MD
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Richman, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mazen Dimachkie, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Zatím nenabíráme
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nizar Chahin, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza MG typu MuSK s alespoň 1 předchozím pozitivním testem na protilátky proti MuSK.
  • Anamnéza negativního testu na protilátky anti-AChR (acetylcholinový receptor).
  • Pozitivní anti-MuSK protilátkový test při screeningu
  • Třída závažnosti MG I až IVa podle klinické klasifikace MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America)

Kritéria vyloučení:

  • Rituximab za posledních 12 měsíců.
  • Prednison > 0,25 mg/kg/den [v části A]
  • Jiná autoimunitní porucha vyžadující imunosupresivní léčbu.
  • Vyšetřovací léčba MG za posledních 12 týdnů.
  • Absolutní počet lymfocytů < 1 000/µl při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MuSK-CAART

Kohorta A: Infuze MuSK-CAART v různých úrovních dávek s nebo bez předběžné léčby (plánováno 6 skupin).

Kohorta B: Infuze MuSK-CAART v dávkovém režimu vybraném z části A.
Biologický: MuSK-CAART
Intravenózní infuze MuSK-CAART v různých dávkách. Subjekty mohou také dostat MuSK-CAART po předběžné léčbě CY nebo CY plus FLU.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí události
Časové okno: 3 měsíce
Výskyt nežádoucích účinků (AE), včetně toxicit omezujících dávku (DLT) a AE, které souvisejí s MuSK-CAART.
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkový počet MuSK-CAART pozitivních buněk
Časové okno: Základní linie
Celkový počet MuSK-CAART pozitivních buněk pro každý výrobní cyklus.
Základní linie
Procento buněk transdukovaných CAAR
Časové okno: Základní linie
Procento celkových buněk pro infuzi, které jsou buňkami transdukovanými CAAR (chimérický autoprotilátkový receptor).
Základní linie
Profil buněčné kinetiky MuSK-CAART
Časové okno: Až 36 měsíců
Profil buněčné kinetiky MuSK-CAART po infuzi.
Až 36 měsíců
Změna titru autoprotilátek MuSK
Časové okno: Až 36 měsíců
Změna titru autoprotilátek proti MuSK ve srovnání s návštěvou před infuzí klinicky ověřeným testem.
Až 36 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Použití souběžných terapií
Časové okno: Až 36 měsíců
Frekvence a dávka souběžných terapií.
Až 36 měsíců
Měření klinických příznaků pomocí MG-ADL
Časové okno: Až 36 měsíců
Měření klinických příznaků pomocí hodnocení Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL).
Až 36 měsíců
Měření klinických příznaků pomocí QMG
Časové okno: Až 36 měsíců
Měření klinických příznaků pomocí hodnocení Quantitative Myasthenia Gravis (QMG).
Až 36 měsíců
Měření klinických příznaků pomocí MGC
Časové okno: Až 36 měsíců
Měření klinických příznaků pomocí hodnocení Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Až 36 měsíců
Měření kvality života (QoL) pomocí MG-QOL-15r
Časové okno: Až 36 měsíců
Měření kvality života pomocí dotazníku MG-QOL-15r (Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-ti položková škála, revidovaná).
Až 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cabaletta Bio

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Medical Director, Cabaletta Bio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

11. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAB-MuSK-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MuSK Myasthenia Gravis

Klinické studie na MuSK-CAART

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit