Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie for å evaluere sikkerheten til ulike doseringsregimer av MuSK-CAART for MuSK Myasthenia Gravis

24. oktober 2023 oppdatert av: Cabaletta Bio

En fase 1, åpen undersøkelse, sikkerhet og dosefinnende studie av autolog muskelspesifikk tyrosinkinase kimære autoantistoffreseptor T-celler (MusK-CAART) hos personer med anti-MuSK-antistoff-positiv Myasthenia Gravis

Muskelspesifikk tyrosinkinase (MuSK) myasthenia gravis (MG) er en sjelden, men potensielt alvorlig sykdom, der pasienter utvikler patogene autoantistoffer som spesifikt retter seg mot MuSK-proteinet i det nevromuskulære krysset. Denne fase 1-studien blir utført for å evaluere sikkerheten til ulike doseringsregimer av en undersøkelsescelleterapi, MuSK-CAART, som kan gis til pasienter med anti-MusK antistoffpositiv Myasthenia Gravis (MuSK MG), som har aktiv sykdom. Ulike doseringsregimer av MuSK-CAART alene, i kombinasjon med cyklofosfamid (CY), og i kombinasjon med CY og fludarabin (FLU) vil bli evaluert. Behandling med MuSK-CAART kan potensielt føre til fullstendig og varig remisjon av sykdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • UC Irvine, Department of Neurology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ali Habib, MD
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Richman, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mazen Dimachkie, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nizar Chahin, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av MuSK-type MG med minst 1 tidligere positiv anti-MuSK antistofftest.
  • Historie om en negativ anti-AChR (acetylkolinreseptor) antistofftest.
  • Positiv anti-MusK antistofftest ved screening
  • MG-alvorlighetsklasse I til IVa på MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) klinisk klassifisering

Ekskluderingskriterier:

  • Rituximab de siste 12 månedene.
  • Prednison > 0,25 mg/kg/dag [i del A]
  • Andre autoimmune lidelser som krever immunsuppressive terapier.
  • Utredningsbehandling for MG de siste 12 ukene.
  • Absolutt antall lymfocytter < 1000/µL ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MuSK-CAART

Kohort A: Infusjon av MuSK-CAART ved ulike dosenivåer med eller uten forbehandling (6 grupper planlagt).

Kohort B: Infusjon av MuSK-CAART ved doseregimet valgt fra del A.
Biologisk: MuSK-CAART
Intravenøs infusjon av MuSK-CAART i forskjellige doser. Pasienter kan også få MuSK-CAART etter forbehandling med CY eller CY pluss FLU.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst av bivirkninger (AE), inkludert dosebegrensende toksisitet (DLT) og AE som er relatert til MuSK-CAART.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalt MuSK-CAART positive celler
Tidsramme: Grunnlinje
Totalt MuSK-CAART positive celler for hver produksjonskjøring.
Grunnlinje
Prosent av CAAR-transduserte celler
Tidsramme: Grunnlinje
Prosent av totale celler for infusjon som er CAAR-transduserte celler (Chimeric Autoantibody Receptor).
Grunnlinje
Cellulær kinetikkprofil av MuSK-CAART
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Cellulær kinetikkprofil for MuSK-CAART etter infusjon.
Inntil 36 måneder
Endring i MuSK autoantistofftiter
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Endring i MuSK autoantistofftiter sammenlignet med besøk før infusjon ved klinisk validert analyse.
Inntil 36 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bruk av samtidige terapier
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Hyppighet og dose av samtidig behandling.
Inntil 36 måneder
Måling av kliniske symptomer ved bruk av MG-ADL
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Måling av kliniske symptomer ved bruk av Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) vurdering.
Inntil 36 måneder
Måling av kliniske symptomer ved hjelp av QMG
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Måling av kliniske symptomer ved hjelp av Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) vurdering.
Inntil 36 måneder
Måling av kliniske symptomer ved bruk av MGC
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Måling av kliniske symptomer ved bruk av Myasthenia Gravis Composite (MGC) vurdering.
Inntil 36 måneder
Måling av livskvalitet (QoL) ved hjelp av MG-QOL-15r
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Måling av livskvalitet ved hjelp av spørreskjemaet MG-QOL-15r (Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-elements skala, revidert).
Inntil 36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cabaletta Bio

Etterforskere

  • Studiestol: Medical Director, Cabaletta Bio

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. juli 2022

Først lagt ut (Faktiske)

11. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAB-MuSK-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på MuSK Myasthenia Gravis

Kliniske studier på MuSK-CAART

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malaysia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere