Åpen studie for å evaluere sikkerheten til ulike doseringsregimer av MuSK-CAART for MuSK Myasthenia Gravis
6. november 2025 oppdatert av: Cabaletta Bio
En fase 1, åpen undersøkelse, sikkerhet og dosefinnende studie av autolog muskelspesifikk tyrosinkinase kimære autoantistoffreseptor T-celler (MusK-CAART) hos personer med anti-MuSK-antistoff-positiv Myasthenia Gravis
Muskelspesifikk tyrosinkinase (MuSK) myasthenia gravis (MG) er en sjelden, men potensielt alvorlig sykdom, der pasienter utvikler patogene autoantistoffer som spesifikt retter seg mot MuSK-proteinet i det nevromuskulære krysset.
Denne fase 1-studien blir utført for å evaluere sikkerheten til ulike doseringsregimer av en undersøkelsescelleterapi, MuSK-CAART, som kan gis til pasienter med anti-MusK antistoffpositiv Myasthenia Gravis (MuSK MG), som har aktiv sykdom.
Ulike doseringsregimer av MuSK-CAART alene, i kombinasjon med cyklofosfamid (CY), og i kombinasjon med CY og fludarabin (FLU) vil bli evaluert.
Behandling med MuSK-CAART kan potensielt føre til fullstendig og varig remisjon av sykdom.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
7
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- UC Irvine, Department of Neurology
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis, Department of Neurology
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University (OHSU)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose av MuSK-type MG med minst 1 tidligere positiv anti-MuSK antistofftest.
- Historie om en negativ anti-AChR (acetylkolinreseptor) antistofftest.
- Positiv anti-MusK antistofftest ved screening
- MG-alvorlighetsklasse I til IVa på MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) klinisk klassifisering
Ekskluderingskriterier:
- Rituximab de siste 12 månedene.
- Prednison > 0,25 mg/kg/dag [i del A]
- Andre autoimmune lidelser som krever immunsuppressive terapier.
- Utredningsbehandling for MG de siste 12 ukene.
- Absolutt antall lymfocytter < 1000/µL ved screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MuSK-CAART
Kohort A: Infusjon av MuSK-CAART ved ulike dosenivåer med eller uten forbehandling (6 grupper planlagt). Kohort B: Infusjon av MuSK-CAART ved doseregimet valgt fra del A. |
Intravenøs infusjon av MuSK-CAART i forskjellige doser.
Pasienter kan også få MuSK-CAART etter forbehandling med CY eller CY pluss FLU.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 3 måneder
|
Forekomst av bivirkninger (AE), inkludert dosebegrensende toksisitet (DLT) og AE som er relatert til MuSK-CAART.
|
3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Totalt MuSK-CAART positive celler
Tidsramme: Grunnlinje
|
Totalt MuSK-CAART positive celler for hver produksjonskjøring.
|
Grunnlinje
|
|
Prosent av CAAR-transduserte celler
Tidsramme: Grunnlinje
|
Prosent av totale celler for infusjon som er CAAR-transduserte celler (Chimeric Autoantibody Receptor).
|
Grunnlinje
|
|
Cellulær kinetikkprofil av MuSK-CAART
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Cellulær kinetikkprofil for MuSK-CAART etter infusjon.
|
Inntil 36 måneder
|
|
Endring i MuSK autoantistofftiter
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Endring i MuSK autoantistofftiter sammenlignet med besøk før infusjon ved klinisk validert analyse.
|
Inntil 36 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bruk av samtidige terapier
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Hyppighet og dose av samtidig behandling.
|
Inntil 36 måneder
|
|
Måling av kliniske symptomer ved bruk av MG-ADL
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Måling av kliniske symptomer ved bruk av Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) vurdering.
|
Inntil 36 måneder
|
|
Måling av kliniske symptomer ved hjelp av QMG
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Måling av kliniske symptomer ved hjelp av Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) vurdering.
|
Inntil 36 måneder
|
|
Måling av kliniske symptomer ved bruk av MGC
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Måling av kliniske symptomer ved bruk av Myasthenia Gravis Composite (MGC) vurdering.
|
Inntil 36 måneder
|
|
Måling av livskvalitet (QoL) ved hjelp av MG-QOL-15r
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Måling av livskvalitet ved hjelp av spørreskjemaet MG-QOL-15r (Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-elements skala, revidert).
|
Inntil 36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Medical Director, Cabaletta Bio
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. november 2022
Primær fullføring (Faktiske)
24. juli 2025
Studiet fullført (Faktiske)
24. juli 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. juni 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. juli 2022
Først lagt ut (Faktiske)
11. juli 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
10. november 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. november 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- Celleterapi
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmunitet
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Immunterapi, Adoptiv
- Nevromuskulære sykdommer
- Autoimmun sykdom
- Muskel svakhet
- CAAR-T (kimær autoantistoffreseptor T-celler) terapi
- CAR-T (kimær antigenreseptor T-celler) terapi
- Myasthenia Gravis (MG)
- Muskelspesifikk tyrosinkinase (MuSK)
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Muskel svakhet
- Myasthenia Gravis
- Autoimmune sykdommer
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Nevromuskulære sykdommer
Andre studie-ID-numre
- CAB-MuSK-101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .