Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent studie til evaluering af sikkerheden ved forskellige doseringsregimer af MuSK-CAART til MuSK Myasthenia Gravis

6. november 2025 opdateret af: Cabaletta Bio

En fase 1, åben-label, sikkerhed og dosisfindende undersøgelse af autolog muskelspecifik tyrosinkinase kimærisk autoantistofreceptor T-celler (MusK-CAART) hos forsøgspersoner med anti-MuSK-antistof-positiv Myasthenia Gravis

Muskelspecifik tyrosinkinase (MuSK) myasthenia gravis (MG) er en sjælden, men potentielt alvorlig sygdom, hvor patienter udvikler patogene autoantistoffer, der specifikt målretter mod MuSK-proteinet i det neuromuskulære kryds. Dette fase 1-studie udføres for at evaluere sikkerheden af ​​forskellige doseringsregimer af en undersøgelsescelleterapi, MuSK-CAART, som kan gives til patienter med anti-MusK antistof positiv Myasthenia Gravis (MuSK MG), som har aktiv sygdom. Forskellige doseringsregimer af MuSK-CAART alene i kombination med cyclophosphamid (CY) og i kombination med CY og fludarabin (FLU) vil blive evalueret. Behandling med MuSK-CAART kan potentielt føre til fuldstændig og varig remission af sygdommen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • UC Irvine, Department of Neurology
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis, Department of Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af MuSK-type MG med mindst 1 tidligere positiv anti-MuSK antistoftest.
  • Anamnese med en negativ anti-AChR (acetylcholinreceptor) antistoftest.
  • Positiv anti-MusK antistoftest ved screening
  • MG sværhedsgrad Klasse I til IVa på MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) Clinical Classification

Ekskluderingskriterier:

  • Rituximab inden for de sidste 12 måneder.
  • Prednison > 0,25 mg/kg/dag [i del A]
  • Anden autoimmun lidelse, der kræver immunsuppressive terapier.
  • Udredningsbehandling for MG inden for de seneste 12 uger.
  • Absolut lymfocyttal < 1.000/µL ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MuSK-CAART

Kohorte A: Infusion af MuSK-CAART ved forskellige dosisniveauer med eller uden forbehandling (6 grupper planlagt).

Kohorte B: Infusion af MuSK-CAART ved dosisregimet valgt fra del A.
Biologisk: MuSK-CAART
Intravenøs infusion af MuSK-CAART i forskellige doser. Forsøgspersoner kan også modtage MuSK-CAART efter forbehandling med CY eller CY plus FLU.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst af bivirkninger (AE'er), herunder dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er) og AE'er, der er relateret til MuSK-CAART.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet MuSK-CAART positive celler
Tidsramme: Baseline
Samlet MuSK-CAART positive celler for hver fremstillingskørsel.
Baseline
Procent af CAAR-transducerede celler
Tidsramme: Baseline
Procent af det samlede antal celler til infusion, som er CAAR-transducerede celler (Kimær autoantistofreceptor).
Baseline
Cellulær kinetikprofil af MuSK-CAART
Tidsramme: Op til 36 måneder
Cellulær kinetikprofil af MuSK-CAART efter infusion.
Op til 36 måneder
Ændring i MuSK autoantistoftiter
Tidsramme: Op til 36 måneder
Ændring i MuSK-autoantistoftiter sammenlignet med præ-infusionsbesøg ved klinisk valideret assay.
Op til 36 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Brug af samtidige terapier
Tidsramme: Op til 36 måneder
Hyppighed og dosis af samtidige behandlinger.
Op til 36 måneder
Måling af kliniske symptomer ved hjælp af MG-ADL
Tidsramme: Op til 36 måneder
Måling af kliniske symptomer ved hjælp af Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) vurdering.
Op til 36 måneder
Måling af kliniske symptomer ved hjælp af QMG
Tidsramme: Op til 36 måneder
Måling af kliniske symptomer ved hjælp af Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) vurdering.
Op til 36 måneder
Måling af kliniske symptomer ved hjælp af MGC
Tidsramme: Op til 36 måneder
Måling af kliniske symptomer ved hjælp af Myasthenia Gravis Composite (MGC) vurdering.
Op til 36 måneder
Måling af livskvalitet (QoL) ved hjælp af MG-QOL-15r
Tidsramme: Op til 36 måneder
Måling af livskvalitet ved hjælp af MG-QOL-15r (Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-item skala, revideret) spørgeskema.
Op til 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cabaletta Bio

Efterforskere

  • Studiestol: Medical Director, Cabaletta Bio

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. juli 2025

Studieafslutning (Faktiske)

24. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

11. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

10. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAB-MuSK-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MuSK Myasthenia Gravis

Kliniske forsøg med MuSK-CAART

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner