Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus MuSK-CAARTin eri annosteluohjelmien turvallisuuden arvioimiseksi MuSK Myasthenia Gravisille

tiistai 24. lokakuuta 2023 päivittänyt: Cabaletta Bio

Vaihe 1, avoin, turvallisuus- ja annoksenmääritystutkimus autologisista lihasspesifisistä tyrosiinikinaasikimeerisistä autovasta-ainereseptori-T-soluista (MuSK-CAART) potilailla, joilla on anti-MuSK-vasta-ainepositiivinen myasthenia gravis

Lihasspesifinen tyrosiinikinaasi (MuSK) myasthenia gravis (MG) on harvinainen mutta mahdollisesti vakava sairaus, jossa potilaille kehittyy patogeenisiä autovasta-aineita, jotka kohdistuvat spesifisesti MuSK-proteiiniin hermo-lihasliitoksessa. Tämä vaiheen 1 tutkimus tehdään tutkittavan soluterapian MuSK-CAARTin eri annosteluohjelmien turvallisuuden arvioimiseksi, joita voidaan antaa potilaille, joilla on anti-MuSK-vasta-ainepositiivinen Myasthenia Gravis (MuSK MG) ja joilla on aktiivinen sairaus. Erilaisia ​​MuSK-CAART-annostusohjelmia yksinään, yhdessä syklofosfamidin (CY) ja yhdessä CY:n ja fludarabiinin (FLU) kanssa arvioidaan. MuSK-CAART-hoito voi mahdollisesti johtaa taudin täydelliseen ja kestävään remissioon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • UC Irvine, Department of Neurology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ali Habib, MD
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • David Richman, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mazen Dimachkie, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nizar Chahin, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu MuSK-tyypin MG diagnoosi vähintään yhdellä positiivisella anti-MuSK-vasta-ainetestillä.
  • Aiempi negatiivinen anti-AChR (asetyylikoliinireseptori) vasta-ainetesti.
  • Positiivinen anti-MuSK-vasta-ainetesti seulonnassa
  • MG:n vakavuusluokat I–IVa MGFA:n (Myasthenia Gravis Foundation of America) kliinisen luokituksen mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Rituksimabi viimeisen 12 kuukauden aikana.
  • Prednisoni > 0,25 mg/kg/vrk [osassa A]
  • Muu autoimmuunisairaus, joka vaatii immunosuppressiivisia hoitoja.
  • MG:n tutkintahoito viimeisen 12 viikon aikana.
  • Absoluuttinen lymfosyyttien määrä < 1 000/µL seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MuSK-CAART

Kohortti A: MuSK-CAART-infuusio eri annostasoilla esikäsittelyn kanssa tai ilman (6 ryhmää suunniteltu).

Kohortti B: MuSK-CAART-infuusio osasta A valitulla annosohjelmalla.
Biologinen: MuSK-CAART
MuSK-CAARTin suonensisäinen infuusio eri annoksilla. Koehenkilöt voivat saada myös MuSK-CAARTin CY- tai CY plus FLU -esihoidon jälkeen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Haittavaikutusten ilmaantuvuus, mukaan lukien annosta rajoittavat toksisuudet (DLT) ja haittavaikutukset, jotka liittyvät MuSK-CAARTiin.
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MuSK-CAART-positiivisten solujen kokonaismäärä
Aikaikkuna: Perustaso
MuSK-CAART-positiivisten solujen kokonaismäärä jokaista valmistusajoa kohti.
Perustaso
CAAR-transdusoitujen solujen prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso
Prosenttiosuus kaikista infuusiota varten tarkoitetuista soluista on CAAR-transdusoituja soluja (kimeerinen autovasta-ainereseptori).
Perustaso
MuSK-CAARTin solukinetiikkaprofiili
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
MuSK-CAARTin solukinetiikkaprofiili infuusion jälkeen.
Jopa 36 kuukautta
MuSK-autovasta-ainetiitterin muutos
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Muutos MuSK-autovasta-ainetiitterissä verrattuna infuusiota edeltävään käyntiin kliinisesti validoidulla määrityksellä.
Jopa 36 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Samanaikaisten hoitojen käyttö
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Samanaikaisten hoitojen tiheys ja annos.
Jopa 36 kuukautta
Kliinisten oireiden mittaaminen MG-ADL:llä
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Kliinisten oireiden mittaaminen käyttämällä Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) -arviointia.
Jopa 36 kuukautta
Kliinisten oireiden mittaaminen QMG:llä
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Kliinisten oireiden mittaaminen kvantitatiivisen myasthenia gravis (QMG) -arvioinnin avulla.
Jopa 36 kuukautta
Kliinisten oireiden mittaaminen MGC:llä
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Kliinisten oireiden mittaaminen Myasthenia Gravis Composite (MGC) -arvioinnin avulla.
Jopa 36 kuukautta
Elämänlaadun (QoL) mittaus MG-QOL-15r:llä
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Elämänlaadun mittaaminen MG-QOL-15r (Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-osainen asteikko, tarkistettu) kyselylomakkeella.
Jopa 36 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cabaletta Bio

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Medical Director, Cabaletta Bio

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 23. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 30. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 11. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 25. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAB-MuSK-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset MuSK Myasthenia Gravis

Kliiniset tutkimukset MuSK-CAART

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa