Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt vizsgálat a MuSK-CAART különböző adagolási rendjei biztonságosságának értékelésére a MuSK Myasthenia Gravis kezelésére

2023. október 24. frissítette: Cabaletta Bio

1. fázis, nyílt, biztonsági és dózismegállapító vizsgálat autológ izomspecifikus tirozin-kináz kiméra autoantitest-receptor T-sejtekről (MuSK-CAART) anti-MuSK-antitest-pozitív myasthenia gravisban szenvedő alanyokon

Az izomspecifikus tirozin kináz (MuSK) myasthenia gravis (MG) egy ritka, de potenciálisan súlyos betegség, amelyben a betegekben patogén autoantitestek képződnek, amelyek specifikusan a MuSK fehérjét célozzák meg a neuromuszkuláris junctióban. Ezt az 1. fázisú vizsgálatot egy olyan vizsgáló sejtterápia, a MuSK-CAART különböző adagolási rendjei biztonságosságának értékelésére végzik, amelyek adhatók anti-MuSK antitest-pozitív Myasthenia Gravis-ben (MuSK MG) szenvedő betegeknek, akik aktív betegségben szenvednek. A MuSK-CAART önmagában, ciklofoszfamiddal (CY) és CY-val és fludarabinnal (FLU) kombinációban történő különböző adagolási rendjeit értékelik. A MuSK-CAART kezelés potenciálisan a betegség teljes és tartós remissziójához vezethet.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

24

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Toborzás
        • UC Irvine, Department of Neurology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ali Habib, MD
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Toborzás
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Richman, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Toborzás
        • University of Kansas Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mazen Dimachkie, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • Még nincs toborzás
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Toborzás
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nizar Chahin, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • MuSK-típusú MG megerősített diagnózisa legalább 1 pozitív anti-MuSK antitest teszttel.
  • Negatív anti-AChR (acetilkolin receptor) antitest teszt anamnézisében.
  • Pozitív anti-MuSK antitest teszt a szűréskor
  • MG súlyossági osztály I–IVa az MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) klinikai osztályozása szerint

Kizárási kritériumok:

  • Rituximab az elmúlt 12 hónapban.
  • Prednizon > 0,25 mg/kg/nap [az A részben]
  • Egyéb autoimmun rendellenességek, amelyek immunszuppresszív terápiát igényelnek.
  • MG vizsgálati kezelés az elmúlt 12 hétben.
  • Abszolút limfocitaszám < 1000/µL a szűréskor.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: MuSK-CAART

A kohorsz: MuSK-CAART infúziója különböző dózisszintekben előkezeléssel vagy anélkül (6 csoport tervezett).

B kohorsz: MuSK-CAART infúziója az A részből kiválasztott adagolási rend szerint.
Biológiai: MuSK-CAART
MuSK-CAART intravénás infúziója különböző dózisokban. Az alanyok MuSK-CAART-ot is kaphatnak a CY-vel vagy CY plusz FLU-val végzett előkezelést követően.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékhatások
Időkeret: 3 hónap
A nemkívánatos események (AE) előfordulása, beleértve a dóziskorlátozó toxicitást (DLT) és a MuSK-CAART-hoz kapcsolódó mellékhatásokat.
3 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Összes MuSK-CAART pozitív sejt
Időkeret: Alapvonal
Összes MuSK-CAART pozitív sejt minden egyes gyártási ciklusban.
Alapvonal
A CAAR-transzdukált sejtek százaléka
Időkeret: Alapvonal
Az infúzióra szánt összes sejt százaléka CAAR (kiméra autoantitest-receptor) által transzdukált sejtek.
Alapvonal
A MuSK-CAART sejtkinetikai profilja
Időkeret: Akár 36 hónapig
A MuSK-CAART sejtkinetikai profilja infúzió után.
Akár 36 hónapig
Változás a MuSK autoantitest titerében
Időkeret: Akár 36 hónapig
A MuSK autoantitest titer változása az infúzió előtti látogatáshoz képest klinikailag validált vizsgálattal.
Akár 36 hónapig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Egyidejű terápiák alkalmazása
Időkeret: Akár 36 hónapig
Az egyidejű terápiák gyakorisága és dózisa.
Akár 36 hónapig
Klinikai tünetek mérése MG-ADL segítségével
Időkeret: Akár 36 hónapig
A klinikai tünetek mérése a Myasthenia Gravis napi életvitel (MG-ADL) értékelésével.
Akár 36 hónapig
Klinikai tünetek mérése QMG segítségével
Időkeret: Akár 36 hónapig
Klinikai tünetek mérése a Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) értékelés segítségével.
Akár 36 hónapig
Klinikai tünetek mérése MGC segítségével
Időkeret: Akár 36 hónapig
Klinikai tünetek mérése a Myasthenia Gravis Composite (MGC) értékelésével.
Akár 36 hónapig
Az életminőség (QoL) mérése MG-QOL-15r segítségével
Időkeret: Akár 36 hónapig
Életminőség mérése az MG-QOL-15r (Myasthenia Gravis Qualify of Life 15 tételes skála, átdolgozott) kérdőív segítségével.
Akár 36 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cabaletta Bio

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Medical Director, Cabaletta Bio

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. november 23.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. június 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 5.

Első közzététel (Tényleges)

2022. július 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 24.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAB-MuSK-101

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a MuSK Myasthenia Gravis

Klinikai vizsgálatok a MuSK-CAART

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel