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Estudio abierto para evaluar la seguridad de varios regímenes de dosificación de MuSK-CAART para MuSK Myasthenia Gravis

24 de octubre de 2023 actualizado por: Cabaletta Bio

Un estudio de fase 1, abierto, de seguridad y búsqueda de dosis de células T receptoras de autoanticuerpos quiméricos tirosina quinasa específicas de músculo autólogas (MuSK-CAART) en sujetos con miastenia gravis positiva para anticuerpos anti-MuSK

La miastenia gravis (MG) de tirosina quinasa específica del músculo (MuSK) es una enfermedad rara pero potencialmente grave, en la que los pacientes desarrollan autoanticuerpos patógenos que se dirigen específicamente a la proteína MuSK en la unión neuromuscular. Este estudio de fase 1 se lleva a cabo para evaluar la seguridad de varios regímenes de dosificación de una terapia celular en investigación, MuSK-CAART, que se puede administrar a pacientes con miastenia grave positiva para anticuerpos anti-MuSK (MuSK MG), que tienen la enfermedad activa. Se evaluarán varios regímenes de dosificación de MuSK-CAART solo, en combinación con ciclofosfamida (CY) y en combinación con CY y fludarabina (FLU). El tratamiento con MuSK-CAART puede conducir potencialmente a una remisión completa y duradera de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

24

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • UC Irvine, Department of Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ali Habib, MD
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Richman, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contacto:
          • Andrew J Heim
          • Número de teléfono: 913-945-9926
          • Correo electrónico: aheim2@kumc.edu
        • Investigador principal:
          • Mazen Dimachkie, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Aún no reclutando
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contacto:
          • Katie Lewis
          • Número de teléfono: 503-494-7394
          • Correo electrónico: lewiskat@ohsu.edu
        • Investigador principal:
          • Nizar Chahin, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de MG tipo MuSK con al menos 1 prueba previa de anticuerpos anti-MuSK positiva.
  • Antecedentes de una prueba de anticuerpos anti-AChR (receptor de acetilcolina) negativa.
  • Prueba de anticuerpos anti-MuSK positiva en la selección
  • Severidad de la MG Clase I a IVa en la clasificación clínica de la MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America)

Criterio de exclusión:

  • Rituximab en los últimos 12 meses.
  • Prednisona > 0,25 mg/kg/día [en la Parte A]
  • Otro trastorno autoinmune que requiera terapias inmunosupresoras.
  • Tratamiento en investigación para MG en las últimas 12 semanas.
  • Recuento absoluto de linfocitos < 1000/µl en la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: MuSK-CAART

Cohorte A: Infusión de MuSK-CAART a varios niveles de dosis con o sin pretratamiento (6 grupos planificados).

Cohorte B: Infusión de MuSK-CAART en el régimen de dosis seleccionado de la Parte A.
Biológico: MuSK-CAART
Infusión intravenosa de MuSK-CAART a diferentes dosis. Los sujetos también pueden recibir MuSK-CAART después del pretratamiento con CY o CY más FLU.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 3 meses
Incidencia de eventos adversos (EA), incluidas las toxicidades limitantes de la dosis (DLT) y los EA que están relacionados con MuSK-CAART.
3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Total de células positivas para MuSK-CAART
Periodo de tiempo: Base
Células positivas MuSK-CAART totales para cada proceso de fabricación.
Base
Porcentaje de células transducidas por CAAR
Periodo de tiempo: Base
Porcentaje del total de células para infusión que son células transducidas por CAAR (receptor de autoanticuerpos quiméricos).
Base
Perfil de cinética celular de MuSK-CAART
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Perfil de cinética celular de MuSK-CAART después de la infusión.
Hasta 36 meses
Cambio en el título de autoanticuerpos MuSK
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Cambio en el título de autoanticuerpos MuSK en comparación con la visita previa a la infusión mediante un ensayo clínicamente validado.
Hasta 36 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Uso de terapias concomitantes
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Frecuencia y dosis de las terapias concomitantes.
Hasta 36 meses
Medición de Síntomas Clínicos usando MG-ADL
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Medición de los síntomas clínicos mediante la evaluación de las actividades de la vida diaria de la miastenia grave (MG-ADL).
Hasta 36 meses
Medición de Síntomas Clínicos usando QMG
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Medición de los síntomas clínicos mediante la evaluación cuantitativa de la miastenia grave (QMG).
Hasta 36 meses
Medición de Síntomas Clínicos usando MGC
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Medición de los síntomas clínicos utilizando la evaluación Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Hasta 36 meses
Medición de la Calidad de Vida (QoL) usando MG-QOL-15r
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Medición de la calidad de vida mediante el cuestionario MG-QOL-15r (Myasthenia Gravis Qualify of Life de 15 ítems, revisado).
Hasta 36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cabaletta Bio

Investigadores

  • Silla de estudio: Medical Director, Cabaletta Bio

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

11 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAB-MuSK-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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