Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование по оценке безопасности различных режимов дозирования MuSK-CAART для лечения MuSK Myasthenia Gravis

6 ноября 2025 г. обновлено: Cabaletta Bio

Фаза 1, открытое исследование безопасности и подбора дозы аутологичных специфических для мышц тирозинкиназных химерных Т-клеток рецептора аутоантител (MuSK-CAART) у субъектов с анти-MuSK-антител-положительной миастенией гравис

Мышечно-специфическая тирозинкиназа (MuSK) при миастении гравис (MG) — редкое, но потенциально тяжелое заболевание, при котором у пациентов вырабатываются патогенные аутоантитела, которые специфически нацелены на белок MuSK в нервно-мышечном синапсе. Это исследование фазы 1 проводится для оценки безопасности различных режимов дозирования исследуемой клеточной терапии MuSK-CAART, которую можно назначать пациентам с положительной анти-MuSK-антителом миастенией гравис (MuSK MG) с активным заболеванием. Будут оценены различные режимы дозирования только MuSK-CAART, в комбинации с циклофосфамидом (CY) и в комбинации с CY и флударабином (FLU). Лечение с помощью MuSK-CAART потенциально может привести к полной и стойкой ремиссии заболевания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

7

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • UC Irvine, Department of Neurology
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis, Department of Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз MG типа MuSK по крайней мере с 1 предшествующим положительным тестом на антитела к MuSK.
  • История отрицательного теста на антитела к AChR (рецептору ацетилхолина).
  • Положительный тест на антитела к MuSK при скрининге
  • Класс тяжести MG от I до IVa по клинической классификации MGFA (Американский фонд миастении)

Критерий исключения:

  • Ритуксимаб в течение последних 12 месяцев.
  • Преднизолон > 0,25 мг/кг/день [в Части A]
  • Другое аутоиммунное заболевание, требующее иммуносупрессивной терапии.
  • Исследовательское лечение миастении за последние 12 недель.
  • Абсолютное количество лимфоцитов < 1000/мкл при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: МУСК-КААРТ

Когорта A: инфузия MuSK-CAART в различных дозах с предварительным лечением или без него (запланировано 6 групп).

Когорта B: инфузия MuSK-CAART в режиме дозирования, выбранном из Части A.
Биологический: МУСК-КААРТ
Внутривенное вливание MuSK-CAART в разных дозах. Субъекты также могут получать MuSK-CAART после предварительного лечения CY или CY плюс FLU.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 3 месяца
Частота нежелательных явлений (НЯ), включая дозолимитирующую токсичность (ДЛТ) и НЯ, связанные с MuSK-CAART.
3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Всего положительных клеток MuSK-CAART
Временное ограничение: Базовый уровень
Общее количество положительных клеток MuSK-CAART для каждого производственного цикла.
Базовый уровень
Процент клеток, трансдуцированных CAAR
Временное ограничение: Базовый уровень
Процент от общего количества клеток для инфузии, которые являются клетками, трансдуцированными CAAR (химерным рецептором аутоантител).
Базовый уровень
Профиль клеточной кинетики MuSK-CAART
Временное ограничение: До 36 месяцев
Профиль клеточной кинетики MuSK-CAART после инфузии.
До 36 месяцев
Изменение титра аутоантител к MuSK
Временное ограничение: До 36 месяцев
Изменение титра аутоантител к MuSK по сравнению с посещением до инфузии с помощью клинически подтвержденного анализа.
До 36 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Использование сопутствующей терапии
Временное ограничение: До 36 месяцев
Частота и доза сопутствующей терапии.
До 36 месяцев
Измерение клинических симптомов с использованием MG-ADL
Временное ограничение: До 36 месяцев
Измерение клинических симптомов с использованием оценки активности повседневной жизни при миастении гравис (MG-ADL).
До 36 месяцев
Измерение клинических симптомов с помощью QMG
Временное ограничение: До 36 месяцев
Измерение клинических симптомов с использованием количественной оценки миастении (QMG).
До 36 месяцев
Измерение клинических симптомов с помощью MGC
Временное ограничение: До 36 месяцев
Измерение клинических симптомов с помощью оценки Myasthenia Gravis Composite (MGC).
До 36 месяцев
Измерение качества жизни (КЖ) с использованием MG-QOL-15r
Временное ограничение: До 36 месяцев
Измерение качества жизни с использованием опросника MG-QOL-15r (миастения, тяжелая квалификация жизни, 15 пунктов, пересмотренная).
До 36 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cabaletta Bio

Следователи

  • Учебный стул: Medical Director, Cabaletta Bio

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 июля 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 июля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 июня 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 июля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 июля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

10 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAB-MuSK-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться