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Offene Studie zur Bewertung der Sicherheit verschiedener Dosierungsschemata von MuSK-CAART für MuSK Myasthenia Gravis

6. November 2025 aktualisiert von: Cabaletta Bio

Eine Phase-1-Open-Label-Sicherheits- und Dosisfindungsstudie von autologen muskelspezifischen Tyrosinkinase-Chimären-Autoantikörper-Rezeptor-T-Zellen (MuSK-CAART) bei Patienten mit Anti-MuSK-Antikörper-positiver Myasthenia Gravis

Muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene, aber potenziell schwere Erkrankung, bei der Patienten pathogene Autoantikörper entwickeln, die spezifisch auf das MuSK-Protein in der neuromuskulären Synapse abzielen. Diese Phase-1-Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit verschiedener Dosierungsschemata einer Prüfzelltherapie, MuSK-CAART, zu bewerten, die Patienten mit Anti-MuSK-Antikörper-positiver Myasthenia Gravis (MuSK MG) verabreicht werden kann, die eine aktive Krankheit haben. Verschiedene Dosierungsschemata von MuSK-CAART allein, in Kombination mit Cyclophosphamid (CY) und in Kombination mit CY und Fludarabin (FLU) werden evaluiert. Die Behandlung mit MuSK-CAART kann möglicherweise zu einer vollständigen und dauerhaften Remission der Krankheit führen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • UC Irvine, Department of Neurology
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis, Department of Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer MG vom MuSK-Typ mit mindestens 1 vorherigen positiven Anti-Musk-Antikörpertest.
  • Vorgeschichte eines negativen Anti-AChR (Acetylcholinrezeptor)-Antikörpertests.
  • Positiver Anti-Musk-Antikörpertest beim Screening
  • MG-Schweregrad Klasse I bis IVa gemäß der klinischen Klassifikation der MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America).

Ausschlusskriterien:

  • Rituximab in den letzten 12 Monaten.
  • Prednison > 0,25 mg/kg/Tag [in Teil A]
  • Andere Autoimmunerkrankung, die immunsuppressive Therapien erfordert.
  • Untersuchungsbehandlung für MG in den letzten 12 Wochen.
  • Absolute Lymphozytenzahl < 1.000/µL beim Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MuSK-CAART

Kohorte A: Infusion von MuSK-CAART in verschiedenen Dosierungen mit oder ohne Vorbehandlung (6 Gruppen geplant).

Kohorte B: Infusion von MuSK-CAART mit dem in Teil A ausgewählten Dosierungsschema.
Biologisch: MuSK-CAART
Intravenöse Infusion von MuSK-CAART in verschiedenen Dosen. Patienten können MuSK-CAART auch nach einer Vorbehandlung mit CY oder CY plus FLU erhalten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 3 Monate
Auftreten unerwünschter Ereignisse (AEs), einschließlich dosislimitierender Toxizitäten (DLTs) und UEs im Zusammenhang mit MuSK-CAART.
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzahl MuSK-CAART-positiver Zellen
Zeitfenster: Grundlinie
Gesamtzahl MuSK-CAART-positiver Zellen für jeden Herstellungslauf.
Grundlinie
Prozent der CAAR-transduzierten Zellen
Zeitfenster: Grundlinie
Prozentsatz aller Zellen für die Infusion, die CAAR (Chimeric Autoantibody Receptor)-transduzierte Zellen sind.
Grundlinie
Zellkinetikprofil von MuSK-CAART
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Zellkinetikprofil von MuSK-CAART nach Infusion.
Bis zu 36 Monate
Änderung des MuSK-Autoantikörpertiters
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Änderung des MuSK-Autoantikörpertiters im Vergleich zum Besuch vor der Infusion durch klinisch validierten Assay.
Bis zu 36 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verwendung von begleitenden Therapien
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Häufigkeit und Dosis von Begleittherapien.
Bis zu 36 Monate
Messung klinischer Symptome mit MG-ADL
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Messung der klinischen Symptome unter Verwendung der Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-Bewertung.
Bis zu 36 Monate
Messung klinischer Symptome mit QMG
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Messung der klinischen Symptome unter Verwendung der Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Bewertung.
Bis zu 36 Monate
Messung klinischer Symptome mit MGC
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Messung der klinischen Symptome mit dem Myasthenia Gravis Composite (MGC) Assessment.
Bis zu 36 Monate
Messung der Lebensqualität (QoL) mit MG-QOL-15r
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Messung der Lebensqualität mit dem Fragebogen MG-QOL-15r (Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-Item Scale, überarbeitet).
Bis zu 36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cabaletta Bio

Ermittler

  • Studienstuhl: Medical Director, Cabaletta Bio

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. November 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Juli 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

10. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAB-MuSK-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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