Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa różnych schematów dawkowania MuSK-CAART w leczeniu MuSK Myasthenia Gravis

6 listopada 2025 zaktualizowane przez: Cabaletta Bio

Otwarte badanie fazy 1, dotyczące bezpieczeństwa i ustalania dawki, autologicznych limfocytów T chimerycznego receptora autoprzeciwciał kinazy tyrozynowej swoistej dla mięśni (MuSK-CAART) u pacjentów z myasthenia gravis z przeciwciałami przeciw MuSK

Mięśniowa kinaza tyrozynowa (MuSK) myasthenia gravis (MG) jest rzadką, ale potencjalnie ciężką chorobą, w której u pacjentów rozwijają się patogenne autoprzeciwciała, które specyficznie celują w białko MuSK w złączu nerwowo-mięśniowym. To badanie fazy 1 jest prowadzone w celu oceny bezpieczeństwa różnych schematów dawkowania eksperymentalnej terapii komórkowej, MuSK-CAART, którą można podawać pacjentom z dodatnim wynikiem przeciwciał anty-MuSK Myasthenia Gravis (MuSK MG), którzy mają aktywną chorobę. Ocenione zostaną różne schematy dawkowania samego MuSK-CAART, w połączeniu z cyklofosfamidem (CY) oraz w połączeniu z CY i fludarabiną (FLU). Leczenie MuSK-CAART może potencjalnie prowadzić do całkowitej i trwałej remisji choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • UC Irvine, Department of Neurology
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis, Department of Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza MG typu MuSK z co najmniej 1 wcześniejszym dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał anty-MuSK.
  • Historia negatywnego testu na przeciwciała anty-AChR (receptor acetylocholiny).
  • Pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał anty-MuSK podczas badania przesiewowego
  • Nasilenie MG Klasa I do IVa według klasyfikacji klinicznej MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America)

Kryteria wyłączenia:

  • Rytuksymab w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Prednizon > 0,25 mg/kg mc./dobę [w części A]
  • Inne zaburzenie autoimmunologiczne wymagające leczenia immunosupresyjnego.
  • Leczenie badawcze MG w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  • Bezwzględna liczba limfocytów < 1000/µl podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MuSK-CAART

Kohorta A: Infuzja MuSK-CAART w różnych poziomach dawek z lub bez wstępnego leczenia (planowane 6 grup).

Kohorta B: Infuzja MuSK-CAART w schemacie dawkowania wybranym z Części A.
Biologiczny: MuSK-CAART
Wlew dożylny MuSK-CAART w różnych dawkach. Pacjenci mogą również otrzymać MuSK-CAART po wstępnym leczeniu CY lub CY plus FLU.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 3 miesiące
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE), w tym toksyczności ograniczających dawkę (DLT) i zdarzeń niepożądanych związanych z MuSK-CAART.
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Suma komórek MuSK-CAART dodatnich
Ramy czasowe: Linia bazowa
Całkowita liczba komórek MuSK-CAART dodatnich dla każdej serii produkcyjnej.
Linia bazowa
Procent komórek transdukowanych CAAR
Ramy czasowe: Linia bazowa
Procent wszystkich komórek do infuzji, które są komórkami stransdukowanymi CAAR (receptorem chimerycznych autoprzeciwciał).
Linia bazowa
Profil kinetyki komórkowej MuSK-CAART
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Profil kinetyki komórkowej MuSK-CAART po infuzji.
Do 36 miesięcy
Zmiana miana autoprzeciwciał MuSK
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Zmiana miana autoprzeciwciał MuSK w porównaniu z wizytą przed infuzją za pomocą testu zwalidowanego klinicznie.
Do 36 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stosowanie terapii towarzyszących
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Częstotliwość i dawka terapii towarzyszących.
Do 36 miesięcy
Pomiar objawów klinicznych za pomocą MG-ADL
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Pomiar objawów klinicznych za pomocą oceny Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL).
Do 36 miesięcy
Pomiar objawów klinicznych za pomocą QMG
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Pomiar objawów klinicznych za pomocą ilościowej oceny miastenii (QMG).
Do 36 miesięcy
Pomiar objawów klinicznych za pomocą MGC
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Pomiar objawów klinicznych za pomocą oceny Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Do 36 miesięcy
Pomiar Jakości Życia (QoL) za pomocą MG-QOL-15r
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Pomiar jakości życia za pomocą kwestionariusza MG-QOL-15r (15-itemowa skala kwalifikacyjna miastenii, poprawiona).
Do 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cabaletta Bio

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Medical Director, Cabaletta Bio

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 lipca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

10 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAB-MuSK-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj