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Estudo aberto para avaliar a segurança de vários regimes de dosagem de MuSK-CAART para MuSK Miastenia Gravis

24 de outubro de 2023 atualizado por: Cabaletta Bio

Um estudo de fase 1, aberto, de segurança e determinação de dose de células T quiméricas receptoras de autoanticorpos de tirosina quinase autólogas específicas do músculo (MuSK-CAART) em indivíduos com miastenia gravis positiva para anticorpos anti-MuSK

A miastenia gravis (MG) tirosina quinase específica do músculo (MuSK) é uma doença rara, mas potencialmente grave, na qual os pacientes desenvolvem autoanticorpos patogênicos que visam especificamente a proteína MuSK na junção neuromuscular. Este estudo de fase 1 está sendo conduzido para avaliar a segurança de vários regimes de dosagem de uma terapia celular experimental, MuSK-CAART, que pode ser administrada a pacientes com Miastenia Gravis positiva para anticorpos anti-MuSK (MuSK MG), que têm doença ativa. Vários regimes de dosagem de MuSK-CAART sozinho, em combinação com ciclofosfamida (CY) e em combinação com CY e fludarabina (FLU) serão avaliados. O tratamento com MuSK-CAART pode potencialmente levar à remissão completa e duradoura da doença.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

24

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • UC Irvine, Department of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ali Habib, MD
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Recrutamento
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Richman, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mazen Dimachkie, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Ainda não está recrutando
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nizar Chahin, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de MG do tipo MuSK com pelo menos 1 teste de anticorpo anti-MuSK positivo anterior.
  • História de um teste de anticorpo anti-AChR (receptor de acetilcolina) negativo.
  • Teste de anticorpo anti-MuSK positivo na triagem
  • Gravidade da MG Classe I a IVa na classificação clínica MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America)

Critério de exclusão:

  • Rituximabe nos últimos 12 meses.
  • Prednisona > 0,25mg/kg/dia [na Parte A]
  • Outro distúrbio autoimune que requer terapias imunossupressoras.
  • Tratamento experimental para MG nas últimas 12 semanas.
  • Contagem absoluta de linfócitos < 1.000/µL na triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: MuSK-CAART

Coorte A: Infusão de MuSK-CAART em vários níveis de dose com ou sem pré-tratamento (6 grupos planejados).

Coorte B: Infusão de MuSK-CAART no regime de dose selecionado na Parte A.
Biológico: MuSK-CAART
Infusão intravenosa de MuSK-CAART em diferentes doses. Os indivíduos também podem receber MuSK-CAART após o pré-tratamento com CY ou CY mais FLU.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos
Prazo: 3 meses
Incidência de eventos adversos (EAs), incluindo toxicidades limitantes de dose (DLTs) e AEs relacionados ao MuSK-CAART.
3 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Total de células MuSK-CAART positivas
Prazo: Linha de base
Total de células positivas de MuSK-CAART para cada execução de fabricação.
Linha de base
Porcentagem de células transduzidas por CAAR
Prazo: Linha de base
Porcentagem do total de células para infusão que são células transduzidas por CAAR (Quimeric Autoantibody Receptor).
Linha de base
Perfil de cinética celular de MuSK-CAART
Prazo: Até 36 meses
Perfil da cinética celular de MuSK-CAART após infusão.
Até 36 meses
Alteração no título de autoanticorpo MuSK
Prazo: Até 36 meses
Alteração no título de autoanticorpo MuSK em comparação com a visita pré-infusão por ensaio clinicamente validado.
Até 36 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Uso de Terapias Concomitantes
Prazo: Até 36 meses
Frequência e dose de terapias concomitantes.
Até 36 meses
Medição de sintomas clínicos usando MG-ADL
Prazo: Até 36 meses
Medição dos sintomas clínicos usando a avaliação Miastenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL).
Até 36 meses
Medição de sintomas clínicos usando QMG
Prazo: Até 36 meses
Medição dos sintomas clínicos usando a avaliação Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG).
Até 36 meses
Medição de sintomas clínicos usando MGC
Prazo: Até 36 meses
Medição dos sintomas clínicos usando a avaliação Miastenia Gravis Composite (MGC).
Até 36 meses
Medição da Qualidade de Vida (QoL) usando MG-QOL-15r
Prazo: Até 36 meses
Medição da qualidade de vida usando o questionário MG-QOL-15r (escala de 15 itens para qualificação de vida com miastenia grave, revisada).
Até 36 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cabaletta Bio

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Medical Director, Cabaletta Bio

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de junho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de julho de 2022

Primeira postagem (Real)

11 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAB-MuSK-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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