- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05451212
Studio in aperto per valutare la sicurezza di vari regimi di dosaggio di MuSK-CAART per MuSK Myasthenia Gravis
24 ottobre 2023 aggiornato da: Cabaletta Bio
Uno studio di fase 1, in aperto, sulla sicurezza e sulla determinazione della dose di cellule T autologhe del recettore autoanticorpale chimerico tirosin-chinasi muscolo-specifico (MuSK-CAART) in soggetti con miastenia gravis positiva per anticorpi anti-MuSK
La miastenia grave (MG) tirosin-chinasi muscolo-specifica (MuSK) è una malattia rara ma potenzialmente grave, in cui i pazienti sviluppano autoanticorpi patogeni che colpiscono specificamente la proteina MuSK nella giunzione neuromuscolare.
Questo studio di fase 1 è stato condotto per valutare la sicurezza di vari regimi di dosaggio di una terapia cellulare sperimentale, MuSK-CAART, che può essere somministrata a pazienti con Miastenia Gravis (MuSK MG) positiva agli anticorpi anti-MuSK, che hanno una malattia attiva.
Verranno valutati vari regimi di dosaggio di MuSK-CAART da solo, in combinazione con ciclofosfamide (CY) e in combinazione con CY e fludarabina (FLU).
Il trattamento con MuSK-CAART può potenzialmente portare a una remissione completa e duratura della malattia.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
24
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Cabaletta Bio
- Numero di telefono: +1 267 759 3100
- Email: clinicaltrials@cabalettabio.com
Luoghi di studio
-
-
California
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- UC Irvine, Department of Neurology
-
Contatto:
- Mani Nistor
- Numero di telefono: 714-456-5956
- Email: mnistor@hs.uci.edu
-
Investigatore principale:
- Ali Habib, MD
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- Reclutamento
- UC Davis, Department of Neurology
-
Contatto:
- Joshua Valdez
- Numero di telefono: 916-734-7707
- Email: joavaldez@ucdavis.edu
-
Investigatore principale:
- David Richman, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- Reclutamento
- University of Kansas Medical Center
-
Contatto:
- Andrew J Heim
- Numero di telefono: 913-945-9926
- Email: aheim2@kumc.edu
-
Investigatore principale:
- Mazen Dimachkie, MD
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- Non ancora reclutamento
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Reclutamento
- Oregon Health & Science University (OHSU)
-
Contatto:
- Katie Lewis
- Numero di telefono: 503-494-7394
- Email: lewiskat@ohsu.edu
-
Investigatore principale:
- Nizar Chahin, MD
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di MG di tipo MuSK con almeno 1 precedente test positivo per gli anticorpi anti-MuSK.
- Storia di un test anticorpale anti-AChR (recettore dell'acetilcolina) negativo.
- Test anticorpale anti-MuSK positivo allo screening
- Classe di gravità da MG da I a IVa sulla classificazione clinica MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America).
Criteri di esclusione:
- Rituximab negli ultimi 12 mesi.
- Prednisone > 0,25 mg/kg/giorno [nella Parte A]
- Altre malattie autoimmuni che richiedono terapie immunosoppressive.
- Trattamento sperimentale per MG nelle ultime 12 settimane.
- Conta linfocitaria assoluta < 1.000/µL allo screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: MUSK-CAART
Coorte A: infusione di MuSK-CAART a vari livelli di dose con o senza pretrattamento (6 gruppi pianificati). Coorte B: Infusione di MuSK-CAART al regime posologico selezionato dalla Parte A. |
Infusione endovenosa di MuSK-CAART a diverse dosi.
I soggetti possono anche ricevere MuSK-CAART dopo il pretrattamento con CY o CY più FLU.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Eventi avversi
Lasso di tempo: 3 mesi
|
Incidenza di eventi avversi (AE), incluse tossicità dose-limitanti (DLT) e AE correlati a MuSK-CAART.
|
3 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Totale cellule positive al MuSK-CAART
Lasso di tempo: Linea di base
|
Cellule positive MuSK-CAART totali per ogni ciclo di produzione.
|
Linea di base
|
Percentuale di cellule trasdotte da CAAR
Lasso di tempo: Linea di base
|
Percentuale delle cellule totali per infusione che sono cellule trasdotte da CAAR (Chimeric Autoantibody Receptor).
|
Linea di base
|
Profilo di cinetica cellulare di MuSK-CAART
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Profilo di cinetica cellulare di MuSK-CAART dopo l'infusione.
|
Fino a 36 mesi
|
Variazione del titolo di autoanticorpi MuSK
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Variazione del titolo di autoanticorpi MuSK rispetto alla visita pre-infusione mediante test validato clinicamente.
|
Fino a 36 mesi
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Uso di terapie concomitanti
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Frequenza e dose delle terapie concomitanti.
|
Fino a 36 mesi
|
Misurazione dei sintomi clinici mediante MG-ADL
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Misurazione dei sintomi clinici utilizzando la valutazione Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL).
|
Fino a 36 mesi
|
Misurazione dei sintomi clinici mediante QMG
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Misurazione dei sintomi clinici utilizzando la valutazione quantitativa della miastenia grave (QMG).
|
Fino a 36 mesi
|
Misurazione dei sintomi clinici mediante MGC
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Misurazione dei sintomi clinici utilizzando la valutazione Myasthenia Gravis Composite (MGC).
|
Fino a 36 mesi
|
Misurazione della qualità della vita (QoL) utilizzando MG-QOL-15r
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Misurazione della qualità della vita utilizzando il questionario MG-QOL-15r (Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-item scale, revisionato).
|
Fino a 36 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Medical Director, Cabaletta Bio
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 novembre 2022
Completamento primario (Stimato)
1 ottobre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 ottobre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 giugno 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 luglio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
11 luglio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 ottobre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- Terapia cellulare
- Malattie del sistema immunitario
- Autoimmunità
- Malattie muscoloscheletriche
- Immunoterapia, adottiva
- Malattie neuromuscolari
- Malattia autoimmune
- Debolezza muscolare
- Terapia CAAR-T (cellule T del recettore degli autoanticorpi chimerici).
- Terapia CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T Cells).
- Miastenia grave (MG)
- Tirosina chinasi muscolo-specifica (MuSK)
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie autoimmuni
- Neoplasie per sede
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Neoplasie del sistema nervoso
- Sindromi Paraneoplastiche, Sistema Nervoso
- Sindromi paraneoplastiche
- Malattie della giunzione neuromuscolare
- Debolezza muscolare
- Miastenia grave
Altri numeri di identificazione dello studio
- CAB-MuSK-101
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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Universiti Putra MalaysiaCompletatoMiastenia sperimentaleCina
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GlaxoSmithKlineCompletatoMiastenia GravisStati Uniti, Canada, Germania, Italia
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COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.Non ancora reclutamentoMiastenia grave | Miastenia generalizzata | AChR Miastenia grave | MusK MGStati Uniti
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Alexion PharmaceuticalsCompletatoSicurezza ed efficacia di Eculizumab nella miastenia grave generalizzata refrattaria (studio REGAIN)Miastenia Gravis generalizzata refrattariaCorea, Repubblica di, Stati Uniti, Spagna, Canada, Olanda, Belgio, Cechia, Danimarca, Italia, Australia, Finlandia, Tacchino, Germania, Grecia, Brasile, Argentina, Giappone, Regno Unito, Ungheria, Francia, Svezia
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First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen UniversityReclutamentoMiastenia Gravis refrattaria | RituximabCina
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RemeGen Co., Ltd.Completato
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Alexion PharmaceuticalsCompletatoMiastenia Gravis generalizzata refrattariaItalia, Regno Unito, Spagna, Belgio, Tacchino, Giappone, Stati Uniti, Olanda, Corea, Repubblica di, Argentina, Ungheria, Svezia, Danimarca, Brasile, Cechia, Finlandia, Canada
Prove cliniche su MUSK-CAART
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Cabaletta BioReclutamentoPemfigo Volgare Mucoso-DominanteStati Uniti
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Pamukkale UniversityCompletato