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Studio in aperto per valutare la sicurezza di vari regimi di dosaggio di MuSK-CAART per MuSK Myasthenia Gravis

24 ottobre 2023 aggiornato da: Cabaletta Bio

Uno studio di fase 1, in aperto, sulla sicurezza e sulla determinazione della dose di cellule T autologhe del recettore autoanticorpale chimerico tirosin-chinasi muscolo-specifico (MuSK-CAART) in soggetti con miastenia gravis positiva per anticorpi anti-MuSK

La miastenia grave (MG) tirosin-chinasi muscolo-specifica (MuSK) è una malattia rara ma potenzialmente grave, in cui i pazienti sviluppano autoanticorpi patogeni che colpiscono specificamente la proteina MuSK nella giunzione neuromuscolare. Questo studio di fase 1 è stato condotto per valutare la sicurezza di vari regimi di dosaggio di una terapia cellulare sperimentale, MuSK-CAART, che può essere somministrata a pazienti con Miastenia Gravis (MuSK MG) positiva agli anticorpi anti-MuSK, che hanno una malattia attiva. Verranno valutati vari regimi di dosaggio di MuSK-CAART da solo, in combinazione con ciclofosfamide (CY) e in combinazione con CY e fludarabina (FLU). Il trattamento con MuSK-CAART può potenzialmente portare a una remissione completa e duratura della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • UC Irvine, Department of Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ali Habib, MD
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Richman, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mazen Dimachkie, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Non ancora reclutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nizar Chahin, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di MG di tipo MuSK con almeno 1 precedente test positivo per gli anticorpi anti-MuSK.
  • Storia di un test anticorpale anti-AChR (recettore dell'acetilcolina) negativo.
  • Test anticorpale anti-MuSK positivo allo screening
  • Classe di gravità da MG da I a IVa sulla classificazione clinica MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America).

Criteri di esclusione:

  • Rituximab negli ultimi 12 mesi.
  • Prednisone > 0,25 mg/kg/giorno [nella Parte A]
  • Altre malattie autoimmuni che richiedono terapie immunosoppressive.
  • Trattamento sperimentale per MG nelle ultime 12 settimane.
  • Conta linfocitaria assoluta < 1.000/µL allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MUSK-CAART

Coorte A: infusione di MuSK-CAART a vari livelli di dose con o senza pretrattamento (6 gruppi pianificati).

Coorte B: Infusione di MuSK-CAART al regime posologico selezionato dalla Parte A.

Infusione endovenosa di MuSK-CAART a diverse dosi. I soggetti possono anche ricevere MuSK-CAART dopo il pretrattamento con CY o CY più FLU.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 3 mesi
Incidenza di eventi avversi (AE), incluse tossicità dose-limitanti (DLT) e AE correlati a MuSK-CAART.
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Totale cellule positive al MuSK-CAART
Lasso di tempo: Linea di base
Cellule positive MuSK-CAART totali per ogni ciclo di produzione.
Linea di base
Percentuale di cellule trasdotte da CAAR
Lasso di tempo: Linea di base
Percentuale delle cellule totali per infusione che sono cellule trasdotte da CAAR (Chimeric Autoantibody Receptor).
Linea di base
Profilo di cinetica cellulare di MuSK-CAART
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Profilo di cinetica cellulare di MuSK-CAART dopo l'infusione.
Fino a 36 mesi
Variazione del titolo di autoanticorpi MuSK
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Variazione del titolo di autoanticorpi MuSK rispetto alla visita pre-infusione mediante test validato clinicamente.
Fino a 36 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Uso di terapie concomitanti
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Frequenza e dose delle terapie concomitanti.
Fino a 36 mesi
Misurazione dei sintomi clinici mediante MG-ADL
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Misurazione dei sintomi clinici utilizzando la valutazione Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL).
Fino a 36 mesi
Misurazione dei sintomi clinici mediante QMG
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Misurazione dei sintomi clinici utilizzando la valutazione quantitativa della miastenia grave (QMG).
Fino a 36 mesi
Misurazione dei sintomi clinici mediante MGC
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Misurazione dei sintomi clinici utilizzando la valutazione Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Fino a 36 mesi
Misurazione della qualità della vita (QoL) utilizzando MG-QOL-15r
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Misurazione della qualità della vita utilizzando il questionario MG-QOL-15r (Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-item scale, revisionato).
Fino a 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Cattedra di studio: Medical Director, Cabaletta Bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

11 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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