Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label studie om de veiligheid van verschillende doseringsregimes van MuSK-CAART voor MuSK Myasthenia Gravis te evalueren

6 november 2025 bijgewerkt door: Cabaletta Bio

Een open-label fase 1-onderzoek naar veiligheid en dosisbepaling van autologe spierspecifieke tyrosinekinase chimere auto-antilichaamreceptor-T-cellen (MuSK-CAART) bij proefpersonen met anti-MuSK-antilichaam-positieve myasthenia gravis

Spierspecifieke tyrosinekinase (MuSK) myasthenia gravis (MG) is een zeldzame maar potentieel ernstige ziekte, waarbij patiënten pathogene auto-antilichamen ontwikkelen die zich specifiek richten op het MuSK-eiwit in de neuromusculaire overgang. Deze fase 1-studie wordt uitgevoerd om de veiligheid te evalueren van verschillende doseringsregimes van een experimentele celtherapie, MuSK-CAART, die kan worden gegeven aan patiënten met anti-MuSK-antilichaampositieve Myasthenia Gravis (MuSK MG), die een actieve ziekte hebben. Verschillende doseringsregimes van MuSK-CAART alleen, in combinatie met cyclofosfamide (CY) en in combinatie met CY en fludarabine (FLU) zullen worden geëvalueerd. Behandeling met MuSK-CAART kan mogelijk leiden tot volledige en duurzame remissie van de ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • UC Irvine, Department of Neurology
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis, Department of Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van MuSK-type MG met ten minste 1 eerdere positieve anti-MuSK-antilichaamtest.
  • Geschiedenis van een negatieve anti-AChR (acetylcholinereceptor) antilichaamtest.
  • Positieve anti-MuSK-antilichaamtest bij screening
  • MG-ernstklasse I tot IVa volgens de klinische classificatie van de MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America).

Uitsluitingscriteria:

  • Rituximab in de afgelopen 12 maanden.
  • Prednison > 0,25 mg/kg/dag [in deel A]
  • Andere auto-immuunziekte waarvoor immunosuppressieve therapieën nodig zijn.
  • Onderzoeksbehandeling voor MG in de afgelopen 12 weken.
  • Absoluut aantal lymfocyten < 1.000/µL bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MuSK-CAART

Cohort A: Infusie van MuSK-CAART op verschillende dosisniveaus met of zonder voorbehandeling (6 geplande groepen).

Cohort B: Infusie van MuSK-CAART volgens het doseringsregime gekozen uit Deel A.
Biologisch: MuSK-CAART
Intraveneuze infusie van MuSK-CAART in verschillende doses. Proefpersonen kunnen ook MuSK-CAART krijgen na voorbehandeling met CY of CY plus FLU.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 3 maanden
Incidentie van bijwerkingen (AE's), inclusief dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's) en bijwerkingen die verband houden met MuSK-CAART.
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal aantal MuSK-CAART-positieve cellen
Tijdsspanne: Basislijn
Totaal aantal MuSK-CAART-positieve cellen voor elke productierun.
Basislijn
Percentage CAAR-getransduceerde cellen
Tijdsspanne: Basislijn
Percentage van het totale aantal cellen voor infusie dat CAAR (Chimere Autoantibody Receptor)-getransduceerde cellen zijn.
Basislijn
Cellulair kinetisch profiel van MuSK-CAART
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Cellulair kinetisch profiel van MuSK-CAART na infusie.
Tot 36 maanden
Verandering in MuSK auto-antilichaamtiter
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Verandering in MuSK-auto-antilichaamtiter in vergelijking met pre-infusiebezoek door klinisch gevalideerde assay.
Tot 36 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebruik van gelijktijdige therapieën
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Frequentie en dosis van gelijktijdige therapieën.
Tot 36 maanden
Meting van klinische symptomen met behulp van MG-ADL
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Meting van klinische symptomen met behulp van de Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) beoordeling.
Tot 36 maanden
Meting van klinische symptomen met behulp van QMG
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Meting van klinische symptomen met behulp van de Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-beoordeling.
Tot 36 maanden
Meting van klinische symptomen met behulp van MGC
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Meting van klinische symptomen met behulp van de Myasthenia Gravis Composite (MGC) beoordeling.
Tot 36 maanden
Meting van kwaliteit van leven (QoL) met behulp van MG-QOL-15r
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Meting van de kwaliteit van leven met behulp van de MG-QOL-15r-vragenlijst (Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-item scale, herzien).
Tot 36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cabaletta Bio

Onderzoekers

  • Studie stoel: Medical Director, Cabaletta Bio

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 november 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 juli 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

10 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAB-MuSK-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren