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Étude ouverte pour évaluer l'innocuité de divers schémas posologiques de MuSK-CAART pour la myasthénie grave à MuSK

6 novembre 2025 mis à jour par: Cabaletta Bio

Une étude de phase 1, ouverte, d'innocuité et de détermination de la dose des cellules T auto-réceptrices chimériques de tyrosine kinase autologues musculaires spécifiques (MuSK-CAART) chez des sujets atteints de myasthénie grave à anticorps anti-MuSK

La myasthénie grave (MG) à tyrosine kinase musculaire spécifique (MuSK) est une maladie rare mais potentiellement grave, dans laquelle les patients développent des auto-anticorps pathogènes qui ciblent spécifiquement la protéine MuSK dans la jonction neuromusculaire. Cette étude de phase 1 est menée pour évaluer l'innocuité de divers schémas posologiques d'une thérapie cellulaire expérimentale, MuSK-CAART, qui peut être administrée aux patients atteints de myasthénie grave positive aux anticorps anti-MuSK (MuSK MG), qui ont une maladie active. Divers schémas posologiques de MuSK-CAART seul, en association avec le cyclophosphamide (CY) et en association avec le CY et la fludarabine (FLU) seront évalués. Le traitement par MuSK-CAART peut potentiellement conduire à une rémission complète et durable de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • UC Irvine, Department of Neurology
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis, Department of Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de MG de type MuSK avec au moins 1 test d'anticorps anti-MuSK positif antérieur.
  • Antécédents d'un test d'anticorps anti-AChR (récepteur de l'acétylcholine) négatif.
  • Test d'anticorps anti-MuSK positif lors du dépistage
  • Sévérité de la MG Classe I à IVa selon la classification clinique MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America)

Critère d'exclusion:

  • Rituximab au cours des 12 derniers mois.
  • Prednisone > 0,25 mg/kg/jour [dans la partie A]
  • Autre maladie auto-immune nécessitant des traitements immunosuppresseurs.
  • Traitement expérimental de la MG au cours des 12 dernières semaines.
  • Nombre absolu de lymphocytes < 1 000/µL au moment du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: MuSK-CAART

Cohorte A : Perfusion de MuSK-CAART à différentes doses avec ou sans prétraitement (6 groupes prévus).

Cohorte B : Perfusion de MuSK-CAART selon le schéma posologique choisi dans la partie A.
Biologique: MuSK-CAART
Perfusion intraveineuse de MuSK-CAART à différentes doses. Les sujets peuvent également recevoir MuSK-CAART après un prétraitement avec CY, ou CY plus FLU.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: 3 mois
Incidence des événements indésirables (EI), y compris les toxicités limitant la dose (DLT) et les EI liés à MuSK-CAART.
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Total des cellules positives MuSK-CAART
Délai: Ligne de base
Nombre total de cellules positives MuSK-CAART pour chaque cycle de fabrication.
Ligne de base
Pourcentage de cellules transduites par CAAR
Délai: Ligne de base
Pourcentage du nombre total de cellules pour la perfusion qui sont des cellules transduites par CAAR (Chimeric Autoanticorps Receptor).
Ligne de base
Profil de cinétique cellulaire de MuSK-CAART
Délai: Jusqu'à 36 mois
Profil de cinétique cellulaire de MuSK-CAART après infusion.
Jusqu'à 36 mois
Modification du titre d'auto-anticorps MuSK
Délai: Jusqu'à 36 mois
Changement du titre d'auto-anticorps MuSK par rapport à la visite de pré-perfusion par un test cliniquement validé.
Jusqu'à 36 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Utilisation de thérapies concomitantes
Délai: Jusqu'à 36 mois
Fréquence et dose des thérapies concomitantes.
Jusqu'à 36 mois
Mesure des symptômes cliniques à l'aide de MG-ADL
Délai: Jusqu'à 36 mois
Mesure des symptômes cliniques à l'aide de l'évaluation Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL).
Jusqu'à 36 mois
Mesure des symptômes cliniques à l'aide de QMG
Délai: Jusqu'à 36 mois
Mesure des symptômes cliniques à l'aide de l'évaluation quantitative de la myasthénie grave (QMG).
Jusqu'à 36 mois
Mesure des symptômes cliniques à l'aide de MGC
Délai: Jusqu'à 36 mois
Mesure des symptômes cliniques à l'aide de l'évaluation Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Jusqu'à 36 mois
Mesure de la qualité de vie (QoL) à l'aide de MG-QOL-15r
Délai: Jusqu'à 36 mois
Mesure de la qualité de vie à l'aide du questionnaire MG-QOL-15r (Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-item scale, revision).
Jusqu'à 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cabaletta Bio

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Medical Director, Cabaletta Bio

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 novembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

24 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

24 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 juillet 2022

Première publication (Réel)

11 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

10 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAB-MuSK-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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