MuSK 중증 근무력증에 대한 MuSK-CAART의 다양한 투여 요법의 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
2025년 11월 6일 업데이트: Cabaletta Bio
항-MuSK 항체 양성 중증 근무력증 환자를 대상으로 자가 근육 특이적 티로신 키나제 키메릭 자가항체 수용체 T 세포(MuSK-CAART)에 대한 공개 라벨, 안전성 및 용량 탐색 1상 연구
근육 특이적 티로신 키나제(MuSK) 중증 근무력증(MG)은 환자가 신경근 접합부에서 MuSK 단백질을 특이적으로 표적으로 하는 병원성 자가항체를 발생시키는 희귀하지만 잠재적으로 심각한 질병입니다.
이 1상 연구는 활동성 질병이 있는 항-MuSK 항체 양성 중증 근무력증(MuSK MG) 환자에게 투여할 수 있는 조사용 세포 치료제인 MuSK-CAART의 다양한 투여 요법의 안전성을 평가하기 위해 수행되고 있습니다.
MuSK-CAART 단독, 시클로포스파마이드(CY), CY 및 플루다라빈(FLU)과의 다양한 투여 요법이 평가될 것입니다.
MuSK-CAART로 치료하면 잠재적으로 완전하고 지속적인 질병 완화로 이어질 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- UC Irvine, Department of Neurology
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis, Department of Neurology
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University (OHSU)
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Houston Methodist Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 최소 1번의 사전 양성 항-MuSK 항체 테스트로 MuSK 유형 MG의 진단이 확인되었습니다.
- 음성 항-AChR(아세틸콜린 수용체) 항체 검사 이력.
- 스크리닝 시 양성 항-MuSK 항체 테스트
- MGFA(Myasthenia Gravis Foundation of America) 임상 분류에서 MG 중증도 Class I ~ IVa
제외 기준:
- 지난 12개월 동안 리툭시맙.
- 프레드니손 > 0.25mg/kg/일[파트 A]
- 면역억제 요법이 필요한 기타 자가면역 질환.
- 지난 12주 동안 MG에 대한 연구 치료.
- 스크리닝 시 절대 림프구 수 < 1,000/µL.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 머스크-카트
코호트 A: 전처리 유무에 관계없이 다양한 용량 수준의 MuSK-CAART 주입(6개 그룹 계획). 코호트 B: 파트 A에서 선택한 용량 요법으로 MuSK-CAART 주입. |
다양한 용량의 MuSK-CAART 정맥 주입.
피험자는 CY 또는 CY + FLU로 전처리한 후 MuSK-CAART를 받을 수도 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 3 개월
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용량 제한 독성(DLT) 및 MuSK-CAART와 관련된 AE를 포함한 부작용(AE)의 발생.
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3 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 MuSK-CAART 양성 세포
기간: 기준선
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각 제조 실행에 대한 총 MuSK-CAART 양성 세포.
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기준선
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CAAR로 변환된 세포의 백분율
기간: 기준선
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CAAR(Chimeric Autoantibody Receptor)-형질도입 세포인 주입을 위한 총 세포의 백분율.
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기준선
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MuSK-CAART의 세포 동역학 프로파일
기간: 최대 36개월
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주입 후 MuSK-CAART의 세포 동역학 프로파일.
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최대 36개월
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MuSK 자가항체 역가의 변화
기간: 최대 36개월
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임상적으로 검증된 분석에 의한 사전 주입 방문과 비교한 MuSK 자가항체 역가의 변화.
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최대 36개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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병용 요법의 사용
기간: 최대 36개월
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병용 요법의 빈도 및 용량.
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최대 36개월
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MG-ADL을 이용한 임상증상 측정
기간: 최대 36개월
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MG-ADL(Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) 평가를 이용한 임상 증상 측정.
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최대 36개월
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QMG를 이용한 임상증상 측정
기간: 최대 36개월
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정량적 중증 근무력증(QMG) 평가를 사용한 임상 증상 측정.
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최대 36개월
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MGC를 이용한 임상증상 측정
기간: 최대 36개월
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MGC(Myasthenia Gravis Composite) 평가를 이용한 임상 증상 측정.
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최대 36개월
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MG-QOL-15r을 이용한 삶의 질(QoL) 측정
기간: 최대 36개월
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MG-QOL-15r(Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-item scale, 개정) 설문지를 이용한 삶의 질 측정.
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최대 36개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Medical Director, Cabaletta Bio
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 23일
기본 완료 (실제)
2025년 7월 24일
연구 완료 (실제)
2025년 7월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 5일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 6일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CAB-MuSK-101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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