このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

BEACON: 重度の鎌状赤血球症患者における BEAM-101 の安全性と有効性を評価する研究 (BEACON)

2025年12月15日 更新者：Beam Therapeutics Inc.

重度の鎌状赤血球症患者の胎児ヘモグロビン (HbF) 産生を増加させるための自家 CD34+ 塩基編集造血幹細胞 (BEAM-101) の単回投与の安全性と有効性を評価する第 1/2 相試験

これは、重度の SCD 患者における自己塩基編集 CD34+ HSPC (BEAM-101) の投与の安全性と有効性を評価する非盲検、単群、多施設、第 1/2 相試験です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～35年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主要な包含基準は次のとおりです。

  1. -最初のセンチネルコホートの年齢が18歳以上から35歳以下;その後の登録については、12 歳以上から 35 歳以下の患者は、FDA の承認を得た場合にのみ登録できます。
  2. -βS/βS、βS/β0、またはβS/β+遺伝子型による鎌状赤血球症の文書化された診断。
  3. -ヒドロキシ尿素またはその他の支持療法を受けているにもかかわらず、スクリーニング前の24か月で少なくとも4つの重度のVOCの発生によって定義される重度のSCD

主な除外基準は次のとおりです。

  1. -ヒドロキシ尿素療法のオンまたはオフのスクリーニング時に得られたHbFレベル> 20％
  2. -自家または同種HSCTまたは固形臓器移植の以前の受領
  3. 利用可能で意欲のある同胞ドナー
  4. スクリーニング脳MRAによるもやもや症候群の確定診断
  5. 顕性脳卒中の病歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ビーム-101
BEAM-101 は、動員のためにプレリキサによって収集され、ex vivo で編集された自家 CD34+ 造血幹細胞で製造されました。 BEAM-101 の最大線量は設定されていません。リリース仕様に合格したすべての遺伝子編集細胞が患者に投与されます。 BEAM 101 は、静脈内注入による単回投与として投与されます。
生物学的：ビーム-101
ブスルファンによる骨髄破壊的コンディショニングの後、静脈内投与によるBEAM-101の単回投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
ベースラインと比較した重度の VOC (血管閉塞性危機) の年換算数の変化
時間枠：ベースラインと比較して分析の時点まで 6 か月
ベースラインと比較して分析の時点まで 6 か月
好中球生着が成功した患者の割合
時間枠：BEAM-101投与～24ヶ月
BEAM-101投与～24ヶ月
好中球生着までの時間
時間枠：BEAM-101投与～24ヶ月
BEAM-101投与～24ヶ月
血小板生着までの時間
時間枠：BEAM-101投与～24ヶ月
BEAM-101投与～24ヶ月
ビーム101治療後100日以内の移植関連死亡率
時間枠：BEAM-101投与～100日目
BEAM-101投与～100日目
有害事象（AE）の頻度、重症度、深刻度に基づく安全性と忍容性の評価
時間枠：BEAM-101投与24ヶ月目まで
BEAM-101投与24ヶ月目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
重度の VOC の年間発生率が少なくとも 75% 減少した患者の割合
時間枠：ベースラインと比較して、BEAM-101治療後6か月から24か月まで
ベースラインと比較して、BEAM-101治療後6か月から24か月まで
重度の VOC を経験していない患者の割合
時間枠：ベースラインと比較して分析の時点まで 6 か月
ベースラインと比較して分析の時点まで 6 か月
VOCの年間入院数の変化
時間枠：ベースラインと比較して、BEAM-101治療後6か月から24か月まで
ベースラインと比較して、BEAM-101治療後6か月から24か月まで
VOCの年間入院期間の変化
時間枠：ベースラインと比較して、BEAM-101治療後6か月から24か月まで
ベースラインと比較して、BEAM-101治療後6か月から24か月まで
SCD関連の適応症に対する月ごとおよび年ごとのRBC輸血の変化
時間枠：ベースラインと比較して、BEAM-101治療後2か月目から24か月目まで
ベースラインと比較して、BEAM-101治療後2か月目から24か月目まで
経時的な総 Hgb (g/dL) 濃度の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
少なくとも 3 か月間、HbF が 30% 以上の患者の割合
時間枠：ベースラインと比較して、BEAM-101治療後6か月から24か月まで
ベースラインと比較して、BEAM-101治療後6か月から24か月まで
経時的な乳酸脱水素酵素 (LDH) の変化
時間枠：ベースラインと比較して、BEAM-101 治療後 3 か月目から 24 か月目まで
ベースラインと比較して、BEAM-101 治療後 3 か月目から 24 か月目まで
経時的な総ビリルビンの変化
時間枠：ベースラインと比較して、BEAM-101 治療後 3 か月目から 24 か月目まで
ベースラインと比較して、BEAM-101 治療後 3 か月目から 24 か月目まで
経時的な遊離Hgbの変化
時間枠：ベースラインと比較して、BEAM-101 治療後 3 か月目から 24 か月目まで
ベースラインと比較して、BEAM-101 治療後 3 か月目から 24 か月目まで
ハプトグロビンの経時変化
時間枠：ベースラインと比較して、BEAM-101 治療後 3 か月目から 24 か月目まで
ベースラインと比較して、BEAM-101 治療後 3 か月目から 24 か月目まで
経時的な網状赤血球数の変化
時間枠：ベースラインと比較して、BEAM-101 治療後 3 か月目から 24 か月目まで
ベースラインと比較して、BEAM-101 治療後 3 か月目から 24 か月目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Beam Therapeutics Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年8月30日

一次修了 (推定)

2028年2月1日

研究の完了 (推定)

2028年2月1日

試験登録日

最初に提出

2022年6月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年7月11日

最初の投稿 (実際)

2022年7月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月15日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BTX-AUT-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する