Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

BEACON: un estudio que evalúa la seguridad y la eficacia de BEAM-101 en pacientes con enfermedad de células falciformes grave (BEACON)

15 de diciembre de 2025 actualizado por: Beam Therapeutics Inc.

Un estudio de fase 1/2 que evalúa la seguridad y la eficacia de una dosis única de células madre hematopoyéticas editadas con base CD34+ autólogas (BEAM-101) para aumentar la producción de hemoglobina fetal (HbF) en pacientes con enfermedad de células falciformes grave

Este es un estudio de fase 1/2 multicéntrico, abierto, de un solo brazo que evalúa la seguridad y la eficacia de la administración de HSPC CD34+ editadas con base autóloga (BEAM-101) en pacientes con SCD grave.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Los criterios clave de inclusión incluyen:

  1. Edad ≥18 años a ≤35 años para la cohorte centinela inicial; para la inscripción posterior, los pacientes de ≥12 años hasta ≤35 años pueden inscribirse solo con la aprobación de la FDA.
  2. Diagnóstico documentado de enfermedad de células falciformes con genotipos βS/βS, βS/β0 o βS/β+.
  3. MSC grave definida por la aparición de al menos 4 COV graves en los 24 meses anteriores a la selección a pesar de recibir hidroxiurea u otras medidas de atención de apoyo

Los criterios clave de exclusión incluyen:

  1. Niveles de HbF >20 %, obtenidos en el momento de la selección con o sin tratamiento con hidroxiurea
  2. Recepción previa de un HSCT autólogo o alogénico o trasplante de órgano sólido
  3. Hermano donante compatible disponible y dispuesto
  4. Diagnóstico definitivo del síndrome de moyamoya basado en el cribado cerebral MRA
  5. Historia de accidente cerebrovascular manifiesto

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: VIGA-101
BEAM-101 fabricado con células madre hematopoyéticas autólogas CD34+ recolectadas mediante movilización con plerixafor y editadas ex vivo. No se ha establecido una dosis máxima para BEAM-101; todas las células editadas genéticamente que superen las especificaciones de liberación se administrarán al paciente. BEAM 101 se administrará como una dosis única mediante infusión IV.
Biológico: VIGA-101
Dosis única de BEAM-101 administrada por vía IV después del acondicionamiento mieloablativo con busulfán

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en el número anualizado de VOC severos (crisis vascular oclusiva) en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: 6 meses hasta el momento del análisis en comparación con la línea de base
6 meses hasta el momento del análisis en comparación con la línea de base
Proporción de pacientes con injerto de neutrófilos exitoso
Periodo de tiempo: Administración de BEAM-101 al mes 24
Administración de BEAM-101 al mes 24
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: Administración de BEAM-101 al mes 24
Administración de BEAM-101 al mes 24
Tiempo hasta el injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: Administración de BEAM-101 al mes 24
Administración de BEAM-101 al mes 24
Mortalidad relacionada con el trasplante dentro de los 100 días posteriores al tratamiento con beam-101
Periodo de tiempo: Administración de BEAM-101 al día 100
Administración de BEAM-101 al día 100
Evaluaciones de seguridad y tolerabilidad basadas en la frecuencia, severidad y gravedad de los eventos adversos (AA)
Periodo de tiempo: Administración de BEAM-101 hasta el mes 24
Administración de BEAM-101 hasta el mes 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes que experimentaron una reducción de al menos el 75 % en la tasa anualizada de COV graves
Periodo de tiempo: Mes 6 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Mes 6 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Proporción de pacientes que no experimentan COV graves
Periodo de tiempo: 6 meses hasta el momento del análisis en comparación con la línea de base
6 meses hasta el momento del análisis en comparación con la línea de base
Cambio en el número anualizado de hospitalizaciones por COV
Periodo de tiempo: Mes 6 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Mes 6 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Cambio en la duración anualizada de las hospitalizaciones por COV
Periodo de tiempo: Mes 6 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Mes 6 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Cambio en las transfusiones de glóbulos rojos por mes y por año para indicaciones relacionadas con SCD
Periodo de tiempo: Mes 2 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Mes 2 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Cambio en la concentración de Hgb total (g/dL) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 24
Línea de base al mes 24
Proporción de pacientes con HbF ≥30%, durante al menos 3 meses
Periodo de tiempo: Mes 6 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Mes 6 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Cambio en la lactato deshidrogenasa (LDH) con el tiempo
Periodo de tiempo: Mes 3 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Mes 3 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Cambio en la bilirrubina total con el tiempo
Periodo de tiempo: Mes 3 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Mes 3 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Cambio en la Hgb libre a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Mes 3 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Mes 3 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Cambio en la haptoglobina con el tiempo
Periodo de tiempo: Mes 3 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Mes 3 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Cambio en el recuento de reticulocitos con el tiempo
Periodo de tiempo: Mes 3 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base
Mes 3 después del tratamiento con BEAM-101 al mes 24 en comparación con la línea de base

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Beam Therapeutics Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de agosto de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

13 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

16 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BTX-AUT-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir