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BEACON: Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BEAM-101 bei Patienten mit schwerer Sichelzellanämie (BEACON)

15. Dezember 2025 aktualisiert von: Beam Therapeutics Inc.

Eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis autologer CD34+-baseeditierter hämatopoetischer Stammzellen (BEAM-101) zur Steigerung der fötalen Hämoglobin (HbF)-Produktion bei Patienten mit schwerer Sichelzellanämie

Dies ist eine unverblindete, einarmige, multizentrische Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von autologen baseneditierten CD34+-HSPCs (BEAM-101) bei Patienten mit schwerem SCD

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Zu den wichtigsten Einschlusskriterien gehören:

  1. Alter ≥18 Jahre bis ≤35 Jahre für die anfängliche Sentinel-Kohorte; für spätere Aufnahme Patienten von ≥ 12 Jahren bis zu ≤ 35 Jahren können nur nach Genehmigung durch die FDA aufgenommen werden.
  2. Dokumentierte Diagnose einer Sichelzellkrankheit mit βS/βS-, βS/β0- oder βS/β+-Genotypen.
  3. Schwerer SCD, definiert durch das Auftreten von mindestens 4 schweren VOCs in den 24 Monaten vor dem Screening trotz Erhalt von Hydroxyharnstoff oder anderen unterstützenden Pflegemaßnahmen

Zu den wichtigsten Ausschlusskriterien gehören:

  1. HbF-Spiegel > 20 %, erhalten zum Zeitpunkt des Screenings bei oder ohne Hydroxyurea-Therapie
  2. Vorheriger Erhalt einer autologen oder allogenen HSCT oder soliden Organtransplantation
  3. Verfügbarer und williger passender Geschwisterspender
  4. Definitive Diagnose des Moyamoya-Syndroms basierend auf Screening-Hirn-MRA
  5. Geschichte des offenen Schlaganfalls

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: STRAHL-101
BEAM-101, hergestellt mit autologen CD34+ hämatopoetischen Stammzellen, die von Plerixa zur Mobilisierung gesammelt und ex vivo bearbeitet wurden. Für BEAM-101 wurde keine Höchstdosis festgelegt; alle geneditierten Zellen, die die Freigabespezifikationen erfüllen, werden dem Patienten verabreicht. BEAM 101 wird als Einzeldosis durch IV-Infusion verabreicht.
Biologisch: STRAHL-101
Einzeldosis von BEAM-101 intravenös verabreicht nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der jährlichen Anzahl schwerer VOCs (Vascular-occlusive Crisis) im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 6 Monate bis zum Zeitpunkt der Analyse im Vergleich zum Ausgangswert
6 Monate bis zum Zeitpunkt der Analyse im Vergleich zum Ausgangswert
Anteil der Patienten mit erfolgreicher Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
Zeit bis zur Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
Transplantationsbedingte Mortalität innerhalb von 100 Tagen nach der Beam-101-Behandlung
Zeitfenster: BEAM-101-Verabreichung bis Tag 100
BEAM-101-Verabreichung bis Tag 100
Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertungen basierend auf Häufigkeit, Schweregrad und Schwere unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Patienten, die eine mindestens 75 %ige Verringerung der jährlichen Rate schwerer VOCs erfahren
Zeitfenster: Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Anteil der Patienten, bei denen keine schweren VOCs aufgetreten sind
Zeitfenster: 6 Monate bis zum Zeitpunkt der Analyse im Vergleich zum Ausgangswert
6 Monate bis zum Zeitpunkt der Analyse im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung der annualisierten Anzahl von Krankenhausaufenthalten für VOCs
Zeitfenster: Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung der annualisierten Dauer von Krankenhausaufenthalten für VOCs
Zeitfenster: Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung der Erythrozytentransfusionen pro Monat und pro Jahr für SCD-bezogene Indikationen
Zeitfenster: Monat 2 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 2 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Änderung der Hgb-Gesamtkonzentration (g/dL) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24
Baseline bis Monat 24
Anteil der Patienten mit HbF ≥ 30 %, seit mindestens 3 Monaten
Zeitfenster: Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung des Gesamtbilirubins im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung des freien Hgb im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung des Haptoglobins im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung der Retikulozytenzahl im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

16. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BTX-AUT-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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