BEACON: En studie som evaluerer sikkerheten og effekten av BEAM-101 hos pasienter med alvorlig sigdcellesykdom (BEACON)
15. desember 2025 oppdatert av: Beam Therapeutics Inc.
En fase 1/2-studie som evaluerer sikkerheten og effekten av en enkelt dose autologe CD34+-baseredigerte hematopoietiske stamceller (BEAM-101) for å øke føtal hemoglobin (HbF) produksjon hos pasienter med alvorlig sigdcellesykdom
Dette er en åpen, enkeltarms, multisenter, fase 1/2-studie som evaluerer sikkerheten og effekten av administrering av autologe baseredigerte CD34+ HSPCer (BEAM-101) hos pasienter med alvorlig SCD
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136-1005
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Henry Ford Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 35 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier inkluderer:
- Alder ≥18 år til ≤35 år for den første vaktholdskohorten; for påfølgende registrering kan pasienter fra ≥12 år opp til ≤35 år kun registreres etter godkjenning av FDA.
- Dokumentert diagnose av sigdcellesykdom med βS/βS, βS/β0 eller βS/β+ genotyper.
- Alvorlig SCD definert av forekomsten av minst 4 alvorlige VOC i løpet av de 24 månedene før screening til tross for å ha mottatt hydroksyurea eller andre støttende behandlingstiltak
Viktige eksklusjonskriterier inkluderer:
- HbF-nivåer >20 %, oppnådd på tidspunktet for screening på eller av hydroksyureaterapi
- Tidligere mottak av en autolog eller allogen HSCT eller solid organtransplantasjon
- Tilgjengelig og villig matchet søskendonor
- Definitiv diagnose av moyamoya syndrom basert på screening av hjerne-MRA
- Historie om åpenlyst slag
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: BEAM-101
BEAM-101 produsert med autologe CD34+ hematopoietiske stamceller samlet ved plerixafor mobilisering og redigert ex vivo.
Ingen maksimal dose er satt for BEAM-101; alle de genredigerte cellene som passerer frigjøringsspesifikasjoner vil bli administrert til pasienten.
BEAM 101 vil bli administrert som en enkeltdose ved IV-infusjon.
|
Enkeltdose av BEAM-101 administrert av IV etter myeloablativ kondisjonering med busulfan
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i årlig antall alvorlige VOC (vaskulær-okklusiv krise) i forhold til baseline
Tidsramme: 6 måneder til analysetidspunktet sammenlignet med baseline
|
6 måneder til analysetidspunktet sammenlignet med baseline
|
|
Andel pasienter med vellykket nøytrofil engraftment
Tidsramme: BEAM-101 administrasjon til måned 24
|
BEAM-101 administrasjon til måned 24
|
|
På tide å nøytrofile engraftment
Tidsramme: BEAM-101 administrasjon til måned 24
|
BEAM-101 administrasjon til måned 24
|
|
På tide å transplantere blodplater
Tidsramme: BEAM-101 administrasjon til måned 24
|
BEAM-101 administrasjon til måned 24
|
|
Transplantasjonsrelatert dødelighet innen 100 dager etter stråle-101-behandling
Tidsramme: BEAM-101 administrasjon til dag 100
|
BEAM-101 administrasjon til dag 100
|
|
Sikkerhets- og tolerabilitetsvurderinger basert på frekvens, alvorlighetsgrad og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE'er)
Tidsramme: BEAM-101 administrasjon til og med måned 24
|
BEAM-101 administrasjon til og med måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel pasienter som opplever minst 75 % reduksjon i årlig rate av alvorlige VOC
Tidsramme: Måned 6 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
Måned 6 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
|
Andel pasienter som ikke opplever alvorlige VOC
Tidsramme: 6 måneder til analysetidspunktet sammenlignet med baseline
|
6 måneder til analysetidspunktet sammenlignet med baseline
|
|
Endring i årlig antall sykehusinnleggelser for VOC
Tidsramme: Måned 6 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
Måned 6 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
|
Endring i årlig varighet av sykehusinnleggelser for VOC
Tidsramme: Måned 6 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
Måned 6 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
|
Endring i RBC-transfusjoner per måned og per år for SCD-relaterte indikasjoner
Tidsramme: Måned 2 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
Måned 2 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
|
Endring i total Hgb (g/dL) konsentrasjon over tid
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
Andel pasienter med HbF ≥30 %, i minst 3 måneder
Tidsramme: Måned 6 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
Måned 6 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
|
Endring i laktatdehydrogenase (LDH) over tid
Tidsramme: Måned 3 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
Måned 3 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
|
Endring i total bilirubin over tid
Tidsramme: Måned 3 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
Måned 3 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
|
Endring i gratis Hgb over tid
Tidsramme: Måned 3 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
Måned 3 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
|
Endring i haptoglobin over tid
Tidsramme: Måned 3 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
Måned 3 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
|
Endring i retikulocytttelling over tid
Tidsramme: Måned 3 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
Måned 3 etter BEAM-101-behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Ligon JA, Cupit-Link MC, Yu C, Levine J, Foley T, Rotz S, Sharma A, Gomez-Lobo V, Shah NN. Pediatric Cancer Immunotherapy and Potential for Impact on Fertility: A Need for Evidence-Based Guidance. Transplant Cell Ther. 2024 Aug;30(8):737-749. doi: 10.1016/j.jtct.2024.06.006. Epub 2024 Jun 10.
- Sharma A, Young A, Carroll Y, Darji H, Li Y, Mandrell BN, Nelson MN, Owens CL, Irvine M, Caples M, Jerkins LP, Unguru Y, Hankins JS, Johnson LM. Gene therapy in sickle cell disease: Attitudes and informational needs of patients and caregivers. Pediatr Blood Cancer. 2023 Jun;70(6):e30319. doi: 10.1002/pbc.30319. Epub 2023 Mar 28.
- Persaud Y, Mandrell BN, Sharma A, Carroll Y, Irvine M, Olufadi Y, Kang G, Hijano DR, Rai P, Hankins JS, Johnson LM. Attitudes toward COVID-19 vaccine among pediatric patients with sickle cell disease and their caregivers. Pediatr Blood Cancer. 2023 May;70(5):e30274. doi: 10.1002/pbc.30274. Epub 2023 Mar 1.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. august 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. februar 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. februar 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. juni 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. juli 2022
Først lagt ut (Faktiske)
13. juli 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
16. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BTX-AUT-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .