Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BEACON: Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność BEAM-101 u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (BEACON)

15 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Beam Therapeutics Inc.

Badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dawki autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych zmodyfikowanych zasadą CD34+ (BEAM-101) w celu zwiększenia produkcji hemoglobiny płodowej (HbF) u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podawania autologicznych zasad CD34+ HSPC (BEAM-101) pacjentom z ciężkim SCD

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia obejmują:

  1. Wiek ≥18 lat do ≤35 lat dla początkowej kohorty wartowniczej; do kolejnej rejestracji pacjentów w wieku od ≥12 do ≤35 lat można włączyć tylko po zatwierdzeniu przez FDA.
  2. Udokumentowana diagnoza niedokrwistości sierpowatokrwinkowej z genotypami βS/βS, βS/β0 lub βS/β+.
  3. Ciężkie SCD definiowane jako wystąpienie co najmniej 4 ciężkich LZO w ciągu 24 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe pomimo przyjmowania hydroksymocznika lub innych środków wspomagających

Kluczowe kryteria wykluczenia obejmują:

  1. Poziom HbF >20%, uzyskany w czasie badania przesiewowego włączającego lub wyłączającego terapię hydroksymocznikiem
  2. Wcześniejsze otrzymanie autologicznego lub allogenicznego HSCT lub przeszczepu narządu miąższowego
  3. Dostępny i chętny dawca z rodzeństwa
  4. Ostateczne rozpoznanie zespołu moyamoya na podstawie przesiewowego MRA mózgu
  5. Historia jawnego udaru

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: WIĄZKA-101
BEAM-101 wyprodukowany z autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ zebranych przez pleryksa w celu mobilizacji i edytowanych ex vivo. Dla BEAM-101 nie ustalono dawki maksymalnej; wszystkie komórki poddane edycji genów, które przejdą specyfikację uwalniania, zostaną podane pacjentowi. BEAM 101 będzie podawany jako pojedyncza dawka we wlewie dożylnym.
Biologiczny: WIĄZKA-101
Pojedyncza dawka BEAM-101 podana dożylnie po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana rocznej liczby ciężkich LZO (kryzys zarostowy naczyń) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 6 miesięcy do czasu analizy w porównaniu z wartością wyjściową
6 miesięcy do czasu analizy w porównaniu z wartością wyjściową
Odsetek pacjentów z pomyślnym wszczepieniem neutrofili
Ramy czasowe: Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Czas na wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Czas do wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Śmiertelność związana z przeszczepem w ciągu 100 dni po leczeniu wiązką-101
Ramy czasowe: Podawanie BEAM-101 do dnia 100
Podawanie BEAM-101 do dnia 100
Oceny bezpieczeństwa i tolerancji na podstawie częstości, ciężkości i powagi zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Podawanie BEAM-101 do 24 miesiąca
Podawanie BEAM-101 do 24 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło co najmniej 75% zmniejszenie rocznej częstości występowania ciężkich LZO
Ramy czasowe: Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Odsetek pacjentów, u których nie występują poważne LZO
Ramy czasowe: 6 miesięcy do czasu analizy w porównaniu z wartością wyjściową
6 miesięcy do czasu analizy w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana rocznej liczby hospitalizacji z powodu LZO
Ramy czasowe: Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana rocznego czasu hospitalizacji z powodu LZO
Ramy czasowe: Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana miesięcznej i rocznej liczby transfuzji KKCz we wskazaniach związanych z SCD
Ramy czasowe: Miesiąc 2 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 2 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana całkowitego stężenia Hgb (g/dl) w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Linia bazowa do miesiąca 24
Odsetek pacjentów z HbF ≥30% przez co najmniej 3 miesiące
Ramy czasowe: Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w czasie
Ramy czasowe: Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana bilirubiny całkowitej w czasie
Ramy czasowe: Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana wolnej Hgb w czasie
Ramy czasowe: Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana haptoglobiny w czasie
Ramy czasowe: Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana liczby retikulocytów w czasie
Ramy czasowe: Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BTX-AUT-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj