Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BEACON: En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​BEAM-101 hos patienter med svær seglcellesygdom (BEACON)

15. december 2025 opdateret af: Beam Therapeutics Inc.

Et fase 1/2-studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt dosis autologe CD34+-baseredigerede hæmatopoietiske stamceller (BEAM-101) for at øge produktionen af ​​føtal hæmoglobin (HbF) hos patienter med svær seglcellesygdom

Dette er et åbent, enkelt-arm, multicenter, fase 1/2-studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​administration af autologe base-redigerede CD34+ HSPC'er (BEAM-101) hos patienter med svær SCD

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinkluderingskriterier omfatter:

  1. Alder ≥18 år til ≤35 år for den indledende sentinel-kohorte; for efterfølgende indskrivning kan patienter fra ≥12 år op til ≤35 år kun indskrives efter godkendelse af FDA.
  2. Dokumenteret diagnose af seglcellesygdom med βS/βS, βS/β0 eller βS/β+ genotyper.
  3. Alvorlig SCD defineret ved forekomsten af ​​mindst 4 alvorlige VOC'er i de 24 måneder forud for screening på trods af modtagelse af hydroxyurinstof eller andre støttende foranstaltninger

Nøgleekskluderingskriterier omfatter:

  1. HbF-niveauer >20 %, opnået på tidspunktet for screening til eller fra hydroxyurinstofbehandling
  2. Tidligere modtagelse af en autolog eller allogen HSCT eller solid organtransplantation
  3. Tilgængelig og villig matchet søskendedonor
  4. Definitiv diagnose af moyamoya syndrom baseret på screening af hjerne-MRA
  5. Historie om åbenlyst slagtilfælde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BEAM-101
BEAM-101 fremstillet med autologe CD34+ hæmatopoietiske stamceller indsamlet ved plerixafor mobilisering og redigeret ex vivo. Der er ikke indstillet en maksimal dosis for BEAM-101; alle de genredigerede celler, der passerer frigivelsesspecifikationer, vil blive administreret til patienten. BEAM 101 vil blive administreret som en enkelt dosis ved IV-infusion.
Biologisk: BEAM-101
Enkeltdosis af BEAM-101 administreret af IV efter myeloablativ konditionering med busulfan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i det årlige antal alvorlige VOC'er (vaskulær-okklusiv krise) i forhold til baseline
Tidsramme: 6 måneder til analysetidspunktet sammenlignet med baseline
6 måneder til analysetidspunktet sammenlignet med baseline
Andel af patienter med vellykket neutrofil engraftment
Tidsramme: BEAM-101 administration til måned 24
BEAM-101 administration til måned 24
Tid til neutrofil engraftment
Tidsramme: BEAM-101 administration til måned 24
BEAM-101 administration til måned 24
Tid til trombocyttransplantation
Tidsramme: BEAM-101 administration til måned 24
BEAM-101 administration til måned 24
Transplantationsrelateret dødelighed inden for 100 dage efter beam-101 behandling
Tidsramme: BEAM-101 administration til dag 100
BEAM-101 administration til dag 100
Sikkerheds- og tolerabilitetsvurderinger baseret på hyppighed, sværhedsgrad og alvor af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: BEAM-101 administration til og med måned 24
BEAM-101 administration til og med måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter, der oplever mindst 75 % reduktion i årlig frekvens af alvorlige VOC'er
Tidsramme: Måned 6 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Måned 6 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Andel af patienter, der ikke oplever alvorlige VOC'er
Tidsramme: 6 måneder til analysetidspunktet sammenlignet med baseline
6 måneder til analysetidspunktet sammenlignet med baseline
Ændring i det årlige antal indlæggelser for VOC'er
Tidsramme: Måned 6 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Måned 6 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Ændring i den årlige varighed af indlæggelser for VOC'er
Tidsramme: Måned 6 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Måned 6 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Ændring i RBC-transfusioner pr. måned og pr. år for SCD-relaterede indikationer
Tidsramme: Måned 2 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Måned 2 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Ændring i total Hgb (g/dL) koncentration over tid
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Andel af patienter med HbF ≥30%, i mindst 3 måneder
Tidsramme: Måned 6 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Måned 6 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Ændring i lactatdehydrogenase (LDH) over tid
Tidsramme: Måned 3 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Måned 3 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Ændring i total bilirubin over tid
Tidsramme: Måned 3 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Måned 3 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Ændring i gratis Hgb over tid
Tidsramme: Måned 3 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Måned 3 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Ændring i haptoglobin over tid
Tidsramme: Måned 3 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Måned 3 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Ændring i retikulocyttal over tid
Tidsramme: Måned 3 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline
Måned 3 efter BEAM-101 behandling til måned 24 sammenlignet med baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

13. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BTX-AUT-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med BEAM-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner