BEACON：一项评估 BEAM-101 在严重镰状细胞病患者中的安全性和有效性的研究 (BEACON)
2025年12月15日 更新者：Beam Therapeutics Inc.
评估单剂量自体 CD34+ 碱基编辑造血干细胞 (BEAM-101) 增加严重镰状细胞病患者胎儿血红蛋白 (HbF) 生成的安全性和有效性的 1/2 期研究
这是一项开放标签、单臂、多中心、1/2 期研究，评估自体碱基编辑的 CD34+ HSPCs (BEAM-101) 在严重 SCD 患者中的安全性和有效性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
15
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic Florida
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Miami、Florida、美国、33136-1005
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48202
- Henry Ford Cancer Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St Jude Children's Research Hospital
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Nashville、Tennessee、美国、37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 35年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准包括：
- 初始哨兵队列年龄≥18岁至≤35岁；对于 ≥ 12 岁至 ≤ 35 岁的后续入组患者，只有在获得 FDA 批准后才能入组。
- 具有 βS/βS、βS/β0 或 βS/β+ 基因型的镰状细胞病的记录诊断。
- 严重 SCD 定义为尽管接受了羟基脲或其他支持性护理措施，但在筛查前 24 个月内出现至少 4 种严重 VOC
主要排除标准包括：
- HbF 水平 >20%，在接受或不接受羟基脲治疗的筛选时获得
- 先前接受过自体或同种异体 HSCT 或实体器官移植
- 可用且愿意匹配的同胞供体
- 基于脑MRA筛查的烟雾病综合征确诊
- 明显中风史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BEAM-101
BEAM-101 使用普乐沙动员收集的自体 CD34+ 造血干细胞制造，并在体外进行编辑。
BEAM-101 没有设定最大剂量；所有通过发布规范的基因编辑细胞都将被施用于患者。
BEAM 101将通过静脉输注作为单剂给药。
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在用白消安进行清髓性调节后通过静脉注射单剂量的 BEAM-101
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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相对于基线的严重 VOC（血管闭塞危机）年化数量的变化
大体时间：与基线相比，距分析时间 6 个月
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与基线相比，距分析时间 6 个月
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成功植入中性粒细胞的患者比例
大体时间：BEAM-101 管理至第 24 个月
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BEAM-101 管理至第 24 个月
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中性粒细胞植入时间
大体时间：BEAM-101 管理至第 24 个月
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BEAM-101 管理至第 24 个月
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血小板植入时间
大体时间：BEAM-101 管理至第 24 个月
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BEAM-101 管理至第 24 个月
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Beam-101治疗后100天内与移植相关的死亡率
大体时间：BEAM-101 管理至第 100 天
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BEAM-101 管理至第 100 天
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基于不良事件 (AE) 的频率、严重性和严重性的安全性和耐受性评估
大体时间：通过第 24 个月的 BEAM-101 管理
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通过第 24 个月的 BEAM-101 管理
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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严重挥发性有机化合物年化率降低至少 75% 的患者比例
大体时间：与基线相比，BEAM-101 治疗后第 6 个月至第 24 个月
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与基线相比，BEAM-101 治疗后第 6 个月至第 24 个月
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未经历严重挥发性有机化合物的患者比例
大体时间：与基线相比，距分析时间 6 个月
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与基线相比，距分析时间 6 个月
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VOCs年化住院人数变化
大体时间：与基线相比，BEAM-101 治疗后第 6 个月至第 24 个月
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与基线相比，BEAM-101 治疗后第 6 个月至第 24 个月
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VOCs年化住院时间变化
大体时间：与基线相比，BEAM-101 治疗后第 6 个月至第 24 个月
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与基线相比，BEAM-101 治疗后第 6 个月至第 24 个月
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SCD 相关适应症每月和每年的红细胞输注量变化
大体时间：与基线相比，BEAM-101 治疗后第 2 个月至第 24 个月
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与基线相比，BEAM-101 治疗后第 2 个月至第 24 个月
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总 Hgb (g/dL) 浓度随时间的变化
大体时间：到第 24 个月的基线
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到第 24 个月的基线
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HbF ≥ 30% 至少 3 个月的患者比例
大体时间：与基线相比，BEAM-101 治疗后第 6 个月至第 24 个月
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与基线相比，BEAM-101 治疗后第 6 个月至第 24 个月
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乳酸脱氢酶 (LDH) 随时间的变化
大体时间：与基线相比，BEAM-101 治疗后第 3 个月至第 24 个月
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与基线相比，BEAM-101 治疗后第 3 个月至第 24 个月
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总胆红素随时间的变化
大体时间：与基线相比，BEAM-101 治疗后第 3 个月至第 24 个月
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与基线相比，BEAM-101 治疗后第 3 个月至第 24 个月
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游离 Hgb 随时间的变化
大体时间：与基线相比，BEAM-101 治疗后第 3 个月至第 24 个月
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与基线相比，BEAM-101 治疗后第 3 个月至第 24 个月
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触珠蛋白随时间的变化
大体时间：与基线相比，BEAM-101 治疗后第 3 个月至第 24 个月
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与基线相比，BEAM-101 治疗后第 3 个月至第 24 个月
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网织红细胞计数随时间的变化
大体时间：与基线相比，BEAM-101 治疗后第 3 个月至第 24 个月
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与基线相比，BEAM-101 治疗后第 3 个月至第 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Ligon JA, Cupit-Link MC, Yu C, Levine J, Foley T, Rotz S, Sharma A, Gomez-Lobo V, Shah NN. Pediatric Cancer Immunotherapy and Potential for Impact on Fertility: A Need for Evidence-Based Guidance. Transplant Cell Ther. 2024 Aug;30(8):737-749. doi: 10.1016/j.jtct.2024.06.006. Epub 2024 Jun 10.
- Sharma A, Young A, Carroll Y, Darji H, Li Y, Mandrell BN, Nelson MN, Owens CL, Irvine M, Caples M, Jerkins LP, Unguru Y, Hankins JS, Johnson LM. Gene therapy in sickle cell disease: Attitudes and informational needs of patients and caregivers. Pediatr Blood Cancer. 2023 Jun;70(6):e30319. doi: 10.1002/pbc.30319. Epub 2023 Mar 28.
- Persaud Y, Mandrell BN, Sharma A, Carroll Y, Irvine M, Olufadi Y, Kang G, Hijano DR, Rai P, Hankins JS, Johnson LM. Attitudes toward COVID-19 vaccine among pediatric patients with sickle cell disease and their caregivers. Pediatr Blood Cancer. 2023 May;70(5):e30274. doi: 10.1002/pbc.30274. Epub 2023 Mar 1.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年8月30日
初级完成 (估计的)
2028年2月1日
研究完成 (估计的)
2028年2月1日
研究注册日期
首次提交
2022年6月23日
首先提交符合 QC 标准的
2022年7月11日
首次发布 (实际的)
2022年7月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月15日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.