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BEACON: Um estudo avaliando a segurança e a eficácia do BEAM-101 em pacientes com doença falciforme grave (BEACON)

15 de dezembro de 2025 atualizado por: Beam Therapeutics Inc.

Um estudo de fase 1/2 avaliando a segurança e a eficácia de uma dose única de células-tronco hematopoiéticas editadas com base CD34+ autólogas (BEAM-101) para aumentar a produção de hemoglobina fetal (HbF) em pacientes com doença falciforme grave

Este é um estudo aberto, de braço único, multicêntrico, Fase 1/2, que avalia a segurança e a eficácia da administração de HSPCs CD34+ editados com base autóloga (BEAM-101) em pacientes com SCD grave

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Os principais critérios de inclusão incluem:

  1. Idade ≥18 anos a ≤35 anos para a coorte sentinela inicial; para inscrições subsequentes, pacientes de ≥12 anos até ≤35 anos podem ser inscritos apenas mediante aprovação do FDA.
  2. Diagnóstico documentado de doença falciforme com genótipos βS/βS, βS/β0 ou βS/β+.
  3. MSC grave definida pela ocorrência de pelo menos 4 VOCs graves nos 24 meses anteriores à triagem, apesar de receber hidroxiureia ou outras medidas de cuidados de suporte

Os principais critérios de exclusão incluem:

  1. Níveis de HbF > 20%, obtidos no momento da triagem com ou sem terapia com hidroxiureia
  2. Recebimento prévio de TCTH autólogo ou alogênico ou transplante de órgão sólido
  3. Doador irmão compatível disponível e disposto
  4. Diagnóstico definitivo da síndrome de moyamoya com base na triagem de ressonância magnética cerebral
  5. História de acidente vascular cerebral evidente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BEAM-101
BEAM-101 fabricado com células-tronco hematopoiéticas CD34+ autólogas coletadas por mobilização plerixafor e editadas ex vivo. Nenhuma dose máxima foi definida para BEAM-101; todas as células editadas por genes que passarem pelas especificações de liberação serão administradas ao paciente. O BEAM 101 será administrado em dose única por infusão IV.
Biológico: BEAM-101
Dose única de BEAM-101 administrada por via IV após condicionamento mieloablativo com bussulfano

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração no número anualizado de VOCs graves (crise vascular-oclusiva) em relação à linha de base
Prazo: 6 meses até o momento da análise em comparação com a linha de base
6 meses até o momento da análise em comparação com a linha de base
Proporção de pacientes com enxerto de neutrófilos bem-sucedido
Prazo: Administração de BEAM-101 até o mês 24
Administração de BEAM-101 até o mês 24
Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: Administração de BEAM-101 até o mês 24
Administração de BEAM-101 até o mês 24
Tempo para enxerto de plaquetas
Prazo: Administração de BEAM-101 até o mês 24
Administração de BEAM-101 até o mês 24
Mortalidade relacionada ao transplante dentro de 100 dias após o tratamento com feixe-101
Prazo: Administração de BEAM-101 até o dia 100
Administração de BEAM-101 até o dia 100
Avaliações de segurança e tolerabilidade com base na frequência, gravidade e gravidade dos eventos adversos (EA's)
Prazo: Administração de BEAM-101 até o mês 24
Administração de BEAM-101 até o mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de pacientes com redução de pelo menos 75% na taxa anualizada de VOCs graves
Prazo: Mês 6 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mês 6 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Proporção de pacientes sem VOCs graves
Prazo: 6 meses até o momento da análise em comparação com a linha de base
6 meses até o momento da análise em comparação com a linha de base
Mudança no número anualizado de hospitalizações por VOCs
Prazo: Mês 6 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mês 6 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mudança na duração anualizada de internações por VOCs
Prazo: Mês 6 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mês 6 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mudança nas transfusões de hemácias por mês e por ano para indicações relacionadas à SCD
Prazo: Mês 2 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mês 2 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Alteração na concentração total de Hgb (g/dL) ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Proporção de pacientes com HbF ≥30%, por pelo menos 3 meses
Prazo: Mês 6 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mês 6 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mudança na lactato desidrogenase (LDH) ao longo do tempo
Prazo: Mês 3 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mês 3 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mudança na bilirrubina total ao longo do tempo
Prazo: Mês 3 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mês 3 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mudança na Hgb livre ao longo do tempo
Prazo: Mês 3 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mês 3 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mudança na haptoglobina ao longo do tempo
Prazo: Mês 3 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mês 3 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mudança na contagem de reticulócitos ao longo do tempo
Prazo: Mês 3 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base
Mês 3 após o tratamento com BEAM-101 até o mês 24 em comparação com a linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Beam Therapeutics Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de agosto de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de junho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de julho de 2022

Primeira postagem (Real)

13 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

16 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BTX-AUT-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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