Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

BEACON: исследование по оценке безопасности и эффективности BEAM-101 у пациентов с тяжелой серповидноклеточной анемией (BEACON)

15 декабря 2025 г. обновлено: Beam Therapeutics Inc.

Исследование фазы 1/2 по оценке безопасности и эффективности однократной дозы аутологичных CD34+ гемопоэтических стволовых клеток (BEAM-101) с отредактированным основанием для увеличения выработки фетального гемоглобина (HbF) у пациентов с тяжелой серповидноклеточной анемией

Это открытое одногрупповое многоцентровое исследование фазы 1/2, в котором оценивается безопасность и эффективность введения аутологичных CD34+ HSPC с отредактированной базой (BEAM-101) у пациентов с тяжелой ВСС.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения включают:

  1. Возраст от ≥18 до ≤35 лет для исходной дозорной когорты; для последующего включения пациенты в возрасте от ≥12 до ≤35 лет могут быть зачислены только после одобрения FDA.
  2. Документально подтвержденный диагноз серповидно-клеточной анемии с генотипами βS/βS, βS/β0 или βS/β+.
  3. Тяжелая ВСС, определяемая как появление не менее 4 тяжелых летучих органических соединений за 24 месяца до скрининга, несмотря на прием гидроксимочевины или другие меры поддерживающей терапии.

Ключевые критерии исключения включают:

  1. Уровни HbF> 20%, полученные во время скрининга на терапии гидроксимочевиной или без нее
  2. Предшествующее получение аутологичной или аллогенной ТГСК или трансплантации паренхиматозных органов
  3. Доступный и готовый совместимый родственный донор
  4. Окончательный диагноз синдрома моямоя на основании скрининга МРА головного мозга
  5. История открытого инсульта

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЛУЧ-101
BEAM-101, изготовленный из аутологичных гемопоэтических стволовых клеток CD34+, собранных путем мобилизации плериксафора и отредактированных ex vivo. Максимальная доза для BEAM-101 не установлена; все клетки с отредактированным геномом, которые соответствуют спецификациям выпуска, будут введены пациенту. BEAM 101 будет вводиться в виде разовой дозы путем внутривенного вливания.
Биологический: ЛУЧ-101
Однократная доза BEAM-101, введенная внутривенно после миелоаблативного кондиционирования бусульфаном

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение годового количества тяжелых ЛОС (сосудисто-окклюзионный кризис) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев до момента проведения анализа по сравнению с исходным уровнем
6 месяцев до момента проведения анализа по сравнению с исходным уровнем
Доля пациентов с успешным приживлением нейтрофилов
Временное ограничение: Введение BEAM-101 до 24 месяца
Введение BEAM-101 до 24 месяца
Время до приживления нейтрофилов
Временное ограничение: Введение BEAM-101 до 24 месяца
Введение BEAM-101 до 24 месяца
Время до приживления тромбоцитов
Временное ограничение: Введение BEAM-101 до 24 месяца
Введение BEAM-101 до 24 месяца
Смертность, связанная с трансплантацией, в течение 100 дней после лечения лучом-101
Временное ограничение: Введение BEAM-101 до 100-го дня
Введение BEAM-101 до 100-го дня
Оценка безопасности и переносимости на основе частоты, тяжести и серьезности нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: Введение BEAM-101 в течение 24 месяцев
Введение BEAM-101 в течение 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля пациентов со снижением годовой частоты тяжелых летучих органических соединений не менее чем на 75%
Временное ограничение: С 6-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
С 6-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
Доля пациентов, не испытывающих тяжелых ЛОС
Временное ограничение: 6 месяцев до момента проведения анализа по сравнению с исходным уровнем
6 месяцев до момента проведения анализа по сравнению с исходным уровнем
Изменение годового количества госпитализаций по поводу ЛОС
Временное ограничение: С 6-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
С 6-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
Изменение годовой продолжительности госпитализаций по поводу ЛОС
Временное ограничение: С 6-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
С 6-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
Изменение количества трансфузий эритроцитов в месяц и в год по показаниям, связанным с ВСС
Временное ограничение: Со 2-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
Со 2-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
Изменение общей концентрации Hgb (г/дл) с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
Исходный уровень до 24 месяца
Доля пациентов с HbF ≥30% в течение как минимум 3 месяцев
Временное ограничение: С 6-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
С 6-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
Изменение лактатдегидрогеназы (ЛДГ) с течением времени
Временное ограничение: С 3-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
С 3-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
Изменение общего билирубина во времени
Временное ограничение: С 3-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
С 3-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
Изменение свободного Hgb с течением времени
Временное ограничение: С 3-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
С 3-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
Изменение гаптоглобина с течением времени
Временное ограничение: С 3-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
С 3-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
Изменение количества ретикулоцитов с течением времени
Временное ограничение: С 3-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем
С 3-го месяца после лечения BEAM-101 до 24-го месяца по сравнению с исходным уровнем

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Beam Therapeutics Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 августа 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июня 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 июля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 июля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

16 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BTX-AUT-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться