BEACON: En studie som utvärderar säkerheten och effekten av BEAM-101 hos patienter med allvarlig sicklecellssjukdom (BEACON)
15 december 2025 uppdaterad av: Beam Therapeutics Inc.
En fas 1/2-studie som utvärderar säkerheten och effekten av en enstaka dos av autologa CD34+-basredigerade hematopoetiska stamceller (BEAM-101) för att öka produktionen av fetalt hemoglobin (HbF) hos patienter med allvarlig sicklecellssjukdom
Detta är en öppen, enkelarmad, multicenter, fas 1/2-studie som utvärderar säkerheten och effekten av administrering av autologa basredigerade CD34+ HSPCs (BEAM-101) hos patienter med svår SCD
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
15
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136-1005
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 35 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier inkluderar:
- Ålder ≥18 år till ≤35 år för den initiala vaktpostkohorten; för efterföljande inskrivningar kan patienter från ≥12 år upp till ≤35 år endast registreras efter godkännande av FDA.
- Dokumenterad diagnos av sicklecellssjukdom med βS/βS, βS/β0 eller βS/β+ genotyper.
- Allvarlig SCD definieras av förekomsten av minst 4 allvarliga VOC under de 24 månaderna före screening trots att du fått hydroxiurea eller andra stödjande åtgärder
Viktiga uteslutningskriterier inkluderar:
- HbF-nivåer >20 %, erhållna vid tidpunkten för screening på eller av hydroxiureaterapi
- Tidigare mottagande av en autolog eller allogen HSCT eller solid organtransplantation
- Tillgänglig och villig matchad syskondonator
- Definitiv diagnos av moyamoyas syndrom baserat på screening av hjärn-MRA
- Historia av öppen stroke
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: BEAM-101
BEAM-101 tillverkad med autologa CD34+ hematopoetiska stamceller insamlade genom plerixafor mobilisering och redigerade ex vivo.
Ingen maximal dos har ställts in för BEAM-101; alla genredigerade celler som klarar frisättningsspecifikationerna kommer att administreras till patienten.
BEAM 101 kommer att administreras som en engångsdos genom IV-infusion.
|
Engångsdos av BEAM-101 administrerad av IV efter myeloablativ konditionering med busulfan
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring av det årliga antalet allvarliga VOC (vaskulär-ocklusiv kris) i förhållande till baslinjen
Tidsram: 6 månader till analystillfället jämfört med baslinjen
|
6 månader till analystillfället jämfört med baslinjen
|
|
Andel patienter med framgångsrik neutrofilinplantering
Tidsram: BEAM-101 administration till månad 24
|
BEAM-101 administration till månad 24
|
|
Dags för neutrofilimplantering
Tidsram: BEAM-101 administration till månad 24
|
BEAM-101 administration till månad 24
|
|
Dags för blodplättstransplantation
Tidsram: BEAM-101 administration till månad 24
|
BEAM-101 administration till månad 24
|
|
Transplantationsrelaterad dödlighet inom 100 dagar efter beam-101-behandling
Tidsram: BEAM-101 administrering till dag 100
|
BEAM-101 administrering till dag 100
|
|
Säkerhets- och tolerabilitetsbedömningar baserade på frekvens, svårighetsgrad och allvarlighetsgrad av biverkningar (AE)
Tidsram: BEAM-101 administration till och med månad 24
|
BEAM-101 administration till och med månad 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel patienter som upplever minst 75 % minskning av den årliga frekvensen av allvarliga VOC
Tidsram: Månad 6 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
Månad 6 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
|
Andel patienter som inte upplever några allvarliga VOC
Tidsram: 6 månader till analystillfället jämfört med baslinjen
|
6 månader till analystillfället jämfört med baslinjen
|
|
Förändring i årligt antal sjukhusvistelser för VOC
Tidsram: Månad 6 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
Månad 6 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
|
Förändring i den årliga varaktigheten av sjukhusvistelser för VOC
Tidsram: Månad 6 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
Månad 6 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
|
Förändring av RBC-transfusioner per månad och per år för SCD-relaterade indikationer
Tidsram: Månad 2 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
Månad 2 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
|
Förändring i total Hgb (g/dL) koncentration över tiden
Tidsram: Baslinje till månad 24
|
Baslinje till månad 24
|
|
Andel patienter med HbF ≥30 %, under minst 3 månader
Tidsram: Månad 6 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
Månad 6 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
|
Förändring i laktatdehydrogenas (LDH) över tiden
Tidsram: Månad 3 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
Månad 3 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
|
Förändring i total bilirubin över tiden
Tidsram: Månad 3 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
Månad 3 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
|
Förändring av gratis Hgb över tiden
Tidsram: Månad 3 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
Månad 3 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
|
Förändring i haptoglobin över tiden
Tidsram: Månad 3 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
Månad 3 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
|
Förändring av retikulocytantal över tiden
Tidsram: Månad 3 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
Månad 3 efter BEAM-101-behandling till månad 24 jämfört med baslinjen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Ligon JA, Cupit-Link MC, Yu C, Levine J, Foley T, Rotz S, Sharma A, Gomez-Lobo V, Shah NN. Pediatric Cancer Immunotherapy and Potential for Impact on Fertility: A Need for Evidence-Based Guidance. Transplant Cell Ther. 2024 Aug;30(8):737-749. doi: 10.1016/j.jtct.2024.06.006. Epub 2024 Jun 10.
- Sharma A, Young A, Carroll Y, Darji H, Li Y, Mandrell BN, Nelson MN, Owens CL, Irvine M, Caples M, Jerkins LP, Unguru Y, Hankins JS, Johnson LM. Gene therapy in sickle cell disease: Attitudes and informational needs of patients and caregivers. Pediatr Blood Cancer. 2023 Jun;70(6):e30319. doi: 10.1002/pbc.30319. Epub 2023 Mar 28.
- Persaud Y, Mandrell BN, Sharma A, Carroll Y, Irvine M, Olufadi Y, Kang G, Hijano DR, Rai P, Hankins JS, Johnson LM. Attitudes toward COVID-19 vaccine among pediatric patients with sickle cell disease and their caregivers. Pediatr Blood Cancer. 2023 May;70(5):e30274. doi: 10.1002/pbc.30274. Epub 2023 Mar 1.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 augusti 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
1 februari 2028
Avslutad studie (Beräknad)
1 februari 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 juni 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 juli 2022
Första postat (Faktisk)
13 juli 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
16 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BTX-AUT-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .