Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BEACON: Studie hodnotící bezpečnost a účinnost BEAM-101 u pacientů s těžkou srpkovitou anémií (BEACON)

15. prosince 2025 aktualizováno: Beam Therapeutics Inc.

Studie fáze 1/2 hodnotící bezpečnost a účinnost jedné dávky autologních CD34+ upravených hematopoetických kmenových buněk (BEAM-101) ke zvýšení produkce fetálního hemoglobinu (HbF) u pacientů s těžkou srpkovitou anémií

Toto je otevřená, jednoramenná, multicentrická studie fáze 1/2 hodnotící bezpečnost a účinnost podávání autologních bází upravených CD34+ HSPC (BEAM-101) u pacientů s těžkou SCD

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení zahrnují:

  1. Věk ≥18 let až ≤35 let pro počáteční sentinelovou kohortu; do následného zařazení mohou být pacienti od ≥12 let do ≤35 let zařazeni pouze se souhlasem FDA.
  2. Zdokumentovaná diagnóza srpkovité anémie s genotypy βS/βS, βS/β0 nebo βS/β+.
  3. Závažná SCD definovaná výskytem alespoň 4 závažných VOC během 24 měsíců před screeningem navzdory užívání hydroxyurey nebo jiných podpůrných opatření

Klíčová kritéria vyloučení zahrnují:

  1. Hladiny HbF > 20 %, získané v době screeningu při léčbě hydroxymočovinou nebo bez ní
  2. Předchozí příjem autologní nebo alogenní transplantace HSCT nebo solidního orgánu
  3. Dostupný a ochotný sehraný sourozenecký dárce
  4. Definitivní diagnóza moyamoyova syndromu na základě screeningu MRA mozku
  5. Historie zjevné mrtvice

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BEAM-101
BEAM-101 vyrobený z autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk odebraných mobilizací plerixaforu a upravených ex vivo. Pro BEAM-101 nebyla nastavena žádná maximální dávka; všechny genově upravené buňky, které projdou specifikacemi uvolňování, budou podány pacientovi. BEAM 101 bude podáván jako jedna dávka IV infuzí.
Biologický: BEAM-101
Jedna dávka BEAM-101 podaná IV po myeloablativním kondicionování busulfanem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna ročního počtu závažných VOC (vaskulární okluzivní krize) vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: 6 měsíců do doby analýzy ve srovnání s výchozí hodnotou
6 měsíců do doby analýzy ve srovnání s výchozí hodnotou
Podíl pacientů s úspěšným přihojením neutrofilů
Časové okno: Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Mortalita související s transplantací během 100 dnů po léčbě paprskem-101
Časové okno: Podávání BEAM-101 do 100. dne
Podávání BEAM-101 do 100. dne
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti na základě frekvence, závažnosti a závažnosti nežádoucích účinků (AE's)
Časové okno: Správa BEAM-101 do 24. měsíce
Správa BEAM-101 do 24. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů, u kterých došlo k alespoň 75% snížení roční míry závažných VOC
Časové okno: Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Podíl pacientů bez závažných VOC
Časové okno: 6 měsíců do doby analýzy ve srovnání s výchozí hodnotou
6 měsíců do doby analýzy ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna ročního počtu hospitalizací pro VOC
Časové okno: Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna roční doby hospitalizací pro VOC
Časové okno: Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna v transfuzích červených krvinek za měsíc a za rok pro indikace související s SCD
Časové okno: Měsíc 2 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 2 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna celkové koncentrace Hgb (g/dl) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Podíl pacientů s HbF ≥ 30 % po dobu alespoň 3 měsíců
Časové okno: Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna laktátdehydrogenázy (LDH) v průběhu času
Časové okno: Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna celkového bilirubinu v průběhu času
Časové okno: Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna volného Hgb v průběhu času
Časové okno: Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna haptoglobinu v průběhu času
Časové okno: Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna počtu retikulocytů v průběhu času
Časové okno: Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beam Therapeutics Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

13. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BTX-AUT-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na BEAM-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit