Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

BEACON: een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van BEAM-101 bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte (BEACON)

15 december 2025 bijgewerkt door: Beam Therapeutics Inc.

Een fase 1/2-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van een enkele dosis autologe CD34+ Base-bewerkte hematopoëtische stamcellen (BEAM-101) om de productie van foetaal hemoglobine (HbF) te verhogen bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte

Dit is een open-label, eenarmig, multicenter, fase 1/2-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de toediening van autologe base-bewerkte CD34+ HSPC's (BEAM-101) bij patiënten met ernstige SCZ

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

De belangrijkste opnamecriteria zijn onder meer:

  1. Leeftijd ≥18 jaar tot ≤35 jaar voor het initiële peilstationcohort; voor latere inschrijving kunnen patiënten van ≥12 jaar tot ≤35 jaar alleen worden ingeschreven na goedkeuring door de FDA.
  2. Gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte met βS/βS-, βS/β0- of βS/β+-genotypes.
  3. Ernstige SCD gedefinieerd door het optreden van ten minste 4 ernstige VOC's in de 24 maanden voorafgaand aan de screening ondanks het ontvangen van hydroxyurea of ​​andere ondersteunende zorgmaatregelen

De belangrijkste uitsluitingscriteria zijn onder meer:

  1. HbF-waarden >20%, verkregen op het moment van screening met of zonder hydroxyurea-therapie
  2. Eerdere ontvangst van een autologe of allogene HSCT of solide orgaantransplantatie
  3. Beschikbare en gewillige gematchte broer of zus donor
  4. Definitieve diagnose van het moyamoya-syndroom op basis van screening MRA van de hersenen
  5. Geschiedenis van een openlijke beroerte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: STRAAL-101
BEAM-101 vervaardigd met autologe CD34+ hematopoëtische stamcellen verzameld door plerixafor-mobilisatie en ex vivo bewerkt. Voor BEAM-101 is geen maximale dosis vastgesteld; alle gen-bewerkte cellen die aan de releasespecificaties voldoen, zullen aan de patiënt worden toegediend. BEAM 101 zal worden toegediend als een enkele dosis via een intraveneus infuus.
Biologisch: STRAAL-101
Enkele dosis BEAM-101 toegediend via IV na myeloablatieve conditionering met busulfan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in geannualiseerd aantal ernstige VOC's (vasculaire-occlusieve crisis) ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: 6 maanden tot analysetijd in vergelijking met baseline
6 maanden tot analysetijd in vergelijking met baseline
Percentage patiënten met succesvolle neutrofielenimplantatie
Tijdsspanne: BEAM-101 toediening tot maand 24
BEAM-101 toediening tot maand 24
Tijd voor neutrofielentransplantatie
Tijdsspanne: BEAM-101 toediening tot maand 24
BEAM-101 toediening tot maand 24
Tijd tot innesteling van bloedplaatjes
Tijdsspanne: BEAM-101 toediening tot maand 24
BEAM-101 toediening tot maand 24
Transplantatiegerelateerde mortaliteit binnen 100 dagen na beam-101-behandeling
Tijdsspanne: BEAM-101 toediening tot dag 100
BEAM-101 toediening tot dag 100
Veiligheids- en verdraagbaarheidsbeoordelingen op basis van frequentie, ernst en ernst van ongewenste voorvallen (AE's)
Tijdsspanne: BEAM-101 toediening tot en met maand 24
BEAM-101 toediening tot en met maand 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage patiënten met een vermindering van ten minste 75% van het aantal ernstige VOC's op jaarbasis
Tijdsspanne: Maand 6 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Maand 6 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Percentage patiënten dat geen ernstige VOC's ervaart
Tijdsspanne: 6 maanden tot analysetijd in vergelijking met baseline
6 maanden tot analysetijd in vergelijking met baseline
Verandering in het aantal ziekenhuisopnames op jaarbasis voor VOC's
Tijdsspanne: Maand 6 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Maand 6 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Verandering in geannualiseerde duur van ziekenhuisopnames voor VOC's
Tijdsspanne: Maand 6 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Maand 6 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Verandering in RBC-transfusies per maand en per jaar voor SCD-gerelateerde indicaties
Tijdsspanne: Maand 2 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Maand 2 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Verandering in de totale Hgb-concentratie (g/dL) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Basislijn tot maand 24
Percentage patiënten met HbF ≥30%, gedurende ten minste 3 maanden
Tijdsspanne: Maand 6 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Maand 6 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Verandering in lactaatdehydrogenase (LDH) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Maand 3 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Maand 3 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Verandering in totaal bilirubine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Maand 3 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Maand 3 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Verandering in vrij Hgb in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Maand 3 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Maand 3 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Verandering in haptoglobine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Maand 3 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Maand 3 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Verandering in het aantal reticulocyten in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Maand 3 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline
Maand 3 na behandeling met BEAM-101 tot maand 24 in vergelijking met baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 augustus 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BTX-AUT-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren