Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

BEACON : une étude évaluant l'innocuité et l'efficacité de BEAM-101 chez des patients atteints de drépanocytose grave (BEACON)

15 décembre 2025 mis à jour par: Beam Therapeutics Inc.

Une étude de phase 1/2 évaluant l'innocuité et l'efficacité d'une dose unique de cellules souches hématopoïétiques autologues CD34+ modifiées en base (BEAM-101) pour augmenter la production d'hémoglobine fœtale (HbF) chez les patients atteints de drépanocytose sévère

Il s'agit d'une étude ouverte, à un seul bras, multicentrique, de phase 1/2 évaluant l'innocuité et l'efficacité de l'administration de HSPC CD34+ autologues édités sur base (BEAM-101) chez des patients atteints de SCD sévère

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 35 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Les critères d'inclusion clés incluent :

  1. Âge ≥ 18 ans à ≤ 35 ans pour la cohorte sentinelle initiale ; pour l'inscription ultérieure, les patients de ≥ 12 ans à ≤ 35 ans ne peuvent être inscrits qu'après approbation par la FDA.
  2. Diagnostic documenté de drépanocytose avec les génotypes βS/βS, βS/β0 ou βS/β+.
  3. SCD sévère définie par la présence d'au moins 4 COV sévères dans les 24 mois précédant le dépistage malgré l'administration d'hydroxyurée ou d'autres mesures de soins de soutien

Les principaux critères d'exclusion incluent :

  1. Taux d'HbF> 20 %, obtenus au moment du dépistage avec ou sans traitement par hydroxyurée
  2. Réception antérieure d'une GCSH autologue ou allogénique ou d'une transplantation d'organe solide
  3. Donneur de fratrie disponible et consentant
  4. Diagnostic définitif du syndrome de moyamoya basé sur le dépistage de l'ARM cérébrale
  5. Antécédents d'AVC manifeste

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FAISCEAU-101
BEAM-101 fabriqué avec des cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues collectées par mobilisation du plerixafor et éditées ex vivo. Aucune dose maximale n'a été fixée pour BEAM-101 ; toutes les cellules génétiquement modifiées qui satisfont aux spécifications de libération seront administrées au patient. BEAM 101 sera administré en une dose unique par perfusion IV.
Biologique: FAISCEAU-101
Dose unique de BEAM-101 administrée par IV après conditionnement myéloablatif au busulfan

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement du nombre annualisé de COV sévères (crise vasculaire-occlusive) par rapport à la ligne de base
Délai: 6 mois au moment de l'analyse par rapport à la ligne de base
6 mois au moment de l'analyse par rapport à la ligne de base
Proportion de patients avec une greffe de neutrophiles réussie
Délai: Administration de BEAM-101 au mois 24
Administration de BEAM-101 au mois 24
Délai de prise de greffe de neutrophiles
Délai: Administration de BEAM-101 au mois 24
Administration de BEAM-101 au mois 24
Délai de greffe plaquettaire
Délai: Administration de BEAM-101 au mois 24
Administration de BEAM-101 au mois 24
Mortalité liée à la greffe dans les 100 jours suivant le traitement par le faisceau 101
Délai: Administration de BEAM-101 au jour 100
Administration de BEAM-101 au jour 100
Évaluations de l'innocuité et de la tolérabilité basées sur la fréquence, la gravité et la gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Administration de BEAM-101 jusqu'au mois 24
Administration de BEAM-101 jusqu'au mois 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de patients présentant une réduction d'au moins 75 % du taux annualisé de COV graves
Délai: Du mois 6 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Du mois 6 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Proportion de patients ne présentant aucun COV grave
Délai: 6 mois au moment de l'analyse par rapport à la ligne de base
6 mois au moment de l'analyse par rapport à la ligne de base
Évolution du nombre annualisé d'hospitalisations pour les COV
Délai: Du mois 6 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Du mois 6 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Évolution de la durée annualisée des hospitalisations pour les COV
Délai: Du mois 6 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Du mois 6 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Évolution des transfusions de globules rouges par mois et par an pour les indications liées à la drépanocytose
Délai: Du mois 2 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Du mois 2 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Modification de la concentration totale d'Hb (g/dL) au fil du temps
Délai: De base au mois 24
De base au mois 24
Proportion de patients avec HbF ≥30%, depuis au moins 3 mois
Délai: Du mois 6 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Du mois 6 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Modification de la lactate déshydrogénase (LDH) au fil du temps
Délai: Du mois 3 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Du mois 3 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Modification de la bilirubine totale au fil du temps
Délai: Du mois 3 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Du mois 3 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Évolution de l'Hb libre au fil du temps
Délai: Du mois 3 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Du mois 3 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Modification de l'haptoglobine au fil du temps
Délai: Du mois 3 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Du mois 3 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Modification du nombre de réticulocytes au fil du temps
Délai: Du mois 3 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ
Du mois 3 après le traitement BEAM-101 au mois 24 par rapport au départ

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Beam Therapeutics Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 août 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 juillet 2022

Première publication (Réel)

13 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

16 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BTX-AUT-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner