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BEACON: uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia di BEAM-101 in pazienti con anemia falciforme grave (BEACON)

15 dicembre 2025 aggiornato da: Beam Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 1/2 che valuta la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate su base CD34+ (BEAM-101) per aumentare la produzione di emoglobina fetale (HbF) in pazienti con anemia falciforme grave

Questo è uno studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico, di fase 1/2 che valuta la sicurezza e l'efficacia della somministrazione di HSPC CD34+ modificati in base autologa (BEAM-101) in pazienti con SCD grave

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I criteri chiave di inclusione includono:

  1. Età da ≥18 anni a ≤35 anni per la coorte sentinella iniziale; per l'arruolamento successivo i pazienti da ≥12 anni fino a ≤35 anni possono essere arruolati solo previa approvazione da parte della FDA.
  2. Diagnosi documentata di anemia falciforme con genotipi βS/βS, βS/β0 o βS/β+.
  3. MCI grave definita dalla presenza di almeno 4 COV gravi nei 24 mesi precedenti lo screening nonostante la somministrazione di idrossiurea o altre misure di assistenza di supporto

I principali criteri di esclusione includono:

  1. Livelli di HbF >20%, ottenuti al momento dello screening durante o meno la terapia con idrossiurea
  2. Precedente ricevimento di un trapianto autologo o allogenico o di un trapianto di organi solidi
  3. Donatore di fratelli compatibile disponibile e disponibile
  4. Diagnosi definitiva della sindrome di moyamoya basata sullo screening dell'MRA cerebrale
  5. Storia di ictus conclamato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FASCIO-101
BEAM-101 prodotto con cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe raccolte mediante mobilizzazione di plerixafor e modificate ex vivo. Nessuna dose massima è stata fissata per BEAM-101; tutte le cellule geneticamente modificate che superano le specifiche di rilascio verranno somministrate al paziente. BEAM 101 verrà somministrato in dose singola mediante infusione endovenosa.
Biologico: FASCIO-101
Dose singola di BEAM-101 somministrata per via endovenosa dopo condizionamento mieloablativo con busulfan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione del numero annualizzato di COV gravi (crisi vascolare-occlusiva) rispetto al basale
Lasso di tempo: 6 mesi al momento dell'analisi rispetto al basale
6 mesi al momento dell'analisi rispetto al basale
Proporzione di pazienti con attecchimento di neutrofili riuscito
Lasso di tempo: Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Tempo di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Mortalità correlata al trapianto entro 100 giorni dopo il trattamento con fascio-101
Lasso di tempo: Amministrazione BEAM-101 al giorno 100
Amministrazione BEAM-101 al giorno 100
Valutazioni di sicurezza e tollerabilità basate su frequenza, gravità e serietà degli eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Amministrazione BEAM-101 fino al mese 24
Amministrazione BEAM-101 fino al mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno sperimentato una riduzione di almeno il 75% del tasso annualizzato di COV gravi
Lasso di tempo: Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Percentuale di pazienti che non hanno manifestato COV gravi
Lasso di tempo: 6 mesi al momento dell'analisi rispetto al basale
6 mesi al momento dell'analisi rispetto al basale
Variazione del numero annualizzato di ricoveri per COV
Lasso di tempo: Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione della durata annualizzata dei ricoveri per COV
Lasso di tempo: Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione delle trasfusioni di RBC al mese e all'anno per indicazioni correlate a SCD
Lasso di tempo: Mese 2 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 2 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione della concentrazione totale di Hgb (g/dL) nel tempo
Lasso di tempo: Basale al mese 24
Basale al mese 24
Percentuale di pazienti con HbF ≥30%, per almeno 3 mesi
Lasso di tempo: Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione della lattato deidrogenasi (LDH) nel tempo
Lasso di tempo: Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione della bilirubina totale nel tempo
Lasso di tempo: Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione di Hgb liberi nel tempo
Lasso di tempo: Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Modifica dell'aptoglobina nel tempo
Lasso di tempo: Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione della conta dei reticolociti nel tempo
Lasso di tempo: Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

13 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BTX-AUT-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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