Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BEACON: Tutkimus, jossa arvioidaan BEAM-101:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti (BEACON)

maanantai 15. joulukuuta 2025 päivittänyt: Beam Therapeutics Inc.

Vaiheen 1/2 tutkimus, jossa arvioidaan kerta-annoksen autologisia CD34+-emäksisiä muokattuja hematopoieettisia kantasoluja (BEAM-101) sikiön hemoglobiinin (HbF) tuotannon lisäämiseksi potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti

Tämä on avoin, yksihaarainen, monikeskus, vaiheen 1/2 tutkimus, jossa arvioidaan autologisten perusmuokattujen CD34+ HSPC:iden (BEAM-101) annon turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on vaikea SCD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Keskeisiä osallistumiskriteereitä ovat:

  1. Ikä ≥ 18 vuotta ≤ 35 vuotta alkuperäisen vartijakohortin osalta; Myöhemmät potilaat, joiden ikä on ≥12-vuotiaat ja enintään 35-vuotiaat, voidaan ottaa mukaan vain FDA:n luvalla.
  2. Dokumentoitu diagnoosi sirppisolusairaudesta βS/βS, βS/β0 tai βS/β+ genotyypeillä.
  3. Vaikea SCD määritellään vähintään 4 vakavan VOC:n esiintymisenä seulontaa edeltäneiden 24 kuukauden aikana huolimatta hydroksiurea- tai muista tukitoimenpiteistä

Keskeisiä poissulkemiskriteereitä ovat:

  1. HbF-tasot > 20%, saatu seulonnan aikana hydroksiureahoidon aikana tai sen jälkeen
  2. Aiempi autologinen tai allogeeninen HSCT tai kiinteä elinsiirto
  3. Saatavilla ja halukas sisarusten luovuttaja
  4. Lopullinen moyamoya-oireyhtymän diagnoosi aivojen MRA-seulonnan perusteella
  5. Aivohalvauksen historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BEAM-101
BEAM-101 on valmistettu autologisista CD34+ hematopoieettisista kantasoluista, jotka on kerätty pleriksafor mobilisaatiolla ja editoitu ex vivo. BEAM-101:lle ei ole asetettu enimmäisannosta; kaikki geenimuokatut solut, jotka läpäisevät vapautumisspesifikaatiot, annetaan potilaalle. BEAM 101 annetaan kerta-annoksena suonensisäisenä infuusiona.
Biologinen: BEAM-101
Kerta-annos BEAM-101:tä annettuna suonensisäisesti myeloablatiivisen busulfaanihoidon jälkeen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos vakavien VOC-yhdisteiden vuosittaisessa lukumäärässä (vaskulaarinen okklusiivinen kriisi) suhteessa lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 6 kuukautta analyysin tekemiseen verrattuna lähtötilanteeseen
6 kuukautta analyysin tekemiseen verrattuna lähtötilanteeseen
Niiden potilaiden osuus, joilla on onnistunut neutrofiilien istutus
Aikaikkuna: BEAM-101:n antaminen kuukauteen 24
BEAM-101:n antaminen kuukauteen 24
Aika neutrofiilien istuttamiseen
Aikaikkuna: BEAM-101:n antaminen kuukauteen 24
BEAM-101:n antaminen kuukauteen 24
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
Aikaikkuna: BEAM-101:n antaminen kuukauteen 24
BEAM-101:n antaminen kuukauteen 24
Elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus 100 päivän sisällä beam-101-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: BEAM-101:n antaminen päivään 100
BEAM-101:n antaminen päivään 100
Turvallisuus- ja siedettävyysarvioinnit, jotka perustuvat haittatapahtumien esiintymistiheyteen, vaikeuteen ja vakavuuteen
Aikaikkuna: BEAM-101:n anto 24. kuukauteen asti
BEAM-101:n anto 24. kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, jotka kokevat vähintään 75 %:n laskun vakavien VOC-yhdisteiden vuositasossa
Aikaikkuna: 6. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
6. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ole vakavia VOC-yhdisteitä
Aikaikkuna: 6 kuukautta analyysin tekemiseen verrattuna lähtötilanteeseen
6 kuukautta analyysin tekemiseen verrattuna lähtötilanteeseen
Muutos vuotuisessa sairaalahoitojen määrässä VOC-yhdisteiden vuoksi
Aikaikkuna: 6. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
6. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
VOC-yhdisteiden vuotuisen sairaalahoidon keston muutos
Aikaikkuna: 6. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
6. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Muutos punasolusiirtoissa kuukaudessa ja vuodessa SCD:hen liittyvissä indikaatioissa
Aikaikkuna: Kuukausi 2 BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Kuukausi 2 BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Muutos kokonaishgb-pitoisuudessa (g/dL) ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 24
Perustaso kuukauteen 24
Niiden potilaiden osuus, joiden HbF on ≥30 % vähintään 3 kuukauden ajan
Aikaikkuna: 6. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
6. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos ajan myötä
Aikaikkuna: 3. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
3. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Kokonaisbilirubiinin muutos ajan myötä
Aikaikkuna: 3. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
3. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Ilmaisen Hgb:n muutos ajan myötä
Aikaikkuna: 3. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
3. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Haptoglobiinin muutos ajan myötä
Aikaikkuna: 3. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
3. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Muutos retikulosyyttien määrässä ajan myötä
Aikaikkuna: 3. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen
3. kuukausi BEAM-101-hoidon jälkeen kuukauteen 24 verrattuna lähtötilanteeseen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Beam Therapeutics Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 30. elokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. helmikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. helmikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 13. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 16. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BTX-AUT-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa