KP104 の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および有効性を評価するには
2024年10月25日 更新者：Kira Pharmacenticals (US), LLC.
発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の補体阻害剤未使用の被験者におけるKP104の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および有効性を評価するための非盲検第2相試験
この研究の目的は、補体阻害剤未使用の PNH 患者における KP104 の安全性、忍容性、免疫原性、薬物動態、薬力学、および有効性を評価することです。
調査は 2 部構成で実施されます。
パート 1 は、KP104 の漸増用量とさまざまな用量間隔を評価するための用量選択研究です。
パート 2 は、KP104 の最適な維持用量とレジメンに続く、最適な静脈内 (IV) 負荷用量の有効性を評価する概念実証 (POC) 研究です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
35
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国
- Peking Union Medical College Hospital
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Nanjing、中国
- Jiangsu Province Hospital
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Tianjin、中国
- Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
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Zhengzhou、中国
- Henan Cancer Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -白血球および赤血球のフローサイトメトリー評価によって確認されたPNHの診断が文書化されており、顆粒球または単球クローンのサイズがスクリーニング来院から6か月以内に10パーセント（％）以上。
- -スクリーニング開始から3か月以内に1つ以上のPNH関連の徴候または症状が存在する。
- -スクリーニング時のLDH> = 2.0×ULN。
- -スクリーニング時のヘモグロビン<= 10.0 g / dL。
- -出産の可能性のある女性と男性は、スクリーニングから研究終了（EOS）の28日後まで効果的な避妊を実践する必要があります。
- -出産の可能性のある女性は、スクリーニング時および治験薬投与前の24時間以内に妊娠検査が陰性でなければなりません。
除外基準:
- -治験責任医師の裁量により、PNH以外の臨床的に重要な制御不良の基礎疾患。
- IV（スクリーニングから30日以内）または経口（スクリーニングから14日以内）の抗生物質、抗ウイルス薬、または抗真菌薬による感染症の治療。
- 髄膜炎菌感染症の病歴。
- 未治療の結核の病歴。
- 脾臓摘出の歴史
- -スクリーニング時のC型肝炎ウイルス（HCV）リボ核酸（RNA）またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）の血清学的検査が陽性
- -骨髄または幹細胞移植の歴史
- 絶対好中球数 (ANC) <500 細胞/マイクロリットル (細胞/μL)
- 網状赤血球数 < 100 x 10^3 細胞/μL
- 血小板数 < 30,000 細胞/μL
- 全身性自己免疫疾患の病歴
- 推定糸球体濾過率 (eGFR) <30 ミリリットル/分/1.73 平方メートル (mL/分/1.73 m^2) Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) 式によって計算 注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート 1: 用量漸増コホート 1
参加者は、毎週KP104の漸増および変動する投与間隔を受け取ります。
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KP104 は静脈内投与 (IV 負荷 + 皮下 [SC] 維持、毎週 [QW] または 2 週間ごと [Q2W]) で投与されます。
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実験的：パート 1: 用量漸増コホート 2
参加者は、毎週または隔週でKP104の漸増および変動する用量間隔を受け取ります。
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KP104 は静脈内投与 (IV 負荷 + 皮下 [SC] 維持、毎週 [QW] または 2 週間ごと [Q2W]) で投与されます。
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実験的：パート 1: 用量漸増コホート 3
参加者は、毎週または隔週でKP104の漸増および変動する用量間隔を受け取ります。
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KP104 は静脈内投与 (IV 負荷 + 皮下 [SC] 維持、毎週 [QW] または 2 週間ごと [Q2W]) で投与されます。
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実験的：パート 2: 概念実証コホート 1
参加者は、毎週または隔週でKP104の漸増および変動する用量間隔を受け取ります。
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KP104 は静脈内投与 (IV 負荷 + 皮下 [SC] 維持、毎週 [QW] または 2 週間ごと [Q2W]) で投与されます。
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実験的：オープンラベル拡張機能 (OLE)
参加者は KP104 を受け取り、パート 1 と 2 で KP104 治療の恩恵を受けます。
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KP104 は静脈内投与 (IV 負荷 + 皮下 [SC] 維持、毎週 [QW] または 2 週間ごと [Q2W]) で投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート 1: 用量制限毒性 (DLT) を持つ参加者の数
時間枠：4週目まで
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DLT は、治験責任医師が KP104 関連であるとみなす有害事象として定義され、重症度は米国国立がん研究所 (NCI) 有害事象共通用語基準 (CTCAE) v5.0 グレード 3 以上 (>=) であり、また、NCI CTCAE グレードが 1 を超えるベースラインの臨床状態からの変化を表します。
前投薬の使用にもかかわらずグレード 2 の重症度で発生する過敏症/投与反応も DLT として指定されます。
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4週目まで
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パート 2: 週 1 回の投与で輸血を行わずにベースラインからヘモグロビン レベルが 2 グラム/デシリットル (g/dL) 以上増加した参加者の割合
時間枠：ベースラインおよび12週目
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輸血がない場合のヘモグロビンレベルの増加を分析するために、血液サンプルが収集されます。
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ベースラインおよび12週目
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パート 2: 隔週投与で輸血なしでベースラインからヘモグロビン値が 2 g/dL 以上増加した参加者の割合
時間枠：ベースラインおよび13週目
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輸血がない場合のヘモグロビンレベルの増加を分析するために、血液サンプルが収集されます。
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ベースラインおよび13週目
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非盲検拡張（OLE）：治療中に緊急に発生した有害事象（TEAE）、治療中に緊急に発生した重篤な有害事象（TESAE）、および特別に関心のある有害事象（AESI）を報告した参加者の数
時間枠：最長9ヶ月
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最長9ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート 2: 毎週の投与における血清乳酸脱水素酵素 (LDH) レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび12週目
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血清ＬＤＨの分析のために血液サンプルを採取する。
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ベースラインおよび12週目
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パート 2: 隔週投与の血清 LDH レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび13週目
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血清ＬＤＨの分析のために血液サンプルを採取する。
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ベースラインおよび13週目
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パート 2: 毎週の投与におけるヘモグロビン レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび12週目
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ヘモグロビンレベルの分析のために血液サンプルが収集されます
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ベースラインおよび12週目
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パート 2: 隔週投与のヘモグロビン レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび13週目
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ヘモグロビンレベルの分析のために血液サンプルが収集されます。
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ベースラインおよび13週目
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パート 2: 毎週の投与に対する赤血球 (RBC) 輸血依存のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび12週目
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RBC 輸血依存性は、治験薬の開始前 3 か月の 1 か月あたりの RBC 輸血量と、研究中の各月の 1 か月あたりの RBC 輸血量の差です。
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ベースラインおよび12週目
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パート 2: 隔週投与の RBC 輸血依存の変化
時間枠：ベースラインおよび13週目
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RBC 輸血の差は、治験薬の開始前 3 か月間における 1 か月あたりの RBC 輸血量と、研究中の各月における 1 か月あたりの RBC 輸血量の差です。
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ベースラインおよび13週目
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パート 1 および 2: TEAE、TESAE、および AESI を報告した参加者の数
時間枠：13週目まで
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13週目まで
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パート 1 および 2: KP104 の注入終了 (CEOI) から 1 時間以内の濃度
時間枠：13週目まで
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13週目まで
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パート 1 および 2: KP104 のトラフ濃度 (Ctrough)
時間枠：13週目まで
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13週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月25日
一次修了 (推定)
2024年11月1日
研究の完了 (推定)
2025年2月1日
試験登録日
最初に提出
2022年7月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月25日
最初の投稿 (実際)
2022年7月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年10月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月25日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KP104-201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。