- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05476887
A KP104 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelése
2022. július 25. frissítette: Kira Pharmacenticals (US), LLC.
Nyílt, 2. fázisú vizsgálat a KP104 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő, komplementinhibitorral nem kezelt alanyokon
Ennek a vizsgálatnak a célja a KP104 biztonságosságának, tolerálhatóságának, immunogenitásának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelése komplement inhibitorral még nem kezelt, PNH-ban szenvedő alanyokon.
A tanulmány 2 részből áll majd.
Az 1. rész egy dózis-kiválasztási vizsgálat a KP104 növekvő dózisainak és változó dózisintervallumainak értékelésére.
A 2. rész egy proof-of-concept (POC) vizsgálat, amely az optimális intravénás (IV) telítődózis, majd az optimális fenntartó dózis és a KP104 kezelési rendjének hatékonyságát értékeli.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
35
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Beijing, Kína
- Peking Union Medical College Hospital
-
Nanjing, Kína
- Jiangsu Province Hospital
-
Tianjin, Kína
- Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
-
Zhengzhou, Kína
- Henan Cancer Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A PNH dokumentált diagnózisa, amelyet a fehérvérsejtek és vörösvérsejtek áramlási citometriás értékelése igazolt, a granulocita vagy monocita klón mérete >= 10 százalék (%) a szűrővizsgálatot követő 6 hónapon belül.
- 1 vagy több PNH-val kapcsolatos jel vagy tünet jelenléte a szűrés megkezdését követő 3 hónapon belül.
- LDH >= 2,0 × ULN a szűréskor.
- Hemoglobin <= 10,0 g/dl a szűréskor.
- A fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak hatékony fogamzásgátlást kell gyakorolniuk a szűréstől kezdve a vizsgálati látogatás (EOS) végét követő 28 napig.
- A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi tesztet kell mutatniuk a szűréskor és a vizsgált gyógyszer adagolása előtt 24 órán belül.
Kizárási kritériumok:
- Bármely klinikailag jelentős, rosszul kontrollált alapbetegség, a PNH kivételével, a vizsgálók belátása szerint.
- Bármilyen fertőzés kezelése IV (a szűrést követő 30 napon belül) vagy orális (a szűrést követő 14 napon belül) antibiotikumokkal, vírusellenes szerekkel vagy gombaellenes szerekkel.
- Meningococcus fertőzés anamnézisében.
- Kezeletlen tuberkulózis története.
- Splenectomia története
- A hepatitis C vírus (HCV) ribonukleinsav (RNS) vagy a humán immunhiány vírus (HIV) pozitív szerológiája a szűréskor
- Csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció anamnézisében
- Abszolút neutrofilszám (ANC) <500 sejt/mikroliter (sejt/μL)
- Retikulocitaszám < 100 x 10^3 sejt/μL
- Thrombocytaszám < 30 000 sejt/μL
- Szisztémás autoimmun betegség története
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) <30 milliliter/perc/1,73 négyzetméter (mL/perc/1,73) m^2) a krónikus vesebetegség-epidemiológiai együttműködés (CKD-EPI) egyenlettel számolva. MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: 1. rész: Dózisemelés, 1. kohorsz
A résztvevők hetente növekvő és változó dózisintervallumokat kapnak KP104-ben.
|
A résztvevők KP104 intravénás (IV) telítő adagot kapnak, majd fenntartó adagot hetente vagy kéthetente.
|
Kísérleti: 1. rész: Dózisemelés, 2. kohorsz
A résztvevők hetente vagy kéthetente növekvő és változó adagolási intervallumokat kapnak KP104-ben.
|
A résztvevők KP104 intravénás (IV) telítő adagot kapnak, majd fenntartó adagot hetente vagy kéthetente.
|
Kísérleti: 1. rész: Dózisemelés, 3. kohorsz
A résztvevők hetente vagy kéthetente növekvő és változó adagolási intervallumokat kapnak KP104-ben.
|
A résztvevők KP104 intravénás (IV) telítő adagot kapnak, majd fenntartó adagot hetente vagy kéthetente.
|
Kísérleti: 2. rész: Koncepció bizonyítása 1. kohorsz
A résztvevők hetente vagy kéthetente növekvő és változó adagolási intervallumokat kapnak KP104-ben.
|
A résztvevők KP104 intravénás (IV) telítő adagot kapnak, majd fenntartó adagot hetente vagy kéthetente.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
1. rész: Dóziskorlátozó toxicitásban (DLT) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár a 4. hétig
|
DLT-nek minősül minden olyan nemkívánatos esemény, amelyet a vizsgáló a KP104-hez kapcsolódónak tekint, és amelynek súlyossága nagyobb vagy egyenlő, mint (>=) a National Cancer Institute (NCI) általános terminológiai kritériumai a nemkívánatos eseményekre (CTCAE) v5.0, 3. fokozat. szintén eltolódást jelent a kiindulási klinikai állapothoz képest > 1 NCI CTCAE fokozat.
Azon túlérzékenységi/beadási reakciók, amelyek az előgyógyszerek alkalmazása ellenére 2. fokozatú súlyossággal jelentkeznek, szintén DLT-nek minősülnek.
|
Akár a 4. hétig
|
2. rész: Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemoglobinszint >= 2 gramm per deciliter (g/dL) emelkedett az alapértékhez képest transzfúzió hiányában heti adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 12. héten
|
Vérmintákat vesznek a hemoglobinszint transzfúzió hiányában történő növekedésének elemzéséhez.
|
Alapállapotban és a 12. héten
|
2. rész: Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemoglobinszint >= 2 g/dl-rel emelkedett az alapértékhez képest transzfúzió hiányában kéthetente történő adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 13. héten
|
Vérmintákat vesznek a hemoglobinszint transzfúzió hiányában történő növekedésének elemzéséhez.
|
Alapállapotban és a 13. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
2. rész: Változás az alapértékhez képest a szérum laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjében heti adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 12. héten
|
Vérmintákat vesznek a szérum LDH elemzéséhez.
|
Alapállapotban és a 12. héten
|
2. rész: Változás a kiindulási értékhez képest a szérum LDH szintjében kétheti adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 13. héten
|
Vérmintákat vesznek a szérum LDH elemzéséhez.
|
Alapállapotban és a 13. héten
|
2. rész: A hemoglobinszint változása az alapértékhez képest a heti adagolásnál
Időkeret: Alapállapotban és a 12. héten
|
A hemoglobinszint elemzéséhez vérmintákat vesznek
|
Alapállapotban és a 12. héten
|
2. rész: A hemoglobinszint változása az alapértékhez képest kétheti adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 13. héten
|
A hemoglobinszint elemzéséhez vérmintákat vesznek.
|
Alapállapotban és a 13. héten
|
2. rész: Változás a kiindulási értékhez képest a vörösvérsejt- (RBC) transzfúziós függőségben a heti adagolásnál
Időkeret: Alapállapotban és a 12. héten
|
A vörösvértest-transzfúzió-függőség a havi vörösvértest-transzfúziók mennyiségének különbsége a vizsgálati készítmény megkezdése előtti 3 hónapban, illetve a havi vörösvértest-transzfúziók mennyisége a vizsgálat minden hónapjában.
|
Alapállapotban és a 12. héten
|
2. rész: A vörösvértest-transzfúzió-függőség változása kétheti adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 13. héten
|
A vörösvértest-transzfúziós különbség a havi vörösvértest-transzfúziók mennyiségének különbsége a vizsgálati készítmény megkezdése előtti 3 hónapban a havi vörösvértest-transzfúziók mennyiségéhez képest a vizsgálat minden hónapjában.
|
Alapállapotban és a 13. héten
|
1. és 2. rész: Azon résztvevők száma, akik jelentették a kezelési vészhelyzeti nemkívánatos eseményeket (TEAE)
Időkeret: Akár a 21. hétig
|
A nemkívánatos esemény (AE) bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünet vagy betegség, vagy egy már meglévő állapot bármely rosszabbodása, amely időlegesen összefügg a vizsgált gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy összefüggésben van-e tanulmányi gyógyszer.
TEAE-nek minősül minden olyan mellékhatás, amely a vizsgálati kezelés első adagja után vagy azt követően kezdődött vagy súlyosbodott.
|
Akár a 21. hétig
|
1. és 2. rész: Azon résztvevők száma, akik jelentették a kezelés során felmerülő súlyos mellékhatásokat (TESAE)
Időkeret: Akár a 21. hétig
|
TESAE-nek minősül minden olyan mellékhatás, amely a vizsgálati kezelés első adagja után vagy azt követően kezdődött vagy súlyosbodott.
|
Akár a 21. hétig
|
1. és 2. rész: A különleges érdeklődésű AE-t (AESI) jelentő résztvevők száma
Időkeret: Akár a 21. hétig
|
Az AE bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünet vagy betegség, vagy egy már meglévő állapot bármely rosszabbodása, amely időlegesen összefügg a vizsgált gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a vizsgált gyógyszerhez kapcsolódik-e vagy sem.
Felmérik az AESI-ben szenvedő résztvevők számát, beleértve a fertőzéseket és a helyi vagy szisztémás beadási reakciókat.
|
Akár a 21. hétig
|
1. és 2. rész: A KP104 maximális koncentrációja (Cmax) heti adagolás esetén
Időkeret: Akár a 20. hétig
|
Akár a 20. hétig
|
|
1. és 2. rész: A KP104 Cmax értéke kétheti adagolás esetén
Időkeret: Akár a 21. hétig
|
Akár a 21. hétig
|
|
1. és 2. rész: A KP104 minimális koncentrációja (Ctrough) heti adagoláshoz
Időkeret: Akár a 20. hétig
|
Akár a 20. hétig
|
|
1. és 2. rész: A KP104 átmérője kétheti adagoláshoz
Időkeret: Akár a 21. hétig
|
Akár a 21. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
2023. február 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2024. március 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2024. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. július 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. július 25.
Első közzététel (Tényleges)
2022. július 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. július 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. július 25.
Utolsó ellenőrzés
2022. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- KP104-201
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a KP104
-
Kira Pharmacenticals (US), LLC.Még nincs toborzás
-
Kira Pharmacenticals (US), LLC.Még nincs toborzás
-
Kira Pharmacenticals (US), LLC.BefejezveParoxizmális éjszakai hemoglobinuriaAusztrália