Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A KP104 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelése

2024. október 25. frissítette: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Nyílt, 2. fázisú vizsgálat a KP104 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő, komplementinhibitorral nem kezelt alanyokon

Ennek a vizsgálatnak a célja a KP104 biztonságosságának, tolerálhatóságának, immunogenitásának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelése komplement inhibitorral még nem kezelt, PNH-ban szenvedő alanyokon. A tanulmány 2 részből áll majd. Az 1. rész egy dózis-kiválasztási vizsgálat a KP104 növekvő dózisainak és változó dózisintervallumainak értékelésére. A 2. rész egy proof-of-concept (POC) vizsgálat, amely az optimális intravénás (IV) telítődózis, majd az optimális fenntartó dózis és a KP104 kezelési rendjének hatékonyságát értékeli.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

35

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Kína
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Kína
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Kína
        • Henan Cancer Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A PNH dokumentált diagnózisa, amelyet a fehérvérsejtek és vörösvérsejtek áramlási citometriás értékelése igazolt, a granulocita vagy monocita klón mérete >= 10 százalék (%) a szűrővizsgálatot követő 6 hónapon belül.
  • 1 vagy több PNH-val kapcsolatos jel vagy tünet jelenléte a szűrés megkezdését követő 3 hónapon belül.
  • LDH >= 2,0 × ULN a szűréskor.
  • Hemoglobin <= 10,0 g/dl a szűréskor.
  • A fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak hatékony fogamzásgátlást kell gyakorolniuk a szűréstől kezdve a vizsgálati látogatás (EOS) végét követő 28 napig.
  • A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi tesztet kell mutatniuk a szűréskor és a vizsgált gyógyszer adagolása előtt 24 órán belül.

Kizárási kritériumok:

  • Bármely klinikailag jelentős, rosszul kontrollált alapbetegség, a PNH kivételével, a vizsgálók belátása szerint.
  • Bármilyen fertőzés kezelése IV (a szűrést követő 30 napon belül) vagy orális (a szűrést követő 14 napon belül) antibiotikumokkal, vírusellenes szerekkel vagy gombaellenes szerekkel.
  • Meningococcus fertőzés anamnézisében.
  • Kezeletlen tuberkulózis története.
  • Splenectomia története
  • A hepatitis C vírus (HCV) ribonukleinsav (RNS) vagy a humán immunhiány vírus (HIV) pozitív szerológiája a szűréskor
  • Csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció anamnézisében
  • Abszolút neutrofilszám (ANC) <500 sejt/mikroliter (sejt/μL)
  • Retikulocitaszám < 100 x 10^3 sejt/μL
  • Thrombocytaszám < 30 000 sejt/μL
  • Szisztémás autoimmun betegség története
  • Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) <30 milliliter/perc/1,73 négyzetméter (mL/perc/1,73) m^2) a krónikus vesebetegség-epidemiológiai együttműködés (CKD-EPI) egyenlettel számolva. MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. rész: Dózisemelés, 1. kohorsz
A résztvevők hetente növekvő és változó dózisintervallumokat kapnak KP104-ben.
Drog: KP104
A KP104 intravénásan (IV. terhelés + szubkután [SC] karbantartás hetente [QW] vagy 2 hetente [Q2W]) kerül beadásra.
Kísérleti: 1. rész: Dózisemelés, 2. kohorsz
A résztvevők hetente vagy kéthetente növekvő és változó adagolási intervallumokat kapnak KP104-ben.
Drog: KP104
A KP104 intravénásan (IV. terhelés + szubkután [SC] karbantartás hetente [QW] vagy 2 hetente [Q2W]) kerül beadásra.
Kísérleti: 1. rész: Dózisemelés, 3. kohorsz
A résztvevők hetente vagy kéthetente növekvő és változó adagolási intervallumokat kapnak KP104-ben.
Drog: KP104
A KP104 intravénásan (IV. terhelés + szubkután [SC] karbantartás hetente [QW] vagy 2 hetente [Q2W]) kerül beadásra.
Kísérleti: 2. rész: Koncepció bizonyítása 1. kohorsz
A résztvevők hetente vagy kéthetente növekvő és változó adagolási intervallumokat kapnak KP104-ben.
Drog: KP104
A KP104 intravénásan (IV. terhelés + szubkután [SC] karbantartás hetente [QW] vagy 2 hetente [Q2W]) kerül beadásra.
Kísérleti: Nyílt címkés kiterjesztés (OLE)
A résztvevők KP104-et kapnak, akik részesülnek a KP104 kezelésben az 1. és 2. részben
Drog: KP104
A KP104 intravénásan (IV. terhelés + szubkután [SC] karbantartás hetente [QW] vagy 2 hetente [Q2W]) kerül beadásra.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. rész: Dóziskorlátozó toxicitásban (DLT) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár a 4. hétig
DLT-nek minősül minden olyan nemkívánatos esemény, amelyet a vizsgáló a KP104-hez kapcsolódónak tekint, és amelynek súlyossága nagyobb vagy egyenlő, mint (>=) a National Cancer Institute (NCI) általános terminológiai kritériumai a nemkívánatos eseményekre (CTCAE) v5.0, 3. fokozat. szintén eltolódást jelent a kiindulási klinikai állapothoz képest > 1 NCI CTCAE fokozat. Azon túlérzékenységi/beadási reakciók, amelyek az előgyógyszerek alkalmazása ellenére 2. fokozatú súlyossággal jelentkeznek, szintén DLT-nek minősülnek.
Akár a 4. hétig
2. rész: Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemoglobinszint >= 2 gramm per deciliter (g/dL) emelkedett az alapértékhez képest transzfúzió hiányában heti adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 12. héten
Vérmintákat vesznek a hemoglobinszint transzfúzió hiányában történő növekedésének elemzéséhez.
Alapállapotban és a 12. héten
2. rész: Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemoglobinszint >= 2 g/dl-rel emelkedett az alapértékhez képest transzfúzió hiányában kéthetente történő adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 13. héten
Vérmintákat vesznek a hemoglobinszint transzfúzió hiányában történő növekedésének elemzéséhez.
Alapállapotban és a 13. héten
Nyílt kiterjesztés (OLE): Kezelési sürgős nemkívánatos eseményekről (TEAE), kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekről (TESAE) és különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményekről (AESI) számolt résztvevők száma.
Időkeret: Akár 9 hónapig
Akár 9 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2. rész: Változás az alapértékhez képest a szérum laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjében heti adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 12. héten
Vérmintákat vesznek a szérum LDH elemzéséhez.
Alapállapotban és a 12. héten
2. rész: Változás a kiindulási értékhez képest a szérum LDH szintjében kétheti adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 13. héten
Vérmintákat vesznek a szérum LDH elemzéséhez.
Alapállapotban és a 13. héten
2. rész: A hemoglobinszint változása az alapértékhez képest a heti adagolásnál
Időkeret: Alapállapotban és a 12. héten
A hemoglobinszint elemzéséhez vérmintákat vesznek
Alapállapotban és a 12. héten
2. rész: A hemoglobinszint változása az alapértékhez képest kétheti adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 13. héten
A hemoglobinszint elemzéséhez vérmintákat vesznek.
Alapállapotban és a 13. héten
2. rész: Változás a kiindulási értékhez képest a vörösvérsejt- (RBC) transzfúziós függőségben a heti adagolásnál
Időkeret: Alapállapotban és a 12. héten
A vörösvértest-transzfúzió-függőség a havi vörösvértest-transzfúziók mennyiségének különbsége a vizsgálati készítmény megkezdése előtti 3 hónapban, illetve a havi vörösvértest-transzfúziók mennyisége a vizsgálat minden hónapjában.
Alapállapotban és a 12. héten
2. rész: A vörösvértest-transzfúzió-függőség változása kétheti adagolás esetén
Időkeret: Alapállapotban és a 13. héten
A vörösvértest-transzfúziós különbség a havi vörösvértest-transzfúziók mennyiségének különbsége a vizsgálati készítmény megkezdése előtti 3 hónapban a havi vörösvértest-transzfúziók mennyiségéhez képest a vizsgálat minden hónapjában.
Alapállapotban és a 13. héten
1. és 2. rész: A TEAE-t, TESAE-t és AESI-t jelentő résztvevők száma
Időkeret: Akár a 13. hétig
Akár a 13. hétig
1. és 2. rész: A KP104 infúzió befejezését követő egy órán belüli koncentráció (CEOI)
Időkeret: Akár a 13. hétig
Akár a 13. hétig
1. és 2. rész: A KP104 minimális koncentrációja (Ctrough).
Időkeret: Akár a 13. hétig
Akár a 13. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. november 25.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. július 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 25.

Első közzététel (Tényleges)

2022. július 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. október 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KP104-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel