Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

For å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effektivitet av KP104

25. oktober 2024 oppdatert av: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

En åpen fase 2-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effektivitet av KP104 hos komplementhemmer-naive personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, immunogenisiteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og effekten av KP104 hos komplementhemmer-naive personer med PNH. Studien vil bli gjennomført i 2 deler. Del 1 er en dosevalgsstudie for å vurdere økende doser og varierende doseintervaller av KP104. Del 2 er en proof-of-concept (POC) studie som vurderer effekten av den optimale intravenøse (IV) ladningsdosen etterfulgt av den optimale vedlikeholdsdosen og regimet til KP104.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Kina
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Kina
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Kina
        • Henan Cancer Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av PNH bekreftet ved flowcytometrievaluering av hvite blodceller og røde blodceller, med granulocytt- eller monocyttklonstørrelse på >= 10 prosent (%) innen 6 måneder etter screeningbesøket.
  • Tilstedeværelse av 1 eller flere PNH-relaterte tegn eller symptomer innen 3 måneder etter oppstart av screening.
  • LDH >= 2,0 × ULN ved screening.
  • Hemoglobin <= 10,0 g/dL ved screening.
  • Kvinner i fertil alder og menn må bruke effektiv prevensjon fra screening til 28 dager etter avsluttet studiebesøk (EOS).
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og innen 24 timer før dosering av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver klinisk signifikant dårlig kontrollert underliggende sykdom bortsett fra PNH etter etterforskernes skjønn.
  • Behandling av enhver infeksjon med IV (innen 30 dager etter screening) eller orale (innen 14 dager etter screening) antibiotika, antivirale midler eller soppdrepende midler.
  • Historie med meningokokkinfeksjon.
  • Historie om ubehandlet tuberkulose.
  • Historie om splenektomi
  • Positiv serologi for hepatitt C-virus (HCV) ribonukleinsyre (RNA) eller humant immunsviktvirus (HIV) ved screening
  • Historie med benmargs- eller stamcelletransplantasjon
  • Absolutt nøytrofiltall (ANC) <500 celler per mikroliter (celler/μL)
  • Retikulocyttantall< 100 x 10^3 celler/μL
  • Blodplateantall< 30 000 celler/μL
  • Historie med systemisk autoimmun sykdom
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <30 milliliter/minutt/1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2) beregnet av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ligning MERK: Andre protokolldefinerte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1: Doseeskalering Kohort 1
Deltakerne vil motta eskalerende og varierende doseintervaller på KP104 hver uke.
Legemiddel: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV lasting + subkutan [SC] vedlikehold hver uke [QW] eller hver 2. uke [Q2W]) vil bli administrert.
Eksperimentell: Del 1: Doseeskalering Kohort 2
Deltakerne vil motta eskalerende og varierende doseintervaller på KP104 ukentlig eller annenhver uke.
Legemiddel: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV lasting + subkutan [SC] vedlikehold hver uke [QW] eller hver 2. uke [Q2W]) vil bli administrert.
Eksperimentell: Del 1: Doseeskalering Kohort 3
Deltakerne vil motta eskalerende og varierende doseintervaller på KP104 ukentlig eller annenhver uke.
Legemiddel: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV lasting + subkutan [SC] vedlikehold hver uke [QW] eller hver 2. uke [Q2W]) vil bli administrert.
Eksperimentell: Del 2: Proof-of-concept Kohort 1
Deltakerne vil motta eskalerende og varierende doseintervaller på KP104 ukentlig eller annenhver uke.
Legemiddel: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV lasting + subkutan [SC] vedlikehold hver uke [QW] eller hver 2. uke [Q2W]) vil bli administrert.
Eksperimentell: Åpen etikettutvidelse (OLE)
Deltakerne vil motta KP104, som drar nytte av KP104-behandling i del 1 og 2
Legemiddel: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV lasting + subkutan [SC] vedlikehold hver uke [QW] eller hver 2. uke [Q2W]) vil bli administrert.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antall deltakere med dosebegrensende toksisitet (DLT)
Tidsramme: Frem til uke 4
En DLT er definert som enhver uønsket hendelse som etterforskeren anser som KP104-relatert med en alvorlighetsgrad større enn eller lik (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 Grade 3 som representerer også et skifte fra baseline klinisk status på > 1 NCI CTCAE-grad. En overfølsomhets-/administrasjonsreaksjon som oppstår med en alvorlighetsgrad på grad 2 til tross for bruk av premedisiner vil også bli utpekt som en DLT.
Frem til uke 4
Del 2: Prosentandel av deltakere med >= 2 gram per desiliter (g/dL) økning i hemoglobinnivå fra baseline i fravær av transfusjon for ukentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uke 12
Blodprøver vil bli samlet for analyse av økning i hemoglobinnivåer i fravær av transfusjon.
Baseline og i uke 12
Del 2: Prosentandel av deltakere med >= 2 g/dL økning i hemoglobinnivå fra baseline i fravær av transfusjon for annenhver uke
Tidsramme: Baseline og i uke 13
Blodprøver vil bli samlet for analyse av økning i hemoglobinnivåer i fravær av transfusjon.
Baseline og i uke 13
Open-label Extension (OLE): Antall deltakere som rapporterer Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), behandlingsfremkommende alvorlige adverse events (TESAEs) og AEs of special interest (AESIs)
Tidsramme: Opptil 9 måneder
Opptil 9 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 2: Endring fra baseline i serumlaktatdehydrogenase (LDH) nivåer for ukentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uke 12
Blodprøver vil bli samlet inn for analyse av serum LDH.
Baseline og i uke 12
Del 2: Endring fra baseline i serum-LDH-nivåer for annenhver ukes dosering
Tidsramme: Baseline og i uke 13
Blodprøver vil bli samlet inn for analyse av serum LDH.
Baseline og i uke 13
Del 2: Endring fra baseline i hemoglobinnivå for ukentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uke 12
Blodprøver vil bli samlet inn for analyse av hemoglobinnivå
Baseline og i uke 12
Del 2: Endring fra baseline i hemoglobinnivået for 2-ukentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uke 13
Blodprøver vil bli samlet inn for analyse av hemoglobinnivå.
Baseline og i uke 13
Del 2: Endring fra baseline i transfusjonsavhengighet for røde blodlegemer (RBC) for ukentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uke 12
RBC-transfusjonsavhengigheten er forskjellen i volumet av RBC-transfusjoner per måned i de 3 månedene før oppstart av undersøkelsesproduktet versus volumet av RBC-transfusjoner per måned for hver måned på studien.
Baseline og i uke 12
Del 2: Endring i RBC-transfusjonsavhengighet for dosering hver annen uke
Tidsramme: Baseline og i uke 13
RBC-transfusjonsforskjellen er forskjellen i volumet av RBC-transfusjoner per måned i de 3 månedene før oppstart av undersøkelsesproduktet versus volumet av RBC-transfusjoner per måned for hver måned på studien.
Baseline og i uke 13
Del 1 og 2: Antall deltakere som rapporterer TEAE, TESAE og AESI
Tidsramme: Frem til uke 13
Frem til uke 13
Del 1 og 2: Konsentrasjon innen én time etter avsluttet infusjon (CEOI) av KP104
Tidsramme: Frem til uke 13
Frem til uke 13
Del 1 og 2: Trogkonsentrasjon (Ctrough) av KP104
Tidsramme: Frem til uke 13
Frem til uke 13

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. november 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. juli 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2022

Først lagt ut (Faktiske)

27. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. oktober 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KP104-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere