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Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von KP104

25. Oktober 2024 aktualisiert von: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von KP104 bei Komplement-Inhibitor-naiven Probanden mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von KP104 bei Patienten ohne Komplementhemmer mit PNH. Die Studie wird in 2 Teilen durchgeführt. Teil 1 ist eine Dosisauswahlstudie zur Bewertung steigender Dosen und variierender Dosisintervalle von KP104. Teil 2 ist eine Proof-of-Concept (POC)-Studie, die die Wirksamkeit der optimalen intravenösen (IV) Aufsättigungsdosis, gefolgt von der optimalen Erhaltungsdosis und dem Behandlungsschema von KP104, bewertet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, China
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, China
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, China
        • Henan Cancer Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose von PNH, bestätigt durch durchflusszytometrische Auswertung von weißen und roten Blutkörperchen mit einer Granulozyten- oder Monozytenklongröße von >= 10 Prozent (%) innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening-Besuch.
  • Vorhandensein von 1 oder mehr PNH-bezogenen Anzeichen oder Symptomen innerhalb von 3 Monaten nach Beginn des Screenings.
  • LDH >= 2,0 × ULN beim Screening.
  • Hämoglobin <= 10,0 g/dl beim Screening.
  • Frauen im gebärfähigen Alter und Männer müssen vom Screening bis 28 Tage nach dem Studienende (EOS) eine wirksame Empfängnisverhütung praktizieren.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und innerhalb von 24 Stunden vor der Dosierung des Studienmedikaments einen negativen Schwangerschaftstest haben.

Ausschlusskriterien:

  • Jede klinisch signifikante, schlecht kontrollierte Grunderkrankung außer PNH nach Ermessen der Prüfärzte.
  • Behandlung einer Infektion mit IV (innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening) oder oralen (innerhalb von 14 Tagen nach dem Screening) Antibiotika, Virostatika oder Antimykotika.
  • Geschichte der Meningokokken-Infektion.
  • Geschichte der unbehandelten Tuberkulose.
  • Geschichte der Splenektomie
  • Positive Serologie für Ribonukleinsäure (RNA) des Hepatitis-C-Virus (HCV) oder Humanes Immunschwächevirus (HIV) beim Screening
  • Geschichte der Knochenmark- oder Stammzelltransplantation
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) <500 Zellen pro Mikroliter (Zellen/μl)
  • Retikulozytenzahl < 100 x 10^3 Zellen/μl
  • Thrombozytenzahl < 30.000 Zellen/μl
  • Geschichte der systemischen Autoimmunerkrankung
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <30 Milliliter/Minute/1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73 m^2) berechnet durch die Gleichung der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) HINWEIS: Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1: Dosiseskalation Kohorte 1
Die Teilnehmer erhalten jede Woche eskalierende und variierende Dosisintervalle von KP104.
Arzneimittel: KP104
KP104 wird intravenös verabreicht (IV-Beladung + subkutane [SC]-Erhaltung jede Woche [QW] oder alle 2 Wochen [Q2W]).
Experimental: Teil 1: Dosiseskalation Kohorte 2
Die Teilnehmer erhalten wöchentlich oder zweiwöchentlich ansteigende und variierende Dosisintervalle von KP104.
Arzneimittel: KP104
KP104 wird intravenös verabreicht (IV-Beladung + subkutane [SC]-Erhaltung jede Woche [QW] oder alle 2 Wochen [Q2W]).
Experimental: Teil 1: Dosiseskalation Kohorte 3
Die Teilnehmer erhalten wöchentlich oder zweiwöchentlich ansteigende und variierende Dosisintervalle von KP104.
Arzneimittel: KP104
KP104 wird intravenös verabreicht (IV-Beladung + subkutane [SC]-Erhaltung jede Woche [QW] oder alle 2 Wochen [Q2W]).
Experimental: Teil 2: Proof-of-Concept Kohorte 1
Die Teilnehmer erhalten wöchentlich oder zweiwöchentlich ansteigende und variierende Dosisintervalle von KP104.
Arzneimittel: KP104
KP104 wird intravenös verabreicht (IV-Beladung + subkutane [SC]-Erhaltung jede Woche [QW] oder alle 2 Wochen [Q2W]).
Experimental: Open-Label-Erweiterung (OLE)
Teilnehmer erhalten KP104, die von der KP104-Behandlung in Teil 1 und 2 profitieren
Arzneimittel: KP104
KP104 wird intravenös verabreicht (IV-Beladung + subkutane [SC]-Erhaltung jede Woche [QW] oder alle 2 Wochen [Q2W]).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit dosislimitierenden Toxizitäten (DLT)
Zeitfenster: Bis Woche 4
Ein DLT ist definiert als jedes unerwünschte Ereignis, das vom Prüfarzt als mit KP104 in Zusammenhang stehend angesehen wird und einen Schweregrad aufweist, der größer oder gleich (>=) den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 Grad 3 des National Cancer Institute (NCI) ist stellt auch eine Abweichung vom klinischen Ausgangsstatus von > 1 NCI CTCAE-Grad dar. Als DLT wird auch eine Überempfindlichkeits-/Einnahmereaktion bezeichnet, die trotz Prämedikation mit einem Schweregrad 2 auftritt.
Bis Woche 4
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit >= 2 Gramm pro Deziliter (g/dl) Anstieg des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusion bei wöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 12
Blutproben werden zur Analyse des Anstiegs des Hämoglobinspiegels ohne Transfusion entnommen.
Baseline und in Woche 12
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit >= 2 g/dL Anstieg des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusion bei zweiwöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 13
Blutproben werden zur Analyse des Anstiegs des Hämoglobinspiegels ohne Transfusion entnommen.
Baseline und in Woche 13
Open-Label-Erweiterung (OLE): Anzahl der Teilnehmer, die behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (TESAEs) und UEs von besonderem Interesse (AESIs) melden.
Zeitfenster: Bis zu 9 Monate
Bis zu 9 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 2: Veränderung der Serum-Lactatdehydrogenase (LDH)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bei wöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 12
Blutproben werden für die Analyse von Serum-LDH entnommen.
Baseline und in Woche 12
Teil 2: Veränderung der Serum-LDH-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bei zweiwöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 13
Blutproben werden für die Analyse von Serum-LDH entnommen.
Baseline und in Woche 13
Teil 2: Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert bei wöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 12
Zur Analyse des Hämoglobinspiegels werden Blutproben entnommen
Baseline und in Woche 12
Teil 2: Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert bei zweiwöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 13
Zur Analyse des Hämoglobinspiegels werden Blutproben entnommen.
Baseline und in Woche 13
Teil 2: Änderung der Transfusionsabhängigkeit von roten Blutkörperchen (RBC) gegenüber dem Ausgangswert bei wöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 12
Die Abhängigkeit von Erythrozytentransfusionen ist die Differenz zwischen dem Volumen der Erythrozytentransfusionen pro Monat in den 3 Monaten vor Beginn des Prüfpräparats und dem Volumen der Erythrozytentransfusionen pro Monat für jeden Monat der Studie.
Baseline und in Woche 12
Teil 2: Veränderung der Abhängigkeit von Erythrozytentransfusionen bei zweiwöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 13
Die Differenz der Erythrozyten-Transfusionen ist die Differenz des Volumens der Erythrozyten-Transfusionen pro Monat in den 3 Monaten vor Beginn des Prüfpräparats im Vergleich zum Volumen der Erythrozyten-Transfusionen pro Monat für jeden Monat in der Studie.
Baseline und in Woche 13
Teil 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer, die TEAEs, TESAEs und AESIs melden
Zeitfenster: Bis Woche 13
Bis Woche 13
Teil 1 und 2: Konzentration innerhalb einer Stunde nach Ende der Infusion (CEOI) von KP104
Zeitfenster: Bis Woche 13
Bis Woche 13
Teil 1 und 2: Talkonzentration (Ctrough) von KP104
Zeitfenster: Bis Woche 13
Bis Woche 13

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KP104-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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