Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

För att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effektivitet av KP104

25 oktober 2024 uppdaterad av: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

En öppen fas 2-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effektivitet hos KP104 hos komplementhämmare-naiva patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, immunogenicitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effektivitet hos KP104 hos komplementhämmare-naiva patienter med PNH. Studien kommer att genomföras i 2 delar. Del 1 är en dosvalsstudie för att bedöma eskalerande doser och varierande dosintervall av KP104. Del 2 är en proof-of-concept-studie (POC) som bedömer effekten av den optimala intravenösa (IV) laddningsdosen följt av den optimala underhållsdosen och regimen för KP104.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

35

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Kina
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Kina
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Kina
        • Henan Cancer Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av PNH bekräftad genom flödescytometriutvärdering av vita blodkroppar och röda blodkroppar, med en granulocyt- eller monocytklonstorlek på >= 10 procent (%) inom 6 månader efter screeningbesöket.
  • Närvaro av 1 eller flera PNH-relaterade tecken eller symtom inom 3 månader efter påbörjad screening.
  • LDH >= 2,0 × ULN vid screening.
  • Hemoglobin <= 10,0 g/dL vid screening.
  • Kvinnor i fertil ålder och män måste använda effektiv preventivmetod från screening till 28 dagar efter studiebesökets slut (EOS).
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och inom 24 timmar före dosering av studieläkemedlet.

Exklusions kriterier:

  • Varje kliniskt signifikant dåligt kontrollerad underliggande sjukdom annan än PNH enligt utredarnas bedömning.
  • Behandling av infektioner med IV (inom 30 dagar efter screening) eller orala (inom 14 dagar efter screening) antibiotika, antivirala medel eller svampdödande medel.
  • Historik av meningokockinfektion.
  • Historia av obehandlad tuberkulos.
  • Historia om splenektomi
  • Positiv serologi för hepatit C-virus (HCV) ribonukleinsyra (RNA) eller humant immunbristvirus (HIV) vid screening
  • Historik av benmärgs- eller stamcellstransplantation
  • Absolut neutrofilantal (ANC) <500 celler per mikroliter (celler/μL)
  • Retikulocytantal< 100 x 10^3 celler/μL
  • Trombocytantal< 30 000 celler/μL
  • Historik av systemisk autoimmun sjukdom
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) <30 milliliter/minut/1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2) beräknat med ekvation för kronisk njursjukdom epidemiologi (CKD-EPI) OBS: Andra protokoll definierade inklusions-/exklusionskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1: Dosökning Kohort 1
Deltagarna kommer att få eskalerande och varierande dosintervall av KP104 varje vecka.
Läkemedel: KP104
KP104 intravenöst (IV-laddning + subkutant [SC] underhåll varje vecka [QW] eller varannan vecka [Q2W]) kommer att administreras.
Experimentell: Del 1: Dosökning Kohort 2
Deltagarna kommer att få eskalerande och varierande dosintervall av KP104 varje vecka eller varannan vecka.
Läkemedel: KP104
KP104 intravenöst (IV-laddning + subkutant [SC] underhåll varje vecka [QW] eller varannan vecka [Q2W]) kommer att administreras.
Experimentell: Del 1: Dosökning Kohort 3
Deltagarna kommer att få eskalerande och varierande dosintervall av KP104 varje vecka eller varannan vecka.
Läkemedel: KP104
KP104 intravenöst (IV-laddning + subkutant [SC] underhåll varje vecka [QW] eller varannan vecka [Q2W]) kommer att administreras.
Experimentell: Del 2: Proof-of-concept Kohort 1
Deltagarna kommer att få eskalerande och varierande dosintervall av KP104 varje vecka eller varannan vecka.
Läkemedel: KP104
KP104 intravenöst (IV-laddning + subkutant [SC] underhåll varje vecka [QW] eller varannan vecka [Q2W]) kommer att administreras.
Experimentell: Open-label extension (OLE)
Deltagarna kommer att få KP104, som drar nytta av KP104-behandling i del 1 och 2
Läkemedel: KP104
KP104 intravenöst (IV-laddning + subkutant [SC] underhåll varje vecka [QW] eller varannan vecka [Q2W]) kommer att administreras.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 1: Antal deltagare med dosbegränsande toxicitet (DLT)
Tidsram: Fram till vecka 4
En DLT definieras som varje biverkning som utredaren anser vara KP104-relaterad med en svårighetsgrad som är större än eller lika med (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 Grade 3 som representerar också en förskjutning från det kliniska utgångsläget på > 1 NCI CTCAE-grad. En överkänslighets-/administreringsreaktion som inträffar med en svårighetsgrad av grad 2 trots användning av premediciner kommer också att betecknas som en DLT.
Fram till vecka 4
Del 2: Andel deltagare med >= 2 gram per deciliter (g/dL) ökning av hemoglobinnivån från baslinjen i frånvaro av transfusion för veckodosering
Tidsram: Baslinje och vecka 12
Blodprover kommer att samlas in för analys av ökningar av hemoglobinnivåer i frånvaro av transfusion.
Baslinje och vecka 12
Del 2: Andel deltagare med >= 2 g/dL ökning av hemoglobinnivån från baslinjen i frånvaro av transfusion för dosering varannan vecka
Tidsram: Baslinje och vecka 13
Blodprover kommer att samlas in för analys av ökningar av hemoglobinnivåer i frånvaro av transfusion.
Baslinje och vecka 13
Open-label Extension (OLE): Antal deltagare som rapporterar Emergent Adverse Events för behandling (TEAE), behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAE) och AE av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till 9 månader
Upp till 9 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 2: Ändring från baslinjen i serumlaktatdehydrogenasnivåer (LDH) för veckodosering
Tidsram: Baslinje och vecka 12
Blodprover kommer att samlas in för analys av serum-LDH.
Baslinje och vecka 12
Del 2: Ändring från Baseline i serum-LDH-nivåer för dosering varannan vecka
Tidsram: Baslinje och vecka 13
Blodprover kommer att samlas in för analys av serum-LDH.
Baslinje och vecka 13
Del 2: Ändring från Baseline i hemoglobinnivå för veckodosering
Tidsram: Baslinje och vecka 12
Blodprover kommer att samlas in för analys av hemoglobinnivån
Baslinje och vecka 12
Del 2: Ändring från baslinjen i hemoglobinnivån för dosering varannan vecka
Tidsram: Baslinje och vecka 13
Blodprover kommer att samlas in för analys av hemoglobinnivån.
Baslinje och vecka 13
Del 2: Förändring från baslinjen i transfusionsberoende för röda blodkroppar (RBC) för veckodosering
Tidsram: Baslinje och vecka 12
RBC-transfusionsberoendet är skillnaden i volymen av RBC-transfusioner per månad under de 3 månaderna före start av prövningsprodukten jämfört med volymen RBC-transfusioner per månad för varje månad i studien.
Baslinje och vecka 12
Del 2: Förändring av RBC-transfusionsberoende för dosering varannan vecka
Tidsram: Baslinje och vecka 13
RBC-transfusionsskillnaden är skillnaden i volymen av RBC-transfusioner per månad under de 3 månaderna före start av prövningsprodukten jämfört med volymen RBC-transfusioner per månad för varje månad i studien.
Baslinje och vecka 13
Del 1 och 2: Antal deltagare som rapporterar TEAE, TESAE och AESI
Tidsram: Fram till vecka 13
Fram till vecka 13
Del 1 och 2: Koncentration inom en timme efter avslutad infusion (CEOI) av KP104
Tidsram: Fram till vecka 13
Fram till vecka 13
Del 1 och 2: Trogkoncentration (Ctrough) av KP104
Tidsram: Fram till vecka 13
Fram till vecka 13

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 november 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juli 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 juli 2022

Första postat (Faktisk)

27 juli 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 oktober 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 oktober 2024

Senast verifierad

1 oktober 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KP104-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera