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Per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di KP104

25 ottobre 2024 aggiornato da: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di KP104 in soggetti naïve agli inibitori del complemento con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di KP104 in soggetti naïve agli inibitori del complemento con EPN. Lo studio sarà condotto in 2 parti. La parte 1 è uno studio di selezione della dose per valutare le dosi crescenti e gli intervalli di dose variabili di KP104. La parte 2 è uno studio di prova (POC) che valuta l'efficacia della dose di carico ottimale per via endovenosa (IV) seguita dalla dose e dal regime di mantenimento ottimali di KP104.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Cina
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Cina
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Cina
        • Henan Cancer Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di EPN confermata dalla valutazione della citometria a flusso dei globuli bianchi e dei globuli rossi, con dimensione del clone di granulociti o monociti >= 10% (%) entro 6 mesi dalla visita di screening.
  • Presenza di 1 o più segni o sintomi correlati alla EPN entro 3 mesi dall'inizio dello screening.
  • LDH >= 2,0 × ULN allo screening.
  • Emoglobina <= 10,0 g/dL allo screening.
  • Le donne in età fertile e i maschi devono praticare una contraccezione efficace dallo screening fino a 28 giorni dopo la visita di fine studio (EOS).
  • Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo allo Screening ed entro 24 ore prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia di base clinicamente significativa e scarsamente controllata diversa dalla EPN a discrezione degli investigatori.
  • Trattamento di qualsiasi infezione con antibiotici, antivirali o antimicotici per via endovenosa (entro 30 giorni dallo screening) o per via orale (entro 14 giorni dallo screening).
  • Storia di infezione meningococcica.
  • Storia di tubercolosi non trattata.
  • Storia di splenectomia
  • Sierologia positiva per virus dell'epatite C (HCV) acido ribonucleico (RNA) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV) allo screening
  • Storia di trapianto di midollo osseo o di cellule staminali
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) <500 cellule per microlitro (cellule/μL)
  • Conta dei reticolociti < 100 x 10^3 cellule/μL
  • Conta piastrinica < 30.000 cellule/μL
  • Storia di malattia autoimmune sistemica
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <30 millilitri/minuto/1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2) calcolato dall'equazione della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1: Aumento della dose Coorte 1
I partecipanti riceveranno intervalli di dose crescenti e variabili di KP104 ogni settimana.
Droga: KP104
Verrà somministrato KP104 per via endovenosa (carico IV + mantenimento sottocutaneo [SC] ogni settimana [QW] o ogni 2 settimane [Q2W]).
Sperimentale: Parte 1: Aumento della dose Coorte 2
I partecipanti riceveranno intervalli di dose crescenti e variabili di KP104 settimanalmente o bisettimanali.
Droga: KP104
Verrà somministrato KP104 per via endovenosa (carico IV + mantenimento sottocutaneo [SC] ogni settimana [QW] o ogni 2 settimane [Q2W]).
Sperimentale: Parte 1: Aumento della dose Coorte 3
I partecipanti riceveranno intervalli di dose crescenti e variabili di KP104 settimanalmente o bisettimanali.
Droga: KP104
Verrà somministrato KP104 per via endovenosa (carico IV + mantenimento sottocutaneo [SC] ogni settimana [QW] o ogni 2 settimane [Q2W]).
Sperimentale: Parte 2: Proof of concept Coorte 1
I partecipanti riceveranno intervalli di dose crescenti e variabili di KP104 settimanalmente o bisettimanali.
Droga: KP104
Verrà somministrato KP104 per via endovenosa (carico IV + mantenimento sottocutaneo [SC] ogni settimana [QW] o ogni 2 settimane [Q2W]).
Sperimentale: Estensione open-label (OLE)
Riceveranno KP104 i partecipanti che beneficiano del trattamento KP104 nelle Parti 1 e 2
Droga: KP104
Verrà somministrato KP104 per via endovenosa (carico IV + mantenimento sottocutaneo [SC] ogni settimana [QW] o ogni 2 settimane [Q2W]).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Numero di partecipanti con tossicità limitanti la dose (DLT)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 4
Una DLT è definita come qualsiasi evento avverso considerato dallo sperimentatore correlato a KP104 con una gravità maggiore o uguale a (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 Grado 3 che rappresenta anche uno spostamento rispetto allo stato clinico basale di > 1 grado NCI CTCAE. Anche una reazione di ipersensibilità/somministrazione che si verifica con una gravità di Grado 2 nonostante l'uso di premedicazioni sarà designata come DLT.
Fino alla settimana 4
Parte 2: Percentuale di partecipanti con aumento >= 2 grammi per decilitro (g/dL) del livello di emoglobina rispetto al basale in assenza di trasfusioni per dosaggio settimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 12
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi dell'aumento dei livelli di emoglobina in assenza di trasfusione.
Basale e alla settimana 12
Parte 2: Percentuale di partecipanti con aumento >= 2 g/dL del livello di emoglobina rispetto al basale in assenza di trasfusioni per somministrazione bisettimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 13
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi dell'aumento dei livelli di emoglobina in assenza di trasfusione.
Basale e alla settimana 13
Estensione in aperto (OLE): numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI).
Lasso di tempo: Fino a 9 mesi
Fino a 9 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2: variazione rispetto al basale dei livelli sierici di lattato deidrogenasi (LDH) per il dosaggio settimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 12
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi dell'LDH sierico.
Basale e alla settimana 12
Parte 2: variazione rispetto al basale dei livelli sierici di LDH per la somministrazione bisettimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 13
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi dell'LDH sierico.
Basale e alla settimana 13
Parte 2: variazione rispetto al basale del livello di emoglobina per il dosaggio settimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 12
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi del livello di emoglobina
Basale e alla settimana 12
Parte 2: variazione rispetto al basale del livello di emoglobina per il dosaggio bisettimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 13
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi del livello di emoglobina.
Basale e alla settimana 13
Parte 2: Variazione rispetto al basale nella dipendenza da trasfusione di globuli rossi (RBC) per il dosaggio settimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 12
La dipendenza dalle trasfusioni di RBC è la differenza nel volume di trasfusioni di RBC al mese per i 3 mesi precedenti l'inizio del prodotto sperimentale rispetto al volume di trasfusioni di RBC al mese per ciascun mese dello studio.
Basale e alla settimana 12
Parte 2: cambiamento nella dipendenza dalle trasfusioni di RBC per il dosaggio bisettimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 13
La differenza tra le trasfusioni di RBC è la differenza nel volume di trasfusioni di RBC al mese per i 3 mesi precedenti l'inizio del prodotto sperimentale rispetto al volume di trasfusioni di RBC al mese per ciascun mese dello studio.
Basale e alla settimana 13
Parte 1 e 2: Numero di partecipanti che hanno segnalato TEAE, TESAE e AESI
Lasso di tempo: Fino alla settimana 13
Fino alla settimana 13
Parte 1 e 2: concentrazione entro un'ora dalla fine dell'infusione (CEOI) di KP104
Lasso di tempo: Fino alla settimana 13
Fino alla settimana 13
Parte 1 e 2: Concentrazione minima (Ctrough) di KP104
Lasso di tempo: Fino alla settimana 13
Fino alla settimana 13

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

27 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KP104-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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