Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van KP104 te evalueren

25 juli 2022 bijgewerkt door: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Een open-label, fase 2-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van KP104 bij complementremmer-naïeve proefpersonen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van KP104 bij complementremmer-naïeve proefpersonen met PNH. Het onderzoek zal in 2 delen worden uitgevoerd. Deel 1 is een dosisselectieonderzoek om escalerende doses en variërende dosisintervallen van KP104 te beoordelen. Deel 2 is een proof-of-concept (POC)-studie waarin de werkzaamheid wordt beoordeeld van de optimale intraveneuze (IV) oplaaddosis gevolgd door de optimale onderhoudsdosis en het optimale onderhoudsschema van KP104.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

35

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, China
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, China
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, China
        • Henan Cancer Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van PNH bevestigd door flowcytometrie-evaluatie van witte bloedcellen en rode bloedcellen, met een granulocyt- of monocytkloongrootte van >= 10 procent (%) binnen 6 maanden na het screeningsbezoek.
  • Aanwezigheid van 1 of meer PNH-gerelateerde tekenen of symptomen binnen 3 maanden na aanvang van de screening.
  • LDH >= 2,0 × ULN bij screening.
  • Hemoglobine <= 10,0 g/dl bij screening.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen moeten effectieve anticonceptie toepassen vanaf de screening tot 28 dagen na het einde van het onderzoek (EOS).
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en binnen 24 uur voorafgaand aan de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke klinisch significante slecht gecontroleerde onderliggende ziekte anders dan PNH naar goeddunken van onderzoekers.
  • Behandeling van elke infectie met intraveneuze (binnen 30 dagen na screening) of orale (binnen 14 dagen na screening) antibiotica, antivirale middelen of antischimmelmiddelen.
  • Geschiedenis van meningokokkeninfectie.
  • Geschiedenis van onbehandelde tuberculose.
  • Geschiedenis van splenectomie
  • Positieve serologie voor hepatitis C-virus (HCV), ribonucleïnezuur (RNA) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) bij screening
  • Geschiedenis van beenmerg- of stamceltransplantatie
  • Absoluut aantal neutrofielen (ANC) <500 cellen per microliter (cellen/μL)
  • Aantal reticulocyten < 100 x 10^3 cellen/μL
  • Aantal bloedplaatjes < 30.000 cellen/μL
  • Geschiedenis van systemische auto-immuunziekte
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <30 milliliter/minuut/1,73 vierkante meter (ml/min/1,73 m^2) berekend door Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-vergelijking OPMERKING: Er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1: Dosisescalatie Cohort 1
Deelnemers krijgen elke week toenemende en variërende dosisintervallen van KP104.
Geneesmiddel: KP104
Deelnemers krijgen KP104 intraveneus (IV) oplaaddosis gevolgd door onderhoudsdosis elke week of tweewekelijks.
Experimenteel: Deel 1: Dosisescalatie Cohort 2
Deelnemers krijgen wekelijks of tweewekelijks toenemende en variërende dosisintervallen van KP104.
Geneesmiddel: KP104
Deelnemers krijgen KP104 intraveneus (IV) oplaaddosis gevolgd door onderhoudsdosis elke week of tweewekelijks.
Experimenteel: Deel 1: Dosisescalatie Cohort 3
Deelnemers krijgen wekelijks of tweewekelijks toenemende en variërende dosisintervallen van KP104.
Geneesmiddel: KP104
Deelnemers krijgen KP104 intraveneus (IV) oplaaddosis gevolgd door onderhoudsdosis elke week of tweewekelijks.
Experimenteel: Deel 2: Proof-of-concept Cohort 1
Deelnemers krijgen wekelijks of tweewekelijks toenemende en variërende dosisintervallen van KP104.
Geneesmiddel: KP104
Deelnemers krijgen KP104 intraveneus (IV) oplaaddosis gevolgd door onderhoudsdosis elke week of tweewekelijks.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Aantal deelnemers met dosisbeperkende toxiciteiten (DLT)
Tijdsspanne: Tot week 4
Een DLT wordt gedefinieerd als elke bijwerking die door de onderzoeker wordt beschouwd als KP104-gerelateerd met een ernst groter dan of gelijk aan (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 Graad 3 die vertegenwoordigt ook een verschuiving ten opzichte van de klinische uitgangsstatus van > 1 NCI CTCAE-graad. Een overgevoeligheids-/toedieningsreactie die optreedt met een ernst van Graad 2 ondanks het gebruik van premedicatie zal ook worden aangemerkt als een DLT.
Tot week 4
Deel 2: Percentage deelnemers met >= 2 gram per deciliter (g/dL) verhoging van het hemoglobinegehalte ten opzichte van de uitgangswaarde bij afwezigheid van transfusie voor wekelijkse dosering
Tijdsspanne: Basislijn en in week 12
Er zullen bloedmonsters worden verzameld voor de analyse van de toename van het hemoglobinegehalte bij afwezigheid van transfusie.
Basislijn en in week 12
Deel 2: Percentage deelnemers met >= 2 g/dl stijging van het hemoglobinegehalte ten opzichte van baseline bij afwezigheid van transfusie voor tweewekelijkse dosering
Tijdsspanne: Basislijn en in week 13
Er zullen bloedmonsters worden verzameld voor de analyse van de toename van het hemoglobinegehalte bij afwezigheid van transfusie.
Basislijn en in week 13

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 2: Verandering ten opzichte van baseline in serumlactaatdehydrogenase (LDH)-waarden voor wekelijkse dosering
Tijdsspanne: Basislijn en in week 12
Er zullen bloedmonsters worden verzameld voor de analyse van serum-LDH.
Basislijn en in week 12
Deel 2: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum-LDH-waarden voor tweewekelijkse dosering
Tijdsspanne: Basislijn en in week 13
Er zullen bloedmonsters worden verzameld voor de analyse van serum-LDH.
Basislijn en in week 13
Deel 2: Verandering van baseline in hemoglobinegehalte voor wekelijkse dosering
Tijdsspanne: Basislijn en in week 12
Er worden bloedmonsters afgenomen voor de analyse van het hemoglobinegehalte
Basislijn en in week 12
Deel 2: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het hemoglobinegehalte voor tweewekelijkse dosering
Tijdsspanne: Basislijn en in week 13
Er worden bloedmonsters afgenomen voor de analyse van het hemoglobinegehalte.
Basislijn en in week 13
Deel 2: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de afhankelijkheid van rode bloedcellen (RBC) voor wekelijkse dosering
Tijdsspanne: Basislijn en in week 12
De RBC-transfusieafhankelijkheid is het verschil in het volume van RBC-transfusies per maand gedurende de 3 maanden voorafgaand aan de start van het onderzoeksproduct versus het volume van RBC-transfusies per maand voor elke studiemaand.
Basislijn en in week 12
Deel 2: Verandering in RBC-transfusieafhankelijkheid voor tweewekelijkse dosering
Tijdsspanne: Basislijn en in week 13
Het RBC-transfusieverschil is het verschil in het volume van RBC-transfusies per maand gedurende de 3 maanden voorafgaand aan de start van het onderzoeksproduct versus het volume van RBC-transfusies per maand voor elke studiemaand.
Basislijn en in week 13
Deel 1 en 2: Aantal deelnemers dat meldt Treatment Emergent Adverse Events (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot week 21
Een bijwerking (AE) wordt gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte of elke verslechtering van een reeds bestaande aandoening die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan studie medicijn. Een TEAE wordt gedefinieerd als elke AE die begon of verergerde in ernst op of na de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
Tot week 21
Deel 1 en 2: Aantal deelnemers dat meldt Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAE's)
Tijdsspanne: Tot week 21
Een TESAE wordt gedefinieerd als elke AE die begon of verergerde in ernst op of na de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
Tot week 21
Deel 1 en 2: Aantal deelnemers dat AE's of Special Interests (AESI's) rapporteert
Tijdsspanne: Tot week 21
Een AE wordt gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte of elke verslechtering van een reeds bestaande aandoening die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. Het aantal deelnemers met AESI's inclusief infecties en lokale of systemische toedieningsreacties zal worden beoordeeld.
Tot week 21
Deel 1 en 2: Maximale concentratie (Cmax) van KP104 voor wekelijkse dosering
Tijdsspanne: Tot week 20
Tot week 20
Deel 1 en 2: Cmax van KP104 voor tweewekelijkse dosering
Tijdsspanne: Tot week 21
Tot week 21
Deel 1 en 2: Dalconcentratie (Cdal) van KP104 voor wekelijkse dosering
Tijdsspanne: Tot week 20
Tot week 20
Deel 1 en 2: Ctrough van KP104 voor tweewekelijkse dosering
Tijdsspanne: Tot week 21
Tot week 21

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 februari 2023

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

1 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KP104-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op KP104

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Venezuela

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren