Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности KP104

25 октября 2024 г. обновлено: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Открытое исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности KP104 у субъектов, ранее не получавших ингибиторы комплемента, с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости, иммуногенности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности KP104 у субъектов с ПНГ, ранее не получавших ингибиторы комплемента. Исследование будет проводиться в 2-х частях. Часть 1 представляет собой исследование выбора дозы для оценки возрастающих доз и различных интервалов дозирования КР104. Часть 2 представляет собой экспериментальное (POC) исследование, оценивающее эффективность оптимальной внутривенной (IV) нагрузочной дозы с последующей оптимальной поддерживающей дозой и режимом приема KP104.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

35

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Китай
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Китай
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Китай
        • Henan Cancer Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный диагноз ПНГ, подтвержденный проточной цитометрией лейкоцитов и эритроцитов с размером клона гранулоцитов или моноцитов >= 10 процентов (%) в течение 6 месяцев после визита для скрининга.
  • Наличие 1 или более признаков или симптомов, связанных с ПНГ, в течение 3 месяцев после начала скрининга.
  • ЛДГ >= 2,0 × ВГН при скрининге.
  • Гемоглобин <= 10,0 г/дл при скрининге.
  • Женщины детородного возраста и мужчины должны применять эффективные методы контрацепции с момента скрининга до 28 дней после визита в конце исследования (EOS).
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и в течение 24 часов до введения дозы исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  • Любое клинически значимое плохо контролируемое основное заболевание, кроме ПНГ, по усмотрению исследователей.
  • Лечение любой инфекции внутривенно (в течение 30 дней после скрининга) или перорально (в течение 14 дней после скрининга) антибиотиками, противовирусными или противогрибковыми препаратами.
  • Менингококковая инфекция в анамнезе.
  • Нелеченый туберкулез в анамнезе.
  • История спленэктомии
  • Положительная серология вируса гепатита С (ВГС), рибонуклеиновой кислоты (РНК) или вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) при скрининге
  • История трансплантации костного мозга или стволовых клеток
  • Абсолютное количество нейтрофилов (ANC) <500 клеток на микролитр (клеток/мкл)
  • Количество ретикулоцитов < 100 x 10^3 клеток/мкл
  • Количество тромбоцитов < 30 000 клеток/мкл
  • История системного аутоиммунного заболевания
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <30 миллилитров/минуту/1,73 кв. метра (мл/мин/1,73 m^2) рассчитано по уравнению Сотрудничества в области эпидемиологии хронических заболеваний почек (CKD-EPI) ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть 1: Повышение дозы Когорта 1
Каждую неделю участники будут получать увеличивающиеся и изменяющиеся интервалы дозировки KP104.
Лекарство: КП104
KP104 будет вводиться внутривенно (в/в загрузка + подкожно [п/к] поддерживающее введение каждую неделю [QW] или каждые 2 недели [Q2W]).
Экспериментальный: Часть 1: Повышение дозы Когорта 2
Участники будут получать дозу KP104 с возрастающими интервалами еженедельно или раз в две недели.
Лекарство: КП104
KP104 будет вводиться внутривенно (в/в загрузка + подкожно [п/к] поддерживающее введение каждую неделю [QW] или каждые 2 недели [Q2W]).
Экспериментальный: Часть 1: Повышение дозы Когорта 3
Участники будут получать дозу KP104 с возрастающими интервалами еженедельно или раз в две недели.
Лекарство: КП104
KP104 будет вводиться внутривенно (в/в загрузка + подкожно [п/к] поддерживающее введение каждую неделю [QW] или каждые 2 недели [Q2W]).
Экспериментальный: Часть 2: Группа проверки концепции 1
Участники будут получать дозу KP104 с возрастающими интервалами еженедельно или раз в две недели.
Лекарство: КП104
KP104 будет вводиться внутривенно (в/в загрузка + подкожно [п/к] поддерживающее введение каждую неделю [QW] или каждые 2 недели [Q2W]).
Экспериментальный: Открытое расширение (OLE)
Участники получат KP104, которые получают выгоду от лечения KP104 в частях 1 и 2.
Лекарство: КП104
KP104 будет вводиться внутривенно (в/в загрузка + подкожно [п/к] поддерживающее введение каждую неделю [QW] или каждые 2 недели [Q2W]).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть 1: Количество участников с дозолимитирующей токсичностью (DLT)
Временное ограничение: До 4 недели
DLT определяется как любое нежелательное явление, которое исследователь считает связанным с KP104, с тяжестью выше или равной (>=) Общему терминологическому критерию нежелательных явлений (CTCAE) v5.0 Grade 3 Национального института рака (NCI), которое также представляет собой сдвиг по сравнению с исходным клиническим статусом > 1 степени NCI CTCAE. Реакция гиперчувствительности/введения, возникающая со степенью тяжести 2, несмотря на использование премедикаментов, также будет обозначаться как DLT.
До 4 недели
Часть 2: Процент участников с повышением уровня гемоглобина >= 2 граммов на децилитр (г/дл) по сравнению с исходным уровнем при отсутствии переливания для еженедельного дозирования
Временное ограничение: Исходный уровень и на 12 неделе
Образцы крови будут взяты для анализа повышения уровня гемоглобина в отсутствие переливания.
Исходный уровень и на 12 неделе
Часть 2: Процент участников с повышением уровня гемоглобина >= 2 г/дл по сравнению с исходным уровнем при отсутствии переливания крови для дозирования раз в две недели
Временное ограничение: Исходный уровень и на 13 неделе
Образцы крови будут взяты для анализа повышения уровня гемоглобина в отсутствие переливания.
Исходный уровень и на 13 неделе
Открытое расширение (OLE): количество участников, сообщивших о нежелательных явлениях, возникших во время лечения (TEAE), серьезных нежелательных явлениях, возникших во время лечения (TESAE) и НЯ, представляющих особый интерес (AESI).
Временное ограничение: До 9 месяцев
До 9 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть 2: Изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем при еженедельном приеме
Временное ограничение: Исходный уровень и на 12 неделе
Образцы крови будут взяты для анализа ЛДГ в сыворотке.
Исходный уровень и на 12 неделе
Часть 2: Изменение уровней ЛДГ в сыворотке по сравнению с исходным уровнем при приеме раз в две недели
Временное ограничение: Исходный уровень и на 13 неделе
Образцы крови будут взяты для анализа ЛДГ в сыворотке.
Исходный уровень и на 13 неделе
Часть 2: Изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем для еженедельного дозирования
Временное ограничение: Исходный уровень и на 12 неделе
Образцы крови будут взяты для анализа уровня гемоглобина
Исходный уровень и на 12 неделе
Часть 2: Изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем для дозирования раз в две недели
Временное ограничение: Исходный уровень и на 13 неделе
Образцы крови будут взяты для анализа уровня гемоглобина.
Исходный уровень и на 13 неделе
Часть 2: Изменение зависимости от переливания эритроцитов (эритроцитов) по сравнению с исходным уровнем при еженедельном дозировании
Временное ограничение: Исходный уровень и на 12 неделе
Зависимость от трансфузий эритроцитов представляет собой разницу между объемом трансфузий эритроцитов в месяц за 3 месяца до начала применения исследуемого препарата и объемом трансфузий эритроцитов в месяц за каждый месяц исследования.
Исходный уровень и на 12 неделе
Часть 2: Изменение зависимости от переливания эритроцитов при дозировании раз в две недели
Временное ограничение: Исходный уровень и на 13 неделе
Разница в переливании эритроцитов представляет собой разницу в объеме переливаний эритроцитов в месяц за 3 месяца до начала приема исследуемого препарата по сравнению с объемом переливаний эритроцитов в месяц за каждый месяц исследования.
Исходный уровень и на 13 неделе
Часть 1 и 2: Число участников, сообщивших о TEAE, TESAE и AESI.
Временное ограничение: До 13 недели
До 13 недели
Часть 1 и 2: Концентрация KP104 в течение одного часа после окончания инфузии (CEOI).
Временное ограничение: До 13 недели
До 13 недели
Часть 1 и 2: Минимальная концентрация (Ctrough) KP104
Временное ограничение: До 13 недели
До 13 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 июля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 июля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 июля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 октября 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • KP104-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться