- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05476887
Ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności KP104
25 lipca 2022 zaktualizowane przez: Kira Pharmacenticals (US), LLC.
Otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność KP104 u osób nieleczonych wcześniej inhibitorami dopełniacza z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności KP104 u pacjentów z PNH, którzy nie otrzymywali wcześniej inhibitorów dopełniacza.
Badanie zostanie przeprowadzone w 2 częściach.
Część 1 to badanie wyboru dawki w celu oceny rosnących dawek i różnych odstępów między dawkami KP104.
Część 2 to badanie potwierdzające słuszność koncepcji (POC) oceniające skuteczność optymalnej dożylnej dawki nasycającej (IV), po której następuje optymalna dawka podtrzymująca i schemat KP104.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
35
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beijing, Chiny
- Peking Union Medical College Hospital
-
Nanjing, Chiny
- Jiangsu Province Hospital
-
Tianjin, Chiny
- Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
-
Zhengzhou, Chiny
- Henan Cancer Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udokumentowane rozpoznanie PNH potwierdzone przez ocenę krwinek białych i krwinek czerwonych metodą cytometrii przepływowej, z wielkością klonów granulocytów lub monocytów >= 10 procent (%) w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej.
- Obecność 1 lub więcej objawów przedmiotowych lub podmiotowych związanych z PNH w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia badań przesiewowych.
- LDH >= 2,0 × GGN podczas badania przesiewowego.
- Hemoglobina <= 10,0 g/dl podczas badania przesiewowego.
- Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą stosować skuteczną antykoncepcję od badania przesiewowego do 28 dni po wizycie kończącej badanie (EOS).
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego iw ciągu 24 godzin przed podaniem dawki badanego leku.
Kryteria wyłączenia:
- Każda klinicznie istotna źle kontrolowana choroba podstawowa inna niż PNH według uznania badaczy.
- Leczenie jakiejkolwiek infekcji za pomocą dożylnych (w ciągu 30 dni od badania przesiewowego) lub doustnych (w ciągu 14 dni od badania przesiewowego) antybiotyków, leków przeciwwirusowych lub przeciwgrzybiczych.
- Historia zakażenia meningokokami.
- Historia nieleczonej gruźlicy.
- Historia splenektomii
- Dodatnia serologia w kierunku kwasu rybonukleinowego (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) podczas badań przesiewowych
- Historia przeszczepu szpiku kostnego lub komórek macierzystych
- Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) <500 komórek na mikrolitr (komórek/μl)
- Liczba retikulocytów < 100 x 10^3 komórek/μL
- Liczba płytek < 30 000 komórek/μl
- Historia ogólnoustrojowej choroby autoimmunologicznej
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <30 mililitrów/minutę/1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2) obliczone za pomocą równania Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki Kohorta 1
Uczestnicy będą co tydzień otrzymywać wzrastające i zmieniające się odstępy między dawkami KP104.
|
Uczestnicy otrzymają dożylnie (IV) dawkę nasycającą KP104, a następnie dawkę podtrzymującą co tydzień lub co dwa tygodnie.
|
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki Kohorta 2
Uczestnicy będą otrzymywać zwiększające się i zmieniające odstępy między dawkami KP104 co tydzień lub co dwa tygodnie.
|
Uczestnicy otrzymają dożylnie (IV) dawkę nasycającą KP104, a następnie dawkę podtrzymującą co tydzień lub co dwa tygodnie.
|
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki Kohorta 3
Uczestnicy będą otrzymywać zwiększające się i zmieniające odstępy między dawkami KP104 co tydzień lub co dwa tygodnie.
|
Uczestnicy otrzymają dożylnie (IV) dawkę nasycającą KP104, a następnie dawkę podtrzymującą co tydzień lub co dwa tygodnie.
|
Eksperymentalny: Część 2: Kohorta sprawdzająca słuszność koncepcji 1
Uczestnicy będą otrzymywać zwiększające się i zmieniające odstępy między dawkami KP104 co tydzień lub co dwa tygodnie.
|
Uczestnicy otrzymają dożylnie (IV) dawkę nasycającą KP104, a następnie dawkę podtrzymującą co tydzień lub co dwa tygodnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Część 1: Liczba uczestników z toksycznością ograniczającą dawkę (DLT)
Ramy czasowe: Do tygodnia 4
|
DLT definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane uznane przez badacza za związane z KP104 o nasileniu większym lub równym (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 stopień 3, które oznacza również zmianę w stosunku do wyjściowego stanu klinicznego o > 1 stopień w skali NCI CTCAE.
Nadwrażliwość/reakcja po podaniu występująca z nasileniem stopnia 2 pomimo zastosowania premedykacji również zostanie oznaczona jako DLT.
|
Do tygodnia 4
|
Część 2: Odsetek uczestników ze wzrostem poziomu hemoglobiny o >= 2 gramy na decylitr (g/dl) w porównaniu z wartością wyjściową przy braku transfuzji w przypadku cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
|
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy wzrostu poziomu hemoglobiny przy braku transfuzji.
|
Linii bazowej i w 12. tygodniu
|
Część 2: Odsetek uczestników ze wzrostem poziomu hemoglobiny o >= 2 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową przy braku transfuzji w przypadku dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
|
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy wzrostu poziomu hemoglobiny przy braku transfuzji.
|
Linii bazowej i w 13. tygodniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Część 2: Zmiana stężeń dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych dla cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
|
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy stężenia LDH w surowicy.
|
Linii bazowej i w 12. tygodniu
|
Część 2: Zmiana stężeń LDH w surowicy względem wartości wyjściowych dla dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
|
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy stężenia LDH w surowicy.
|
Linii bazowej i w 13. tygodniu
|
Część 2: Zmiana poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych dla cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
|
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy poziomu hemoglobiny
|
Linii bazowej i w 12. tygodniu
|
Część 2: Zmiana poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych dla dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
|
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy poziomu hemoglobiny.
|
Linii bazowej i w 13. tygodniu
|
Część 2: Zmiana zależności od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) w stosunku do wartości początkowej dla cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
|
Zależność od transfuzji krwinek czerwonych to różnica w objętości transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc przez 3 miesiące poprzedzające rozpoczęcie stosowania badanego produktu w porównaniu z objętością transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc dla każdego miesiąca objętego badaniem.
|
Linii bazowej i w 12. tygodniu
|
Część 2: Zmiana zależności od transfuzji krwinek czerwonych w przypadku dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
|
Różnica w transfuzji krwinek czerwonych to różnica w objętości transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc przez 3 miesiące poprzedzające rozpoczęcie stosowania badanego produktu w porównaniu z objętością transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc w każdym miesiącu objętym badaniem.
|
Linii bazowej i w 13. tygodniu
|
Część 1 i 2: Liczba uczestników zgłaszających nagłe zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 21
|
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę lub jakiekolwiek pogorszenie wcześniej istniejącego stanu, związane czasowo ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest ono związane z badany lek.
TEAE definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane, które rozpoczęło się lub nasiliło w czasie lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku.
|
Do tygodnia 21
|
Część 1 i 2: Liczba uczestników zgłaszających nagłe poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 21
|
TESAE definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane, które rozpoczęło się lub nasiliło w czasie lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku.
|
Do tygodnia 21
|
Część 1 i 2: Liczba uczestników zgłaszających zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do tygodnia 21
|
AE definiuje się jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę lub jakiekolwiek pogorszenie wcześniej istniejącego stanu, związane czasowo ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest ono związane z badanym lekiem, czy nie.
Oceniona zostanie liczba uczestników z AESI, w tym infekcjami i miejscowymi lub ogólnoustrojowymi reakcjami na podanie.
|
Do tygodnia 21
|
Część 1 i 2: Maksymalne stężenie (Cmax) KP104 przy dawkowaniu tygodniowym
Ramy czasowe: Do 20 tygodnia
|
Do 20 tygodnia
|
|
Część 1 i 2: Cmax KP104 przy dawkowaniu co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Do tygodnia 21
|
Do tygodnia 21
|
|
Część 1 i 2: Stężenie minimalne (Ctrough) KP104 dla cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Do 20 tygodnia
|
Do 20 tygodnia
|
|
Część 1 i 2: Ctrough KP104 do dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Do tygodnia 21
|
Do tygodnia 21
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 marca 2024
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 września 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 lipca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 lipca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 lipca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 lipca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 lipca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- KP104-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria
-
Apellis Pharmaceuticals, Inc.RekrutacyjnyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH) | Napadowa hemoglobinuriaMalezja, Stany Zjednoczone, Czechy, Francja, Holandia, Serbia, Hiszpania, Tajlandia, Zjednoczone Królestwo
-
Novartis PharmaceuticalsZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria PNHLitwa, Japonia, Czechy
-
Ra PharmaceuticalsZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)Stany Zjednoczone
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of AlexionZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)Zjednoczone Królestwo, Nowa Zelandia, Republika Korei, Włochy
-
AKARI TherapeuticsZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)Kazachstan, Litwa, Sri Lanka
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)Stany Zjednoczone, Republika Czeska, Włochy, Polska, Zjednoczone Królestwo
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ZakończonyNapadowa hemoglobinuriaStany Zjednoczone
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyNapadowa hemoglobinuria, nocnaStany Zjednoczone, Australia, Belgia, Kanada, Niemcy, Włochy, Hiszpania, Szwecja, Zjednoczone Królestwo, Francja, Irlandia, Holandia
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ZakończonyNapadowa hemoglobinuria, nocnaStany Zjednoczone
-
AlexionAktywny, nie rekrutującyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)Zjednoczone Królestwo, Włochy, Kanada, Republika Korei, Nowa Zelandia, Hiszpania, Indyk
Badania kliniczne na KP104
-
Kira Pharmacenticals (US), LLC.Jeszcze nie rekrutacja
-
Kira Pharmacenticals (US), LLC.Jeszcze nie rekrutacjaKłębuszkowe zapalenie nerek
-
Kira Pharmacenticals (US), LLC.ZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuriaAustralia