Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności KP104

25 października 2024 zaktualizowane przez: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność KP104 u osób nieleczonych wcześniej inhibitorami dopełniacza z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności KP104 u pacjentów z PNH, którzy nie otrzymywali wcześniej inhibitorów dopełniacza. Badanie zostanie przeprowadzone w 2 częściach. Część 1 to badanie wyboru dawki w celu oceny rosnących dawek i różnych odstępów między dawkami KP104. Część 2 to badanie potwierdzające słuszność koncepcji (POC) oceniające skuteczność optymalnej dożylnej dawki nasycającej (IV), po której następuje optymalna dawka podtrzymująca i schemat KP104.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Chiny
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Chiny
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Chiny
        • Henan Cancer Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowane rozpoznanie PNH potwierdzone przez ocenę krwinek białych i krwinek czerwonych metodą cytometrii przepływowej, z wielkością klonów granulocytów lub monocytów >= 10 procent (%) w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej.
  • Obecność 1 lub więcej objawów przedmiotowych lub podmiotowych związanych z PNH w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia badań przesiewowych.
  • LDH >= 2,0 × GGN podczas badania przesiewowego.
  • Hemoglobina <= 10,0 g/dl podczas badania przesiewowego.
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą stosować skuteczną antykoncepcję od badania przesiewowego do 28 dni po wizycie kończącej badanie (EOS).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego iw ciągu 24 godzin przed podaniem dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda klinicznie istotna źle kontrolowana choroba podstawowa inna niż PNH według uznania badaczy.
  • Leczenie jakiejkolwiek infekcji za pomocą dożylnych (w ciągu 30 dni od badania przesiewowego) lub doustnych (w ciągu 14 dni od badania przesiewowego) antybiotyków, leków przeciwwirusowych lub przeciwgrzybiczych.
  • Historia zakażenia meningokokami.
  • Historia nieleczonej gruźlicy.
  • Historia splenektomii
  • Dodatnia serologia w kierunku kwasu rybonukleinowego (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) podczas badań przesiewowych
  • Historia przeszczepu szpiku kostnego lub komórek macierzystych
  • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) <500 komórek na mikrolitr (komórek/μl)
  • Liczba retikulocytów < 100 x 10^3 komórek/μL
  • Liczba płytek < 30 000 komórek/μl
  • Historia ogólnoustrojowej choroby autoimmunologicznej
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <30 mililitrów/minutę/1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2) obliczone za pomocą równania Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki Kohorta 1
Uczestnicy będą co tydzień otrzymywać wzrastające i zmieniające się odstępy między dawkami KP104.
Lek: KP104
KP104 będzie podawany dożylnie (ładowanie IV + podskórne [SC] podtrzymanie co tydzień [QW] lub co 2 tygodnie [Q2W]).
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki Kohorta 2
Uczestnicy będą otrzymywać zwiększające się i zmieniające odstępy między dawkami KP104 co tydzień lub co dwa tygodnie.
Lek: KP104
KP104 będzie podawany dożylnie (ładowanie IV + podskórne [SC] podtrzymanie co tydzień [QW] lub co 2 tygodnie [Q2W]).
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki Kohorta 3
Uczestnicy będą otrzymywać zwiększające się i zmieniające odstępy między dawkami KP104 co tydzień lub co dwa tygodnie.
Lek: KP104
KP104 będzie podawany dożylnie (ładowanie IV + podskórne [SC] podtrzymanie co tydzień [QW] lub co 2 tygodnie [Q2W]).
Eksperymentalny: Część 2: Kohorta sprawdzająca słuszność koncepcji 1
Uczestnicy będą otrzymywać zwiększające się i zmieniające odstępy między dawkami KP104 co tydzień lub co dwa tygodnie.
Lek: KP104
KP104 będzie podawany dożylnie (ładowanie IV + podskórne [SC] podtrzymanie co tydzień [QW] lub co 2 tygodnie [Q2W]).
Eksperymentalny: Rozszerzenie typu open-label (OLE)
Uczestnicy otrzymają KP104, którzy skorzystają z leczenia KP104 w Części 1 i 2
Lek: KP104
KP104 będzie podawany dożylnie (ładowanie IV + podskórne [SC] podtrzymanie co tydzień [QW] lub co 2 tygodnie [Q2W]).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Liczba uczestników z toksycznością ograniczającą dawkę (DLT)
Ramy czasowe: Do tygodnia 4
DLT definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane uznane przez badacza za związane z KP104 o nasileniu większym lub równym (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 stopień 3, które oznacza również zmianę w stosunku do wyjściowego stanu klinicznego o > 1 stopień w skali NCI CTCAE. Nadwrażliwość/reakcja po podaniu występująca z nasileniem stopnia 2 pomimo zastosowania premedykacji również zostanie oznaczona jako DLT.
Do tygodnia 4
Część 2: Odsetek uczestników ze wzrostem poziomu hemoglobiny o >= 2 gramy na decylitr (g/dl) w porównaniu z wartością wyjściową przy braku transfuzji w przypadku cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy wzrostu poziomu hemoglobiny przy braku transfuzji.
Linii bazowej i w 12. tygodniu
Część 2: Odsetek uczestników ze wzrostem poziomu hemoglobiny o >= 2 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową przy braku transfuzji w przypadku dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy wzrostu poziomu hemoglobiny przy braku transfuzji.
Linii bazowej i w 13. tygodniu
Rozszerzenie otwartej próby (OLE): Liczba uczestników zgłaszających zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane powstałe podczas leczenia (TESAE) i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 9 miesięcy
Do 9 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 2: Zmiana stężeń dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych dla cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy stężenia LDH w surowicy.
Linii bazowej i w 12. tygodniu
Część 2: Zmiana stężeń LDH w surowicy względem wartości wyjściowych dla dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy stężenia LDH w surowicy.
Linii bazowej i w 13. tygodniu
Część 2: Zmiana poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych dla cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy poziomu hemoglobiny
Linii bazowej i w 12. tygodniu
Część 2: Zmiana poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych dla dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy poziomu hemoglobiny.
Linii bazowej i w 13. tygodniu
Część 2: Zmiana zależności od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) w stosunku do wartości początkowej dla cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
Zależność od transfuzji krwinek czerwonych to różnica w objętości transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc przez 3 miesiące poprzedzające rozpoczęcie stosowania badanego produktu w porównaniu z objętością transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc dla każdego miesiąca objętego badaniem.
Linii bazowej i w 12. tygodniu
Część 2: Zmiana zależności od transfuzji krwinek czerwonych w przypadku dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
Różnica w transfuzji krwinek czerwonych to różnica w objętości transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc przez 3 miesiące poprzedzające rozpoczęcie stosowania badanego produktu w porównaniu z objętością transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc w każdym miesiącu objętym badaniem.
Linii bazowej i w 13. tygodniu
Część 1 i 2: Liczba uczestników zgłaszających TEAE, TESAE i AESI
Ramy czasowe: Do tygodnia 13
Do tygodnia 13
Część 1 i 2: Stężenie w ciągu jednej godziny od zakończenia infuzji (CEOI) KP104
Ramy czasowe: Do tygodnia 13
Do tygodnia 13
Część 1 i 2: Stężenie minimalne (Ctrough) KP104
Ramy czasowe: Do tygodnia 13
Do tygodnia 13

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KP104-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na KP104

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj