Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

At evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af KP104

25. oktober 2024 opdateret af: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Et åbent, fase 2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af KP104 hos komplementhæmmer-naive forsøgspersoner med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af KP104 hos komplementhæmmer-naive forsøgspersoner med PNH. Undersøgelsen vil blive gennemført i 2 dele. Del 1 er et dosisudvælgelsesstudie for at vurdere eskalerende doser og varierende dosisintervaller af KP104. Del 2 er et proof-of-concept (POC) studie, der vurderer effektiviteten af ​​den optimale intravenøse (IV) ladningsdosis efterfulgt af den optimale vedligeholdelsesdosis og regimen af ​​KP104.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Kina
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Kina
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Kina
        • Henan Cancer Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af PNH bekræftet ved flowcytometrievaluering af hvide blodlegemer og røde blodlegemer med en granulocyt- eller monocytklonstørrelse på >= 10 procent (%) inden for 6 måneder efter screeningsbesøget.
  • Tilstedeværelse af 1 eller flere PNH-relaterede tegn eller symptomer inden for 3 måneder efter påbegyndelse af screening.
  • LDH >= 2,0 × ULN ved screening.
  • Hæmoglobin <= 10,0 g/dL ved screening.
  • Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal praktisere effektiv prævention fra screening indtil 28 dage efter afslutningen af ​​studiebesøget (EOS).
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og inden for 24 timer før dosering af forsøgslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver klinisk signifikant, dårligt kontrolleret underliggende sygdom bortset fra PNH efter efterforskernes skøn.
  • Behandling af enhver infektion med IV (inden for 30 dage efter screening) eller orale (inden for 14 dage efter screening) antibiotika, antivirale eller svampedræbende midler.
  • Anamnese med meningokokinfektion.
  • Historie om ubehandlet tuberkulose.
  • Historie om splenektomi
  • Positiv serologi for hepatitis C-virus (HCV) ribonukleinsyre (RNA) eller humant immundefektvirus (HIV) ved screening
  • Anamnese med knoglemarvs- eller stamcelletransplantation
  • Absolut neutrofiltal (ANC) <500 celler pr. mikroliter (celler/μL)
  • Retikulocytantal< 100 x 10^3 celler/μL
  • Blodpladeantal< 30.000 celler/μL
  • Historie om systemisk autoimmun sygdom
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <30 milliliter/minut/1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2) beregnet af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ligning BEMÆRK: Andre protokol definerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1: Dosiseskalering Kohorte 1
Deltagerne vil modtage eskalerende og varierende dosisintervaller af KP104 hver uge.
Medicin: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV loading + subkutan [SC] vedligeholdelse hver uge [QW] eller hver 2. uge [Q2W]) vil blive administreret.
Eksperimentel: Del 1: Dosiseskalering Kohorte 2
Deltagerne vil modtage eskalerende og varierende dosisintervaller på KP104 ugentligt eller hver anden uge.
Medicin: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV loading + subkutan [SC] vedligeholdelse hver uge [QW] eller hver 2. uge [Q2W]) vil blive administreret.
Eksperimentel: Del 1: Dosiseskalering Kohorte 3
Deltagerne vil modtage eskalerende og varierende dosisintervaller på KP104 ugentligt eller hver anden uge.
Medicin: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV loading + subkutan [SC] vedligeholdelse hver uge [QW] eller hver 2. uge [Q2W]) vil blive administreret.
Eksperimentel: Del 2: Proof-of-concept Kohorte 1
Deltagerne vil modtage eskalerende og varierende dosisintervaller på KP104 ugentligt eller hver anden uge.
Medicin: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV loading + subkutan [SC] vedligeholdelse hver uge [QW] eller hver 2. uge [Q2W]) vil blive administreret.
Eksperimentel: Open-label udvidelse (OLE)
Deltagerne vil modtage KP104, som nyder godt af KP104-behandling i del 1 og 2
Medicin: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV loading + subkutan [SC] vedligeholdelse hver uge [QW] eller hver 2. uge [Q2W]) vil blive administreret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antal deltagere med dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: Op til uge 4
En DLT er defineret som enhver uønsket hændelse, der af investigator anses for at være KP104-relateret med en sværhedsgrad, der er større end eller lig med (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 Grade 3, som repræsenterer også et skift fra baseline klinisk status på > 1 NCI CTCAE-grad. En overfølsomheds-/administrationsreaktion, der forekommer med en sværhedsgrad på grad 2 på trods af brugen af ​​præmedicin, vil også blive betegnet som en DLT.
Op til uge 4
Del 2: Procentdel af deltagere med >= 2 gram pr. deciliter (g/dL) stigning i hæmoglobinniveauet fra baseline i fravær af transfusion til ugentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uge 12
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af stigning i hæmoglobinniveauer i fravær af transfusion.
Baseline og i uge 12
Del 2: Procentdel af deltagere med >= 2 g/dL stigning i hæmoglobinniveauet fra baseline i fravær af transfusion til anden ugentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uge 13
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af stigning i hæmoglobinniveauer i fravær af transfusion.
Baseline og i uge 13
Open-label Extension (OLE): Antal deltagere, der rapporterer Treatment Emergent Adverse Events (TEAE'er), behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er) og AE'er af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til 9 måneder
Op til 9 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 2: Ændring fra baseline i serum lactat dehydrogenase (LDH) niveauer til ugentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uge 12
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af serum LDH.
Baseline og i uge 12
Del 2: Ændring fra baseline i serum-LDH-niveauer til dosering hver anden uge
Tidsramme: Baseline og i uge 13
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af serum LDH.
Baseline og i uge 13
Del 2: Ændring fra baseline i hæmoglobinniveau for ugentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uge 12
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af hæmoglobinniveauet
Baseline og i uge 12
Del 2: Ændring fra baseline i hæmoglobinniveauet til dosering hver anden uge
Tidsramme: Baseline og i uge 13
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af hæmoglobinniveauet.
Baseline og i uge 13
Del 2: Ændring fra baseline i røde blodlegemer (RBC) transfusionsafhængighed til ugentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uge 12
RBC-transfusionsafhængigheden er forskellen i mængden af ​​RBC-transfusioner pr. måned i de 3 måneder forud for påbegyndelse af forsøgsproduktet versus mængden af ​​RBC-transfusioner pr. måned for hver måned i undersøgelsen.
Baseline og i uge 12
Del 2: Ændring i RBC-transfusionsafhængighed ved dosering hver anden uge
Tidsramme: Baseline og i uge 13
RBC-transfusionsforskellen er forskellen i mængden af ​​RBC-transfusioner pr. måned i de 3 måneder forud for påbegyndelse af forsøgsproduktet versus mængden af ​​RBC-transfusioner pr. måned for hver måned i undersøgelsen.
Baseline og i uge 13
Del 1 og 2: Antal deltagere, der rapporterer TEAE'er, TESAE'er og AESI'er
Tidsramme: Op til uge 13
Op til uge 13
Del 1 og 2: Koncentration inden for en time efter afslutning af infusion (CEOI) af KP104
Tidsramme: Op til uge 13
Op til uge 13
Del 1 og 2: Trough-koncentration (Ctrough) af KP104
Tidsramme: Op til uge 13
Op til uge 13

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

27. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KP104-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med KP104

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner