KP104의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 유효성 평가
2024년 10월 25일 업데이트: Kira Pharmacenticals (US), LLC.
발작성 야간혈색소뇨증(PNH)이 있는 보완 억제제 무경험 피험자에서 KP104의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 2상 연구
본 연구의 목적은 보체 억제제를 복용하지 않은 PNH 환자에서 KP104의 안전성, 내약성, 면역원성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구는 2부로 진행됩니다.
파트 1은 KP104의 증가하는 용량과 다양한 용량 간격을 평가하기 위한 용량 선택 연구입니다.
파트 2는 KP104의 최적 유지 용량 및 요법에 이어 최적 정맥 주사(IV) 부하 용량의 효능을 평가하는 개념 증명(POC) 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
35
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국
- Peking Union Medical College Hospital
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Nanjing, 중국
- Jiangsu Province Hospital
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Tianjin, 중국
- Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
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Zhengzhou, 중국
- Henan Cancer Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 방문 6개월 이내에 과립구 또는 단핵구 클론 크기가 >= 10%(%)인 백혈구 및 적혈구의 유세포 분석 평가에 의해 확인된 PNH의 문서화된 진단.
- 스크리닝 시작 3개월 이내에 PNH 관련 징후 또는 증상이 1개 이상 존재합니다.
- LDH >= 스크리닝 시 2.0 × ULN.
- 스크리닝 시 헤모글로빈 <= 10.0g/dL.
- 가임기 여성 및 남성은 선별검사로부터 연구 종료(EOS) 방문 후 28일까지 효과적인 피임을 실행해야 합니다.
- 가임 여성은 스크리닝 시 및 연구 약물 투여 전 24시간 이내에 음성 임신 테스트를 받아야 합니다.
제외 기준:
- 조사자의 재량에 따라 PNH 이외의 임상적으로 유의미하게 잘 통제되지 않는 기저 질환.
- IV(선별 30일 이내) 또는 경구(선별 14일 이내) 항생제, 항바이러스제 또는 항진균제를 통한 감염 치료.
- 수막구균 감염의 병력.
- 치료되지 않은 결핵의 병력.
- 비장 절제술의 역사
- 스크리닝 시 C형 간염 바이러스(HCV) 리보핵산(RNA) 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 양성 혈청학
- 골수 또는 줄기 세포 이식의 역사
- 절대 호중구 수(ANC) <500 세포/마이크로리터(세포/μL)
- 망상적혈구 수< 100 x 10^3 cells/μL
- 혈소판 수< 30,000개 세포/μL
- 전신자가 면역 질환의 병력
- 예상 사구체 여과율(eGFR) <30밀리리터/분/1.73제곱미터(mL/분/1.73 m^2) CKD-EPI(Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) 방정식으로 계산 참고: 포함/제외 기준이 정의된 다른 프로토콜이 적용될 수 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1: 용량 증량 코호트 1
참가자는 매주 KP104의 증가하고 다양한 용량 간격을 받게 됩니다.
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KP104는 정맥내(IV 로딩 + 피하[SC] 유지 관리 매주[QW] 또는 2주마다[Q2W]) 투여됩니다.
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실험적: 파트 1: 용량 증량 코호트 2
참가자는 매주 또는 격주로 KP104의 증량 및 다양한 용량 간격을 받게 됩니다.
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KP104는 정맥내(IV 로딩 + 피하[SC] 유지 관리 매주[QW] 또는 2주마다[Q2W]) 투여됩니다.
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실험적: 파트 1: 용량 증량 코호트 3
참가자는 매주 또는 격주로 KP104의 증량 및 다양한 용량 간격을 받게 됩니다.
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KP104는 정맥내(IV 로딩 + 피하[SC] 유지 관리 매주[QW] 또는 2주마다[Q2W]) 투여됩니다.
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실험적: 파트 2: 개념 증명 코호트 1
참가자는 매주 또는 격주로 KP104의 증량 및 다양한 용량 간격을 받게 됩니다.
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KP104는 정맥내(IV 로딩 + 피하[SC] 유지 관리 매주[QW] 또는 2주마다[Q2W]) 투여됩니다.
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실험적: 오픈 라벨 확장(OLE)
참가자는 KP104를 받게 되며, 1부와 2부의 KP104 치료 혜택을 받게 됩니다.
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KP104는 정맥내(IV 로딩 + 피하[SC] 유지 관리 매주[QW] 또는 2주마다[Q2W]) 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1부: 용량 제한 독성(DLT)이 있는 참가자 수
기간: 4주차까지
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DLT는 미국 국립암연구소(NCI) 이상반응에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) v5.0 등급 3보다 크거나 같은(>=) 중증도를 갖는 KP104와 관련된 것으로 연구자가 고려하는 모든 이상반응으로 정의됩니다. 또한 > 1 NCI CTCAE 등급의 기준선 임상 상태로부터의 변화를 나타냅니다.
예비 약물 사용에도 불구하고 중증도 2 등급으로 발생하는 과민성/투여 반응도 DLT로 지정됩니다.
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4주차까지
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파트 2: 주간 투여를 위한 수혈 없이 기준선에서 헤모글로빈 수치가 >= 2 g/dL 증가한 참가자의 백분율
기간: 기준선 및 12주차
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수혈 없이 헤모글로빈 수치의 증가를 분석하기 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
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기준선 및 12주차
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파트 2: 격주 투여를 위한 수혈 없이 기준선에서 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 증가한 참가자의 백분율
기간: 기준선 및 13주차
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수혈 없이 헤모글로빈 수치의 증가를 분석하기 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
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기준선 및 13주차
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오픈 라벨 확장(OLE): TEAE(치료 관련 부작용), TESAE(치료 관련 심각한 부작용) 및 AESI(특별 관심 대상 AE)를 보고한 참가자 수
기간: 최대 9개월
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최대 9개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 2: 주간 투여에 대한 혈청 젖산 탈수소효소(LDH) 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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혈청 LDH 분석을 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
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기준선 및 12주차
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파트 2: 격주 투여에 대한 혈청 LDH 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 13주차
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혈청 LDH 분석을 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
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기준선 및 13주차
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파트 2: 주간 투여에 대한 헤모글로빈 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 12주차
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헤모글로빈 수치 분석을 위해 혈액 샘플을 채취합니다.
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기준선 및 12주차
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파트 2: 격주 투여에 대한 헤모글로빈 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 13주차
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헤모글로빈 수치 분석을 위해 혈액 샘플을 채취합니다.
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기준선 및 13주차
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2부: 기준선에서 주간 투여량에 대한 적혈구(RBC) 수혈 의존도의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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RBC 수혈 의존도는 연구 제품 시작 전 3개월 동안의 월간 RBC 수혈량과 연구 중인 각 월의 RBC 수혈량의 차이입니다.
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기준선 및 12주차
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파트 2: 격주 용량에 대한 적혈구 수혈 의존도의 변화
기간: 기준선 및 13주차
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RBC 수혈 차이는 연구 제품을 시작하기 전 3개월 동안의 월간 RBC 수혈량과 연구 중인 각 월의 RBC 수혈량의 차이입니다.
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기준선 및 13주차
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1부 및 2부: TEAE, TESAE 및 AESI를 보고한 참가자 수
기간: 13주차까지
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13주차까지
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파트 1 및 2: KP104 주입 종료(CEOI) 후 1시간 이내 농도
기간: 13주차까지
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13주차까지
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파트 1 및 2: KP104의 최저 농도(Ctrough)
기간: 13주차까지
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13주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 25일
기본 완료 (추정된)
2024년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 25일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KP104-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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KP104에 대한 임상 시험
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Kira Pharmacenticals (US), LLC.아직 모집하지 않음