血友病患者におけるMG1113の安全性、忍容性、PKおよびPDを評価する第1b相試験

包含基準:

1. スクリーニング時の年齢19～60歳（両方を含む）の男性重度血友病AまたはB患者（FVIIIまたはFIX活性<1%）

   • FVIII または FIX に対する阻害剤を持たない患者（現在の標準治療レジメンの自己注射が困難）、または
   • 阻害剤を使用しており、阻害力価（≧0.6 BU）でヒト第VIII因子または第IX因子が陽性と確認され、ITI治療後に失敗した、またはITIを受けていない患者
2. 体重が 50 kg 以上で、計算された BMI が 18.5 ～ 29.9 kg/m^2 (BMI = (体重 [kg])/(身長 [m])^2)
3. スクリーニング前の6か月以内に4回以上の出血エピソード（治療の有無に関わらず、出血の種類や場所は問わない）の記録
4. 医学的に許容される適切な二重避妊法（コンドーム、精管切除術、殺精子剤、経口避妊薬、子宮内避妊具、完全な性的禁欲など）を使用し、治験薬投与後60日以内は精子を提供しないことに同意する。
5. 本研究について詳しい説明を受け、十分理解した上で、自ら研究参加を決意し、注意事項を遵守することに書面による同意をいただいた方

除外基準:

1. 血友病AまたはB以外の先天性または後天性の抗凝固障害、または出血や血栓のリスクを高めるその他の疾患（自己免疫疾患など）
2. -研究者の判断による静脈血栓塞栓症または血栓性微小血管症のリスクがある、または関連する病歴または家族歴がある
3. 研究者の判断により心臓病および/または冠状動脈疾患のリスクがある、または関連する病歴や家族歴がある
4. 静脈または動脈疾患の危険因子（例：コントロール不良の高血圧、コントロール不良の糖尿病）

5. 臨床検査による以下の結果のいずれか:

   • AST(sGOT) または AST(sGPT) > 3 x UNL
   • 総ビリルビン > 2 mg/mL
   • Hb < 9.0 g/dL
   • 絶対好中球数 < 1500 /μL
   • 血小板数 < 10^5 /μL
   • B型肝炎（HBs抗原陽性）またはC型肝炎（抗HCV陽性）、またはHIV陽性の検査結果がある 抗HCV抗体検査が陽性の場合、肝炎ウイルス陽性の結果は定量的HCV RNA検査によって確認する必要がある
   • 血清クレアチニン > 1.5 x 正常値の上限 (ULN)
6. IP またはそのコンポーネントに対する過敏症が既知または疑われる
7. -IP投与後28日以内の発熱症状または研究期間中に予定されている手術による治療歴
8. 臨床的に重要な活動性の慢性疾患
9. 最初のIP投与時からの第VIII因子、第IX因子、およびバイパス剤の以下の洗い流し時間（第VIII因子：72時間、第IX因子：96時間、バイパス剤、例えばrFVIIaまたはaPCC：96時間）を拒否した被験者。
10. -治験薬投与前30日以内に免疫寛容誘発を受けた患者
11. 治験薬投与前30日以内にエミシズマブの投与を受けた患者

12. 現在、全身免疫調節薬治療（コルチコステロイド*、IVIG、インターフェロン、リツキシマブなど）を使用している

    ※高用量ステロイド薬（プレドニゾロン基準で1日あたり20mg/kg相当のステロイド薬を投与することが認められていますが、それ以上の量を14日を超えて連続投与する場合は高用量とみなし、この場合は除きます）この研究から。 ただし、コルチコステロイドの吸入、鼻腔内、局所投与は用量に関係なく許可されます。）

13. 治験薬投与後30日以内に別の臨床試験に参加した
14. 臨床検査結果を含むその他の理由により、治験責任医師の判断により研究に参加する資格がないと判断された場合